BioMarin通過收購Inozymer Pharma加強酶治療業務

收購對BioMarin來説是一種強有力的戰略契合度，增加INZ-701，這是一種正在開發用於治療ENPP 1缺乏症的3期酶替代療法

預計將於2026年初讀取兒童初步數據，並可能於2027年啟動;其他臨牀項目將擴展至所有年齡段的患者

ENPP 1缺乏症的潛在首選治療方法

電話會議和網絡廣播定於美國東部時間今天上午8：45舉行

加州聖拉斐爾波士頓，2025年5月16日/美通社/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：BMRN）和Inozymer Pharma，Inc.（納斯達克：INZY）今天宣佈，BioMarin已達成最終協議，以每股4.00美元的價格收購Inozyme，交易全現金，總代價約為2.7億美元。該交易已獲得兩家公司董事會一致批准，預計將於2025年第三季度完成，但須獲得監管機構批准、成功完成要約收購和其他慣常成交條件。

此次收購將加強BioMarin的酶療法組合，增加一種晚期酶替代療法INZ-701，目前正在評估用於治療外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP 1）缺乏症，這是一種罕見的，嚴重的和進行性的遺傳疾病，影響血管，軟組織和骨骼。這種情況與所有年齡組的心血管死亡風險增加有關，尤其是嬰兒。它還與兒童和成人的嚴重軟骨病和骨軟化症有關。INZ-701在兒童中的第一項III期關鍵研究的數據預計將於2026年初發布，監管機構可能於2027年獲得批准。

BioMarin總裁兼首席執行官Alexander Hardy表示：「25年來，BioMarin一直致力於為患有嚴重遺傳疾病的兒童和成人推進酶療法，今天的協議建立在我們的遺產的基礎上。」「這次收購為BioMarin帶來了一種重要的藥物，有可能成為ENPP 1缺乏症兒童和成人的第一種治療方法，改善對患有這種嚴重疾病的人的護理。隨着BioMarin繼續轉型並實現我們的企業戰略，我們將繼續評估外部創新和內部創新。隨着我們加速為嚴重未滿足需求的患者開發藥物，我們擁有強大的財務狀況，可以引進額外資產。"

道格拉斯·A·道格拉斯（Douglas A.）説：「今天的聲明為可能從INZ-701中受益的患者帶來了更大的希望，INZ-701是一種潛在的變革療法，旨在解決ENPP 1缺乏症的根本原因和系統性影響。」Treco，博士，Inozymy首席執行官兼董事長。「BioMarin在過去的二十五年里鋪平了道路，成功推出了五種首創病酶療法。我要感謝Inozymy的團隊和我們的合作伙伴的傑出工作和奉獻精神，我們將這種重要的、可能改變生活的療法傳遞給了基因定義疾病的領先創新者。"

INZ-701和ENPP 1缺乏症INZ-701是一種潛在的一流皮下酶替代療法，正在為具有一系列表型的ENPP 1缺乏症的嬰兒、兒科和成人患者開發。除了正在進行的兒童3期關鍵研究外，Inozymy目前正在招募嬰兒參加一項關鍵研究，並計劃針對青少年和成人的支持性研究。

在一項針對ENPP 1缺乏症成年人的1/2期研究中，INZ-701表現出良好的安全性特徵，沒有歸因於INZ-701的嚴重不良事件。焦磷酸鹽水平、骨礦化生物標誌物和生活質量均有所改善，這表明患者受益的前景。

ENPP 1缺乏症是一種終生、罕見、進行性、多系統性疾病，由ENPP 1基因突變引起，導致ENPP 1酶活性喪失，從而導致焦磷酸鹽含量低、成纖維細胞生長因子-23上調和磷酸鹽消耗。這種情況會影響血管、軟組織和骨骼。它與所有年齡段患者（尤其是嬰兒）的心血管死亡風險高有關。它還與兒童和成人的嚴重軟骨病和骨軟化症有關。患者需要大量的多學科終身內科和外科併發症管理。目前還沒有批准的治療ENPP 1缺乏症的療法。

交易條款根據合併協議的條款，BioMarin將立即開始現金要約收購，以每股4.00美元的價格收購Inozymy普通股的所有流通股。Inozymy董事會一致建議Inozymy股東在要約收購中投標其股份。

要約收購的完成須遵守慣例成交條件，包括至少大部分Inozyin已發行股份的投標、1976年《Hart-Scott-Rodino反壟斷改進法案》規定的等待期到期或終止，以及其他慣例條件。成功完成要約收購后，BioMarin的一家全資子公司將與Inozymy合併，要約收購中未投標的未發行Inozymy股份將轉換為獲得與要約收購中支付的每股4.00美元現金相同的權利。該交易不受任何融資條件的限制。

BioMarin今天還重申了之前提供的2025年全年財務指導，不包括交易結束時根據公認會計原則（GAAP）對該交易進行會計處理的影響，以及其計劃在2026年實現40%的非GAAP營業利潤率。

顧問高盛有限責任公司擔任BioMarin的獨家財務顧問，Cooley LLP擔任法律顧問。Centerview Partners LLC擔任Inozymy的獨家財務顧問，Goodwin Procter LLP擔任法律顧問。

BioMarin將於美國東部時間今天2025年5月16日上午8：45召開電話會議和網絡廣播，討論此次收購事宜。您可以通過此鏈接或在BioMarin網站www.guardin.com的投資者部分訪問該活動。

美國/加拿大撥入號碼：888-596-4144

重播撥入號碼：800-770-2030

國際撥入號碼：646-968-2525

重播國際撥入號碼：609-800-9909

會議ID：2239224

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關於BioMarin BioMarin是一家全球生物技術公司，致力於將基因發現的承諾轉化為對每個患者的生活產生深遠影響的藥物。這家總部位於加利福尼亞州聖拉斐爾的公司成立於1997年，擁有八種商業療法以及強大的臨牀和臨牀前管道，擁有良好的創新記錄。BioMarin採用獨特的藥物發現和開發方法，尋求通過追求類別定義的藥物來釋放遺傳科學的全部潛力，為世界各地患有基因定義疾病的人們提供新的可能性。

如需瞭解更多信息，請訪問www.guardin.com。

關於Inozymer Inozymer Pharma是一家臨牀階段生物製藥公司，在波士頓擁有約50名員工。該公司致力於開發針對PPi-Adosine Pathway的創新療法，PPi-Adosine Pathway是骨骼健康和血管功能的關鍵調節物。該途徑的中斷是一系列嚴重疾病的基礎，包括ENPP 1缺乏症。我們領先的研究性治療INZ-701是一種ENPP 1 FC融合蛋白酶替代療法，旨在恢復焦磷酸和腺苷水平。INZ-701目前正處於ENPP 1缺乏症的晚期臨牀開發，有可能擴展到焦磷酸-腺苷途徑的缺乏症導致疾病病理的其他適應症，包括ABCC 6缺乏症和鈣預防。通過我們的開創性工作，我們的目標是為受這些毀滅性疾病影響的患者改變治療選擇。

如需瞭解更多信息，請訪問www.inozyme.com。

前瞻性非GAAP財務信息如上所述，BioMarin今天重申了其在2026年實現40%非GAAP運營利潤率的計劃。BioMarin不為GAAP報告的財務指標提供指導（收入除外）或前瞻性非GAAP財務指標與最直接可比的GAAP報告的財務指標的對賬，因為BioMarin無法合理確定地預測其戰略投資組合和業務運營模式審查引起的變化的財務影響;潛在的未來資產減損;投資損益;以及其他不尋常的損益。這些項目是不確定的，取決於各種因素，並可能對指導期內GAAP報告的結果產生重大影響。因此，提供的任何對賬都意味着一定程度的準確性，這可能會讓投資者感到困惑或誤導。

非GAAP信息BioMarin將非GAAP運營利潤率定義為GAAP運營收入，不包括無形資產攤銷、股票薪酬費用以及某些時期的某些其他指定項目，除以GAAP總收入。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP結果和預期來評估其財務運營業績並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非GAAP營業利潤率是BioMarin的重要內部衡量標準，BioMarin認為，將此信息與BioMarin的GAAP信息結合提供可以增強投資者和分析師對BioMarin不同時期的業績及其前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定BioMarin主要業務的經營趨勢。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些陳述存在重大差異。前瞻性陳述反映了當前的信念和預期;然而，這些陳述涉及固有風險和不確定性，包括但不限於：在預期時間內完成擬議收購（如果有的話）; Inozymy有多少股東將在要約收購中提交其股票;提出競爭性要約或收購提議的可能性;交易的各種結束條件可能無法得到滿足或放棄的可能性，包括政府實體可能禁止、推迟或拒絕批准交易的完成（或僅在不利條件或限制的情況下授予批准）;預測監管批准或行動（如果有的話）的時間或結果的困難;擬議收購的影響關於Inozymy或BioMarin的股價和/或BioMarin或Inozymy的經營業績的（或其公告）;未知或不可估量的負債; INZ-701等產品和候選產品的開發、推出和商業化（如果獲得批准）;成功完成與INZ-701相關的監管活動;雙方實現擬議收購預期利益的能力，包括擬議收購的預期利益將無法實現或無法在預期時間內實現，以及BioMarin和Inozyma將無法成功整合，或者此類整合可能比預期更困難、更耗時或成本更高的可能性;獲得並維持BioMarin或Inozymy產品的足夠保險和報銷;耗時且不確定的監管審批流程;昂貴且耗時的藥品開發過程以及臨牀成功的不確定性，包括與成功啟動或完成臨牀試驗和評估患者失敗或延迟相關的風險，包括INZ-701當前和計劃中的未來臨牀試驗;全球經濟、金融和醫療保健系統中斷以及當前和未來對BioMarin或Inozymy業務運營和財務業績的潛在負面影響; BioMarin或Inozymy現金流和資本資源的充足性; BioMarin利用現有現金和投資為收購提供資金的能力; BioMarin對潛在收購的會計處理及其對其財務業績和財務指導的潛在影響的評估; BioMarin或Inozymy實現目標或預期的未來財務業績和結果的能力以及未來税收、會計和其他撥備和估計的不確定性;交易對與主要第三方（包括員工、客户、供應商、其他業務合作伙伴或政府實體）關係的影響，包括擬議收購對員工保留產生不利影響的風險;交易成本;擬議收購擾亂當前計劃和運營的風險;擬議交易轉移管理層對正在進行的業務運營的注意力的風險;在宣佈擬議收購至完成期間Inozymy業務的變化;與擬議收購相關的任何法律訴訟和/或監管行動;以及影響BioMarin和Inozyma的其他風險和不確定性，包括BioMarin和Inozyma向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細介紹的風險因素，包括但不限於BioMarin截至2025年3月31日的財年10-Q季度報告和Inozymer的10-Q季度報告中標題「風險因素」中包含的風險因素r截至2025年3月31日的財政季度，因為此類風險因素可能會通過任何后續報告以及BioMarin及其收購子公司Incline Merger Sub，Inc.提交的附表TO的要約收購聲明和相關要約收購文件進行更新。以及Inozymer將提交的關於附表14 D-9的徵集/建議聲明。敦促BioMarin和Inozymer的股東不要過度依賴前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期。BioMarin和Inozyma沒有義務，並且明確否認任何義務（公開或以其他方式）更新或更改任何前瞻性陳述，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

非GAAP財務指標並不應被孤立考慮，也不應被視為可比GAAP指標的替代品或優於可比GAAP指標，而是應與根據GAAP編制的合併財務信息一起閲讀。投資者應該注意，非GAAP信息並非根據任何全面的會計規則或原則編制，並且不反映根據GAAP確定的與BioMarin經營業績相關的所有金額。投資者還應該注意，這些非GAAP財務指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此其對投資者的有用性有限。此外，BioMarin未來可能會出於非GAAP財務措施的目的而排除其他項目;同樣，BioMarin未來可能會停止排除其歷史上出於非GAAP財務措施的目的而排除的項目。由於定義非標準化，BioMarin在本新聞稿中使用的非GAAP財務指標的計算方式可能與其他公司使用的類似標題的指標不同，因此可能無法直接比較。

前瞻性陳述本新聞稿和相關電話會議包含有關（除其他外）收購Inozymer Pharma，Inc.的前瞻性陳述。BioMarin Pharmaceutical Inc.的（Inozozyin）（BioMarin）以及Inozyma和BioMarin的業務前景，包括但不限於有關以下方面的陳述：擬議要約收購的預期發生、方式和時間以及擬議收購的完成;擬議收購的預期收益，包括對其將加強BioMarin的酶組合療法併成為BioMarin的強大戰略契合度的預期; Inozymy的候選產品INZ-701以及對其持續開發的期望，包括INZ-701成為ENPP 1缺乏症兒童和成人的第一種治療方法的潛力、INZ-701對患者的潛在益處、INZ-701在兒童中的第一項3期關鍵研究的數據的預期時間，開發INZ-701的預期成本以及INZ-701在2027年獲得的潛在監管批准; INZ-701的潛在收入;旨在擴展到所有年齡段患者的額外INZ-701臨牀項目; INZ-701的預期市場;針對青少年和成人的INZ-701關鍵研究計劃; INZ-701有潛力擴展到焦磷酸-腺苷途徑缺陷導致疾病病理的其他適應症; GAAP下潛在收購的會計處理及其對BioMarin財務業績和財務指導的潛在影響; BioMarin的外部創新計劃，包括BioMarin處於收購額外資產的強大財務狀況; BioMarin在未來季度執行額外交易的能力;有關BioMarin未來財務表現的聲明，包括非GAAP運營利潤率的預期;以及其他不屬於歷史事實的陳述。實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異。除法律要求外，BioMarin和Inozymy均不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。這些陳述代表了BioMarin和Inozymy對各種未來事件的當前預期或信念，這些事件受到重大風險和不確定性，可能包含「可能」、「將」、「會」、「可能」、「預期」、「打算」、「計劃」、「相信」、「估計」、「項目」、「尋求」、「應該」、「戰略」、「未來」等詞語「機會」、「潛力」或其他表明未來結果的類似詞語和短語。

BioMarin®是BioMarin Pharmaceutical Inc.的註冊商標。或其附屬公司。Inozymer ®是Inozymer Pharma Inc.的註冊商標。或其附屬公司。

關於收購的其他信息和在哪里可以找到它本通訊中描述的所有Inozyme流通股的要約收購尚未開始。本通訊僅供參考，既不是購買要約，也不是出售要約任何證券的要約邀請，也不是Inozyme、BioMarin或其收購子公司在要約收購開始時向SEC提交的要約收購材料的替代品。Inozymy已發行股份的徵集和要約以及收購購買要約將僅根據附表TO中的要約收購聲明進行，包括BioMarin及其收購子公司Incline Merger Sub，Inc.的收購要約和相關要約收購材料。預計將向SEC提交。要約收購開始時，BioMarin及其收購子公司將在附表TO中提交要約收購聲明，Inozymer將在附表14 D-9中就要約收購向SEC提交一份徵集/推薦聲明。投標報價材料（包括採購報價、相關的轉交信函和某些其他投標報價文件）以及附表14 D-9中的招標/建議聲明將包含有關擬議收購及其各方的重要信息。建議Inozyme的投資者和股東在可用時仔細閲讀這些文件（以及可能不時修訂或實施的文件），因為它們將包含Inozyme的投資者和股東在做出任何與投標報價相關的決定之前應考慮的重要信息。要約收購材料（包括收購要約、相關的轉讓函和某些其他要約收購文件），以及招標/推薦聲明，Inozymy的所有投資者和股東將在SEC網站www.sec.gov上免費提供。BioMarin向SEC提交的文件副本將在BioMarin的網站上免費提供www.biomarin.com. Inozymy向SEC提交的文件副本可在Inozymy網站www.inozyme.com上免費獲取，或通過investorrelation@inozyme.com聯繫Inozymy的投資者關係部門。BioMarin和Inozymy網站中包含或可通過其訪問的信息不是本文的一部分，也不通過引用併入本文。除了收購要約、相關的傳遞函和某些其他要約收購文件以及徵集/推薦聲明外，BioMarin和Inozyma還向SEC提交年度、季度和當前報告、委託書和其他信息。您可以在SEC網站www.sec.gov上免費閲讀BioMarin和Inozymer向SEC提交的任何報告、聲明或其他信息。

BioMarin聯繫人

Traci McCarty，投資者BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)455-7558

Marni Kottle，Media BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)218-7111

酶接觸

Stefan Riley，投資者Inozyma Pharma，Inc. (617)461-2442

託德·庫珀（Todd Cooper），Media Biongage Communications（617）840-1637

查看原創內容下載多媒體：https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-strengthens-enzyme-therapy-business-with-acquisition-of-inozyme-pharma-302457584.html

來源：BioMarin Pharmaceutical Inc.