Annexon的研究藥物在罕見神經系統疾病中顯示出快速恢復和持久益處

Annexon公司（納斯達克股票代碼：ANNX）周二公佈了其治療格林-巴雷綜合徵（GBS）的晚期靶向療法tanruprubart（原名ANX 005）的數據。

GBS是一種神經肌肉緊急情況，每年影響全球至少15萬人。這種罕見的自身免疫性疾病的特點是進展迅速且虛弱嚴重，可能導致完全癱瘓，通常需要重症監護和機械通氣。

Tanruprubart是一種首創的單克隆抗體，旨在阻斷C1 q（經典互補級聯反應的起始分子）。

在對241名患者進行的3期關鍵試驗中，tanruprubart在多個時間點和臨牀療效指標上與安慰劑相比，在多個時間點和臨牀療效指標下，均達到了主要終點。

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主要終點GBS-殘疾量表（DS）顯示，單次輸注30毫克/公斤劑量的坦魯普巴特后，第8周患者健康狀況更好的可能性比安慰劑高出2.4倍，具有統計學意義（p=0.0058）。

口頭陳述的亮點包括：

Tanruprubart耐受性良好，沒有新的安全信號或脱靶效應。

價格走勢：周三最后一次檢查時，ANNX股價下跌5.52%，至1.45美元。

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