Vinay Prasad's Appointment To FDA's CBER Triggers Questions Over Future Of Cell And Gene Therapy Regulation

FDA局長馬蒂·馬卡里（Marty Makary）周二任命Vinay Prasad為美國食品和藥物管理局（FDA）生物製品評估與研究中心（CBER）的下一任主任。

普拉薩德博士公開批評生物製藥行業和FDA廣泛基於替代終點進行加速審批。

Blue Matrix的威廉·布萊爾寫道：「我們對這一消息感到驚訝，因為它似乎與馬卡里博士提出的主題和舉措形成鮮明對比，而且它是在FDA大量人員離職之后發佈的，這引發了人們對滿足審查時間表的能力的質疑。」

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分析師馬特·菲普斯（Matt Phipps）補充説，作為CBER新任負責人，普拉薩德將如何制定監管決策存在很多疑問。與藥物評估與研究中心（CDER）相比，投資者似乎也對CBER監管的內容感到困惑。

通常，抗體、雙特異性藥和抗體-藥物結合物（ADC）等藥物都會由CDER審查，儘管它們使用生物製品許可申請（BLA）。

另一方面，CBER負責監管基因和細胞療法、疫苗和一些其他生物產品。CDER通常處理治療性抗體、蛋白質、細胞因子和酶。

布萊爾周二寫道，對於反應負面的細胞和基因療法股票，目前存在懸而未決的問題和增加的不確定性，因為分析師正在等待馬卡里或普拉薩德是否會對這些新型療法的指南和監管發展要求產生更大影響，特別是在罕見疾病中。

自被確認爲專員以來，馬卡里一直主張為超嚴重疾病或具有壓倒性療效的療法提供更快的批准機會。

疫苗領域繼續面臨美國衞生與公眾服務部部長羅伯特·F的負面情緒。小肯尼迪，他要求進行安慰劑對照研究以獲得新疫苗的批准。

普拉薩德被任命為CBER可能會繼續給該行業帶來壓力。

美國衞生與公眾服務部周三在一份聲明中告訴美國有線電視新聞網：「在肯尼迪國務卿的領導下，所有新疫苗在獲得許可之前都將在安慰劑對照試驗中接受安全性測試--這與過去的做法完全不同。」

布萊爾寫道，從報道名單來看，Moderna Inc（納斯達克股票代碼：MRNA）遭遇了大幅拋售，並且由於mRNA疫苗技術在政治上失寵，而且CBER負責人和新疫苗產品的審查流程可能更具限制性，因此仍然處於困境。

相比之下，鑑於Heplisav已獲得批准，而且分析師認為，對未被強制推行的成人疫苗的審查較少，Dynavax技術公司（納斯達克股票代碼：DVAX）在很大程度上仍然不受影響。

Taysha Gene Therapies（NASDAQ：TSHA）下跌18%，Solid Biosciences Inc（NASDAQ：SLDB）收盤下跌20.3%，Capricor Therapeutics Inc（NASDAQ：CAPR）股價下跌29%，Crispr Therapeutics AG（NASDAQ：CRSP）股價下跌12%，Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）股價下跌27%，Moderna下跌12%，輝瑞公司（NYSE：PFE）下跌4.2%，Novavax公司（NASDAQ：NVAX）周二收盤3.2%。Virtus LifeSci Biotech Clinical Trials ETF（NYSE：BBC）周二收盤下跌9.74%，至17.15美元，SPDR Series Trust SPDR S & P Biotech ETF（NYSE：XBI）下跌6.63%，至77.17美元。

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照片：Shutterstock