MeiraGTx宣佈已獲得FDA再生醫學高級治療指定AAV-GAD用於治療帕金森病

- 該RMAT稱號基於3項臨牀研究的數據，證明AAV-GAD作為帕金森病一次性治療的潛在益處

- RMAT稱號包括快速通道和突破療法稱號的好處，允許與FDA進行頻繁的監管互動，以及加速批准和優先審查的潛在途徑MeiraGTX Holdings plc（納斯達克股票代碼：MGTX）是一家垂直整合的臨牀階段遺傳藥物公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予AAV-GAD再生醫學高級治療（RMAT）稱號，用於治療抗帕金森病藥物控制不佳的帕金森病。

該RMAT是在向FDA提交3項臨牀研究的積極數據后授予的，這些研究證明了AAV-GAD一次性立體定向輸注至大腦底核時的益處。進行了一項I期劑量逐步增加臨牀研究（n=12），隨后進行了一項雙盲、假對照II期研究（n=45）和第二項隨機、雙盲、假對照劑量範圍臨牀橋連研究（n=14）。

Alexandria Forbes博士表示：「我們很高興我們治療帕金森病的AAV-GAD產品獲得RMAT稱號。」MeiraGTX總裁兼首席執行官。「我們的雙盲、假對照第二階段研究的數據表明，帕金森病的標準運動終點（CLARRS第3部分）以及帕金森症狀的其他經過驗證的指標具有顯着臨牀意義的益處。最令人興奮的是使用我們合作伙伴Hologen的人工智能技術對這些第二階段研究的數據進行分析。通過使用Hologen的技術應用於我們雙盲、假對照研究的數據，我們證明了接受AAV-GAD治療的患者大腦回路中的疾病改變，以及黑質和參與認知和情緒的大腦區域的潛在保護性變化。這是假對照基因或細胞療法第二階段研究首次顯示出對CLARRS的顯着益處，據我們所知，現在這是帕金森病假對照或安慰劑對照研究中唯一證明疾病改善。"

福布斯博士繼續説道：「我們很高興能夠獲得帕金森病AAV-GAD項目的RMAT認證，我們期待與FDA密切合作，將這種潛在的改變生活的療法帶給大量需要有效和疾病改善治療的帕金森病患者。這種嚴重的神經退行性疾病。"

獲得RMAT認證的要求包括候選藥物是一種先進的再生醫學，在這種情況下是基因療法;該療法針對的是嚴重疾病，在這種情況下是帕金森病;申請人已提供臨牀證據證明候選藥物有可能解決嚴重疾病中未滿足的需求。RMAT對支持未滿足需求中受益的臨牀數據的要求是一個很高的障礙，只有不到一半的RMAT指定申請獲得批准。

RMAT指定旨在加快有前途的再生醫學治療候選藥物的開發和審查，包括治療、修飾、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的人類基因療法。與突破療法指定類似，RMAT指定允許增加與FDA的互動，並立即對正在進行的產品開發計劃、臨牀試驗和加快製造開發戰略的計劃進行多學科全面討論。RMAT指定包括快速通道和突破療法指定的好處，以及對產品生物製品許可申請（BLA）的滾動審查和潛在的優先審查。