宇宙第一大藥廠，全線退出基因治療！

近日，據Endpoints News報道，輝瑞在發給其的一份電子郵件聲明中證實，該公司將終止B型血友病基因療法Beqvez的開發和商業化。這一決定標誌着這款定價高達350萬美元的基因療法，從獲批到被放棄，僅僅走過了一年的時間。

圖片來源：Endpoints News

Beqvez是一種基於腺相關病毒（AAV）載體的基因替代療法，旨在通過一次性治療解決B型血友病患者的長期出血問題。B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，主要由於第九凝血因子缺乏導致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通過將正常功能的第九凝血因子基因導入患者體內，從而恢復其凝血功能。

該療法的研發始於Spark Therapeutics，輝瑞在2014年從Spark獲得了Beqvez的授權。2024年1月，Beqvez獲得加拿大衞生部批准上市，用於治療18歲或以上中重度至重度血友病B成人患者；2024年4月，Beqvez獲得美國FDA批准上市，定價為350萬美元。然而，一年時間過去，輝瑞便決定終止其開發和商業化。

輝瑞終止Beqvez開發的決定背后有諸多因素。首先，Beqvez自獲批以來，市場表現遠未達到預期。輝瑞發言人表示，自該藥物獲批以來，尚未有患者接受過商業藥物的治療。這表明，儘管Beqvez在技術上取得了突破，但在實際應用中卻面臨諸多挑戰。

高昂的定價是阻礙其市場推廣的重要因素。Beqvez的定價為350萬美元，與CSL Behring的Hemgenix價格相當。如此高的價格使得許多患者和醫保機構望而卻步。另一方面，基因療法的複雜性和潛在風險也讓患者和醫生持謹慎態度。

此外，市場競爭也對Beqvez產生了不利影響。在B型血友病治療領域，CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian已經佔據了一定市場份額。這些療法不僅價格相對較低，而且在市場推廣上更具優勢。相比之下，Beqvez的市場空間被進一步壓縮。

輝瑞終止Beqvez的開發和商業化，不僅是對市場需求的迴應，也是其戰略調整的一部分。近年來，輝瑞在基因治療領域頻繁調整佈局。2023年，輝瑞將早期研發階段的基因治療項目賣給了阿斯利康旗下的罕見病部門Alexion。2024年，輝瑞終止了與Sangamo Therapeutics在A型血友病基因療法的合作。此次停止Beqvez的開發，或將標誌着輝瑞徹底退出病毒載體基因治療領域。

結語：輝瑞終止B型血友病基因療法Beqvez的開發和商業化，是其在基因治療領域戰略調整的重要一步。這一決定不僅反映了市場需求和競爭環境的變化，也提醒行業在基因治療的商業化道路上仍需謹慎前行。儘管基因治療在技術上具有巨大潛力，但在實際應用中仍需解決成本、安全性和市場接受度等問題。未來，基因治療的發展需要更多創新和突破，才能真正實現其在疾病治療中的價值。

來源 | 藥智網