FDA接受粘胞菌病II治療的生物製品許可申請

NS Pharma，Inc. (NS Pharma）是日本新屋公司的子公司，Ltd.（Nippon Shinyaku）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局已接受審查REGENXBOP Inc.提交的生物製品許可申請（BLA）。（REGENXBOP，總部：美國馬里蘭州羅克維爾，首席執行官：Curran M.辛普森，（REGENX比奧;總部：美國馬里蘭州羅克維爾;首席執行官：Curran M. Simpson，NASDAQ：RGNX）的RGX-121（clemidsogene lanparvovec），這是一種潛在的一流研究性基因療法，用於治療粘胞菌病II（MPS II）。FDA批准了REGENX比奧的BLA優先審查，《處方藥用户費用法案》（「PDUFA」）目標行動日期為2025年11月9日。