AI製藥，希望還是幻象？

2025年3月，在波士頓的一家Biotech 創始人，正在尋求新一輪融資。他和中美兩國的投資人都有接觸，忽然感覺「DeepSeek 對國內科技行業的提振很強，去年的低迷一掃而光」。

他感覺到，中國資產涉及到「AI加持醫療」的價值在增加，「技術上雖然剛開始，但是未來前景很大，美國相關股票在最近也開始暴漲」。 

國內知名基金的生物板塊負責人，也加緊和同公司數據智能團隊交流，並緊鑼密鼓地調研之前投資的人工智能公司，獨立分出來做醫療的團隊。

「最近老闆都在瘋狂補課。」一位投資人發來一篇關於AI影像公司商業前景的文章。其表示，在一級市場，剩下的AI 公司標的已經不多了。

一線從業者的「體感」，來自春節前DeepSeek R1模型的橫空出世帶來的一股「AI熱潮」。DeepSeek在美中兩國相繼登上APP下載榜第一名，國內多家地方政府機關、大型三甲醫院以及大藥企的接入……DeepSeek之熱，製藥人也幾乎都人手下載了一個。「雖然在我們的領域還沒有到非常專業的程度，但在大眾應用層面的表現已經非常出色了。」

DeepSeek的影響帶動了AI 醫療/醫藥股的走勢。一個多月來，多個醫療影像、醫療信息化、AI製藥概念股漲幅接近50%。其中，晶泰科技作為國內「AI 製藥第一股」，日前宣佈將在港股配售籌集超過20億港元。

似曾相識的「暴漲」

AI概念公司在股市中的走高已經不是第一次。

在一位投資人的印象里，這甚至已經是第四次了：從2014年IBM組建watson部門，到2017年和2021年在牛市中被炒熱，AI概念曾幾次被推高到A股的風口。因此，AI公司在創投界也一直比較受歡迎。

美股也歷經了數次「AI 熱」，包括去年9月的ChatGPT熱潮的影響。投資人表示，這不是第一次，也不會是最后一次，AI對生產力的提升會在未來長達十年的時間里逐步顯現，這種趨勢已經成為共識。因此一旦有新的動向出現，AI股便會一路走高。

作為一種新技術，中美的AI 技術發展及相關股市表現在某種程度上是「共此涼熱」。此前中國進度看起來稍后一些，「前面幾波都是美國人在做，中國可能花6個月或小一年才能追上。「

但這次不同，「以前都是美國先邁左腳，這次是中國先邁了右腳，DeepSeek這個臺階是中國先邁上去了。那體現在股價上就是這波中國的股票漲得比較多。」投資人表示。

不過有投資人評價，如今無論是已上市還是未上市的AI製藥公司，「都很難評價」，「神奇的公司太多了」「沒法證明也沒法證偽」。

AI醫療和AI製藥不同。如果説一件商品的形成有「好的技術-好的產品-好的商業模式」三個步驟，有的AI醫療公司（醫療信息化、影像等公司）或許已經由第二步到第三步努力；而對於AI製藥行業整體而言，目前可能還在第一步到第二步進階的階段。

AI製藥，走到哪一步了

AI製藥，目前出現的第一類公司，是在臨牀前階段幫助篩選分子。比如根據某種疾病的模式，綜合是否更有利於結合靶點、蛋白質等條件，在「分子倉庫」里尋找可能匹配的解決方案。

除了晶泰科技、英矽智能等自己利用AI來研發產品的（相當於利用了AI技術的Biotech），還有一些公司會用AI篩選分子技術，結合后期的動物試驗等做CRO，例如藥明康德。

有業內人士表示，AI在篩選分子方面的作用不可一概而論。在小分子、抗體、多肽等不同Modality （模態）上，AI 賦能的方式和程度都不太一樣。

不過行業共識是，無論是哪一種，真正用AI 設計的分子（而不是那些人為設計較多、AI僅起優化作用的），尚未產生令人驚艷的臨牀數據，「De novo design （從頭設計）」任重道遠。

第二類AI製藥的思路是提高臨牀開發效率，根據適應症、生物標誌物、患者既往病史和當下各項指標等條件，篩選出最適合用藥的人羣。將來，這種篩選方式產生的臨牀數據經過AI分析，或許也可以為患者提供更精準的治療方案。

相比起小規模出現的AI 分子篩選類公司，AI臨牀創新方案或精準入組病人設計公司更少，賽菲尼（Safenia）醫藥是一家。其致力於採用AI 輔助的方式，從病人用藥反應的數據中提煉患者的生物特徵（Biologic Signature）、設計精準篩選患者的標誌物，為臨牀研究確定藥物適用的對象。

AI效率之高曾讓賽菲尼醫藥董事長黃予良驚歎：「如果按照我們傳統做法，要花9個月到一年的時間才能在1個基因上找到適用患者的生物特徵；現在的賽菲尼，我們使用整合AI的研發工具，在25個基因上分析並確定藥物適用患者的生物特徵，花了差不多6個禮拜時間就全部搞定了,且精準度比起‘眾多博士’的努力還要高和可靠。」

商業模式上，賽菲尼醫藥的基本模式是「再創造」那些三期試驗不成功的藥物，利用AI篩選具有藥效反應生物特徵的患者。在有預測能力的基礎上，提高臨牀試驗的成功率，「目前藥物的三期臨牀成功率不到50%，我們希望能夠通過我們的AI技術平臺賦能，將這個成功率提高到80%以上。」

NewCo孵化機構合夥人彭巍表示，經過多年的干實驗預測與濕實驗反覆驗證，國內外AI 製藥領域在泡沫中終於涌現出一些有潛力的公司，不缺融資、不缺人才、也不缺大廠合作。但其管線與商業模式真正成熟還有一段距離，因此這些公司目前埋頭苦干，十分低調，不願引來過早的競爭或過多的關注。

有從業者表示，目前MNC 也都在涉足AI製藥領域，有的已成立了近百人的專門部門，旨在於研究如何利用AI指導藥物的高效開發。但如果要讓AI參與臨牀試驗，尤其是三期試驗的環節，無異於在公司戰略層面啟動重大變革——AI要深度參與制藥行業，恐怕還需要一些時間。

「藥效黑箱」捆住了AI的翅膀

在業內人士看來，對於整個製藥行業而言，利用AI篩選分子有時顯得有些「隔靴止癢」——理論上再優秀的分子，都要經過臨牀階段的驗證，這纔是製藥的最大難點、風險點及成本所在。

而在把「安全性」置於第一位的製藥工業，動物及三期人體試驗的過程，在可見的未來里，是難以被AI 的推測及模擬所代替的。

對人類來説，生命科學還是「一門遠遠未盡的科學」。某個分子在什麼情況下、為何能發揮作用；為何理論上能發揮作用，可有時又會導致嚴重的副反應和安全性問題……這些問題又常常處在「黑箱」里，目前只有通過人體試驗，才能大致推測出藥物作用的結果，可根本原因有時卻依舊不十分明確。

這就導致了AI在製藥工業中的侷限性。某種程度上，AI只能根據收集和整理已知的信息，為未知的事情提供可參考的解決方案。但若源頭的信息都是未知的，AI也就無從提供一個正確方案。

我們嘗試從AI發展的角度來理解這個問題。據業內人分析，AI的能力是由「數據-模型-算力」三個維度構成的。

就數據層面而言，以DeepSeek為例，作為一種面向普羅大眾的應用，因其有大量語料數據可供「餵養」，因此它的優勢也是在語言層面。多位行業人士判斷，DeepSeek在醫療的心理諮詢領域應用空間可能較廣。

相比數據層面而言，人類對於生命認識的侷限性，導致了分子作用具有一定「黑箱效應」，那麼製藥領域可供「餵養」AI的數據就「少得可憐」，更別提下一步的邏輯推演和模型建立。

不過行業人士對此仍持開放態度，「三年前我們也不知道AI現在能發展成這樣」。在未來AI會如何幫助人類探索解決生命科學領域的未知問題，進而應用到製藥工業的臨牀環節，仍難有定論。

包括在分子篩選環節，雖然AI篩選出的分子的有效性要經過臨牀環節驗證才能明確，公司們目前仍處在「説故事」的階段，然而，「許多偉大的事情都是從説故事開始的」。

突破何時來到？

行業人士認為，在AI製藥領域，大體上，目前中美公司的產品發展思路差不多，技術差距也並不算太大，「就看接下來哪邊能有一個明確的突破」。

其表達了對中國公司的信心，「據說DeepSeek 只用了Chatgpt 1/30的投入，就達到了這樣的效果。如果這是真的，足以説明我們能夠通過算法上的創新和優勢，超越了那邊拿錢去‘砸’GPU 算力的做法。加上我們有這麼多‘碼農’，AI這塊我們的發展前景不會太差。」

不過現階段，比起一般的Biotech，除了共有的一級市場融資難問題，AI製藥公司還面臨一個特有的難題：生物數據。在中美貿易和地緣政治摩擦的背景下，生物信息成了一個格外敏感的問題。有華人創辦的公司儘管是「美國户口」，但海外公司一看創始人名字是一個「中國的姓」，可能就會很快放棄合作。

涉及到臨牀階段人體數據的AI 製藥公司尤甚。而若將融資目標轉回到中國，國內基金又慣於投資那些更「流行」、更「受歡迎」的，或是被大公司認可的標的。因此，在完成「自研出上市藥物」這個漫長的目標之前，這類公司需要尋求更好發展，和MNC 達成一筆合作就格外重要。

也就是説，MNC會不會開始花大手筆買入AI製藥相關的資產，或是能否自研出具有突破性的AI製藥成果，可能將會是行業能否迎來突破的一個風向標。

在黃予良看來，賽菲尼醫藥目前是從基因層面發力，這是眾多影響藥物作用（藥效或副反應）中有明確科學依據的基礎。只要方法得當和效率合適（正好是AI 的長處），就可以尋求臨牀階段入組患者的差異性。而在其他領域，如分子設計、作用靶點發現，以及找到患者之間蛋白質、細胞層面等多組學的差異等，AI尚有發力和尋求證明的空間。

不過當前AI製藥企業多為「單點突破」：分子設計、靶點發現、患者篩選等環節各自為戰，從技術到商業模式階段都在各自摸索着，沒有人去傳遞大家成果之間的「偶聯性」。

黃予良期待，將來會出現一個角色，串聯從靶點篩選到臨牀驗證的全鏈條，實現「AI驅動新葯研發閉環」，進而開創性地完成「整個創新葯的全過程介入」，屆時研發新葯的所需時間可能會大大縮短。

AI能取代的，和不能取代的

雖然業內判斷，製藥業因AI產生革命性改變尚需時日；但從個人層面而言，AI取代製藥行業的某些人類工作也許已經不遠了，比如一般性的臨牀方案設計。

但目前AI不能取代的工作仍舊很多。

在「數據-模型-算力」這個AI能力的三角里，即便解決了數據和算力問題，假設AI也有自我搭建邏輯框架模型的能力，但那個「最初的模型」，終歸需要人來搭建——黃予良稱，他花了整整兩三年的時間，與行業內不同的人不斷交流，才逐漸理解出「AI識別患者基因不同」這個公司發展的核心概念。

「如果沒有很好的邏輯，AI拿再多的數據也都是發散性的，不能給你提供有效的信息。AI是爲了更好的把數據信息化、有效化起來。」黃予良稱，「隨着全球科學、技術和經濟的發展，我們進入了可能需要由AI來串聯和整合信息的時代。應該積極擁抱和深刻參與這個進程。」

不過如今在醫學領域的現實是，AI雖然能收錄汗牛充棟的醫學臨牀指南，但還無法取代醫生對患者的個體情況進行判斷，從而給出最合適的用藥方案；

AI雖然能幫助篩選出理論上最有可能成功的藥物分子，但還無法取代科學家進行基礎研究和臨牀研究，儘可能窮盡生命科學的謎底，進而在臨牀階段保證藥物的有效性和安全性。

投資醫藥也是一樣。彭巍認為，製藥過程中最難讓AI賦能的環節是靶點的預測與選擇，因為致病機理是最複雜的，特別是非腫瘤適應症，很多基因有一定相關性，但並不是一個好的做藥靶點。這種know-how（技能），需要兼具對biology（生物學）的深入理解和多年的製藥經驗，綜合評估，不屬於AI容易挖掘到的數據。

事實上，當年她投資宜聯生物、橙帆醫藥等平臺型公司的時候，除了看重公司的下一代大分子技術（ADC、雙抗等）能夠提高治療窗口、精準靶向，實體瘤靶點的佈局和BIC/FIC管線的優先次序也是重要的考量因素。而這些策略性思考，並不是用AI整理一張ADC競爭格局的表格就能得出結論的。

至少目前而言，「經驗賦予的靈感，智慧給以的勇氣，同理心造就的奇蹟」，仍是人性閃耀的獨有之處。比如科學家靈光乍現時，比如投資人憑藉前瞻性思考看到並助力行業實現發展拐點時，製藥公司破釜沉舟一擲千金跟進時，醫生超適應症用藥和同情用藥時。這場冒險，可能會失敗，但也造就了人類的成功，造就了AI難以替代之處。

來源：深藍觀 作者：韋曉寧