CBER新主任上位，第 一批「失意者」出現了？

原標題：CBER新主任上位，第 一批「失意者」出現了？

5月6日，美國生物科技股投資者再次經歷了一場暴跌洗禮。

當天，FDA局長Marty Makary宣佈，任命腫瘤學家、流行病學教授Vinay Prasad為生物製品評價與研究中心（CBER）新的主任。消息一出，美股生物科技板塊應聲暴跌，XBI跌幅超5%。

這不是FDA人事變動*次引發市場恐慌。「反疫苗人士」Robert F. Kennedy Jr.被任命為美國衞生與公眾服務部（HHS）部長時，曾導致市場動盪不安；一個月前，CBER前任主任Peter Marks被迫離職，XBI單日暴跌6%。

Peter Marks在位長達十幾年，被外界視為「疫苗守門人」以及細胞和基因治療領域「大幅加速的驅動力」。隨着他的離開，以及FDA的大裁員，這一軌跡似乎受到了威脅。

眼下，隨着新主任的到來，市場的擔憂開始加劇。

因為Vinay Prasad不僅以「FDA批評者」著稱，更曾公開質疑加速審批程序、反對新冠疫苗加強針授權，並對一些基因治療公司及杜氏肌營養不良症和基因編輯方面一直持批評態度，甚至將Peter Marks稱作是「只會蓋章的搖頭娃娃」。

這也導致，基因療法公司成了首批「受害者」，股價集體跳水，Sarepta Therapeutics跌幅一度逼近30%，Wave Life Sciences等大批公司跌幅也都超過15%。

當科學審評機構的權力更迭與資本市場的敏感神經緊密綁定，市場不得不關注：為何FDA的人事變動總能掀起血雨腥風？究竟是「人即政策」，還是市場對FDA的信任危機正在不斷蔓延？

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驚魂一夜

當Vinay Prasad接替Peter Marks成為CBER主任的消息傳出后，

儘管FDA局長Marty Makary在X的帖子中説，「Vinay Prasad博士為CBER帶來了我們所需要的科學嚴謹性、獨立性和透明度」。

但是，在外界看來，這可能不僅僅是CBER換帥，而是監管轉向的又一個信號。

在恐慌情緒驅動下，美股生物科技板塊再次上演暴跌的一幕，XBI在幾個小時內暴跌超過5%，疫苗和基因療法公司股價集體下挫。

這場暴跌的「重災區」，正是曾被Peter Marks視為監管創新標杆的基因療法領域：Sarepta Therapeutics收盤暴跌26.56%，盤后繼續下挫；Wave Life Sciences、Regenxbio等基因編輯企業跌幅均超15%。

市場恐慌的源頭，直指Vinay Prasad的「爭議性標籤」。Vinay Prasad曾是加州大學舊金山分校的流行病學教授，長期以「FDA政策批評者」身份活躍於學術界。

他反對新冠疫苗加強針的緊急使用授權，認為缺乏隨機臨牀試驗數據支持；質疑FDA的加速審批程序，縱容藥企用替代終點掩蓋療效不足；他甚至公開抨擊Peter Marks，像「只會蓋章的搖頭娃娃」，稱其政策偏袒藥企利益。

更令市場不安的是，Vinay Prasad的學術立場與當前生物科技創新的趨勢似乎存在衝突。小分子藥物法規已經確立，但由於先進技術的新穎和複雜性，CBER需要更多的監管支持。基因療法、細胞治療等前沿領域也多依賴FDA的加速審批通道，而Vinay Prasad曾多次批評指出，加速審批已成為藥企繞過科學嚴謹性的后門。

此前，市場擔憂在沒有Marks的CBER中，細胞和基因療法可能被迫與更嚴格的規則作鬥爭。Marty Makary上任后曾表示對加速批准持開放態度，允許根據他所謂的「合理機制」批准罕見病藥物，然而，當這位嚴格遵循循證醫學的科學家執掌CBER后，*批「受害者」已經出現了。

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*批「失意者」

為什麼FDA高級官員要單方面批准昂貴的基因療法？

這是Vinay Prasad在2024年1月發佈的一篇文章的核心觀點，公開質疑Sarepta Therapeutics的杜氏肌營養不良症（DMD）基因療法Elevidys。

作為全球*DMD基因療法，Elevidys自2023年6月獲FDA加速批准上市以來，便備受矚目。

一方面，這是因為DMD患者的有效療法過於稀缺，臨牀需求存在極大的未被滿足的缺口；另一方面則是因為，Elevidys的III期臨牀試驗EMBARK未達到主要終點（運動功能量表NSAA），僅次要終點（如站立時間）顯示微弱改善。這種情況下，Peter Marks力排眾議，仍推動其加速批准轉為全面批准，並擴大適用年齡範圍。

在文章中，Vinay Prasad與合著者Timothée Olivier質疑其臨牀數據「未能證明明確療效」，並警告該療法320萬美元的定價與潛在毒性風險不成正比。

今年3月，一名16歲患者接受Elevidys治療后，因急性肝衰竭死亡的噩耗，讓Sarepta單日股價暴跌27%，也讓Elevidys的未來充滿了不確定。

如今，當Vinay Prasad成為CBER主任，這份質疑化作資本市場的「審判之錘」：5月6日，Sarepta股價暴跌26.56%，市值單日蒸發16.6億美元，截至發稿前，盤前繼續大跌近20%。短短兩個交易日，接近腰斬。

而基因療法板塊的集體雪崩，則揭示了市場對Vinay Prasad監管傾向的深層恐懼。除了Sarepta，Wave Life Sciences暴跌17.08%、Regenxbio暴跌18.85%、Avidity Biosciences暴跌18.65%、Beam Therapeutics暴跌19.3%、Verve Therapeutics暴跌15.5%等等。

這些公司有一個共同點：其核心管線均涉及基因編輯或杜氏肌營養不良症療法，而Vinay Prasad一直以來，都對一些基因治療公司（如Sarepta）以及杜氏肌營養不良症和基因編輯方面的批准持批評態度。

耐人尋味的是，即便那些被視為Sarepta競爭對手的公司，也未能從行業龍頭的危機中獲益。理論上，當先行者陷入困境時，后來者的市場份額預期會推高其股價。而這次的集體下跌，表明市場擔憂的並非某一家公司的命運，而是整個監管範式轉向。

如果Vinay Prasad要求基因療法提供更嚴格的長期療效數據，現有管線的研發周期、成本、風險將大幅上升，甚至可能面臨撤回風險。

就像一場沒有贏家的賭局。畢竟，當裁判突然改變比賽規則，所有選手都得重新來過。

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權力更迭背后的信任危機

對於手握新葯審批生殺大權的FDA來説，人事變動不僅影響其本身的運轉，更重要的是對整個產業鏈的深遠影響。

在執掌CBER十余年間，Peter Marks推動了22種基因療法上市，包括美國*CAR-T細胞療法。他還大力推動罕見病藥物的加速批准，其中最有名也*爭議的就是Sarepta旗下的幾種杜氏肌肉症的藥物，尤其是Elevidys。

而這種「先批准、后驗證」的模式，恰恰是Vinay Prasad學術生涯中猛烈抨擊的標靶。

兩位主任的監管哲學與理念，映射出CBER面臨着新的抉擇：當科學探索與患者需求產生衝突，審評機構究竟該扮演創新助推器還是安全守門人？

在Peter Marks看來，「當處於科學的前沿時，我們有時會犯錯誤，而且我們可能並不總是有堅如磐石的證據。」

而Vinay Prasad則反覆強調，加速審批不應成為降低科學標準的藉口；反對以單臂試驗代替終點作為上市標準，雙盲對照試驗已經是真實世界的代替終點。

一旦這種理念衝突落實到日常創新療法的監管審批層面，有可能演變為一場波及全行業的信任危機。市場逐漸意識到，FDA的政策風向並非由「機構意志」科學決策，而是隨着掌權者的更迭劇烈搖擺。

當特朗普任命「反疫苗人士」Robert F. Kennedy Jr.成為HHS部長時，市場擔憂政治干預科學，從其上任后一系列動作來看，市場的擔憂並非沒有道理。

Peter Marks離開FDA，行業恐懼創新引擎失速，如今Vinay Prasad的上任，則讓市場擔憂監管趨嚴將扼殺高風險高回報的突破性療法。

更深層的危機在於，這種「人事即政策」的現狀，正在加劇公眾對FDA的「不信任流行病」。

或許，比誰掌管CBER更值得關注的是，FDA需要怎樣的制度設計，才能讓科學審評超越個人偏好，更好地滿足市場的期待、公眾的信任？