FDA批准Entrada Therapeutics早期治療杜興肌營養不良症的潛在治療方法

周一，美國食品和藥物管理局(FDA)解除了對Entrada治療公司(納斯達克股票代碼：TRDA)EntR-601-44的臨牀限制。該機構於2022年12月發佈了持有令。

2023年11月，儘管向FDA提供了更多信息，但該公司被告知該機構拒絕解除臨牀擱置。

授權啟動Elevate-44-102的機構，這是一項1b期多次遞增劑量(MAD)的臨牀研究，ENTR-601-44用於治療Duchenne肌營養不良症(DMD)的成年患者，該患者的Duchenne肌營養不良症基因被確認爲突變，可跳過外顯子44。

全球Elevate-44計劃，包括美國的Elevate-44-102研究和美國以外的Elevate-44-201研究，將覆蓋廣泛的DMD患者羣體，並支持對早期和晚期疾病患者進行ENTR-601-44的評估。

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Entrada治療公司首席執行官迪帕爾·多希説：「鑑於我們第一階段臨牀研究的安全性和靶向參與數據的力量，以及患有杜興的成年人的嚴重未滿足需求，我們很高興獲得FDA批准進行Elevate-44-102研究。」這項研究將有助於評估ENTR-601-44在非門診和非門診成人患者中的潛力，不幸的是，由於他們的疾病處於晚期，他們經常被排除在臨牀研究之外。

Elevate-44-102是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的1b期研究，評估了ENTR-601-44的安全性和耐受性，研究對象為約32名非卧牀和非卧牀的成年DMD患者，他們的外顯子44都是可跳過的。

MAD研究還旨在通過外顯子跳躍和dystrophin的產生以及藥代動力學來評估靶點參與。

劑量將每六周給藥一次，預計四個隊列的計劃劑量從0.16毫克/公斤到1.28毫克/公斤不等。

研究參與者可能有資格參加一項開放標籤擴展研究(OLE)，在該研究中，將在更長的一段時間內評估ENTR-601-44的安全性、有效性和耐受性。

該公司計劃在2026年上半年開始招生。

價格行動：在周一的盤前交易中，TRDA股價上漲5.44%，至13.75美元。

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