當AI製藥不再講故事

　　來源：北京商報

　　國產創新葯的痛，能否被AI打破？用當前最開放的技術能否打開過去最封閉的領域？這是圍繞AI製藥的疑問，也是AI製藥站上風口的原因。

　　近年來，以晶泰科技和英矽智能為代表的醫藥企業，讓AI製藥不再只是「講故事」，由AI技術驅動的藥物研發開始變成可能。

　　2024年諾貝爾化學獎得主德米斯·哈薩比斯（Demis Hassabis）最新表示，今年底前很有可能會有一些人工智能設計的藥物進入臨牀試驗階段。在採訪中，多位業內人士也表示，醫藥領域正經歷AI革命，雖「十年內治癒所有疾病」預言樂觀，但對中國製藥業意義重大。

　　經歷過創新葯資本寒冬及谷歌AlphaFold 2帶來的行業震動后，中國AI製藥賽道如今已雲集近百家新興公司。傳統藥企和互聯網科技巨頭也紛紛入局。

拼搶AI製藥賽道

　　1月19日，晶泰控股-P公佈配售公告，涉及金額超10億港元。被稱為國內AI製藥第一股，這家公司自去年上市以來備受矚目。此次是公司自上市以來首次開展配售。

　　公告提及，公司擬將此次配售所得款項淨額，主要用於多個關鍵方面，涉及產品的迭代升級、促進公司的商業化進程等。

　　此次配售引發市場高度關注與晶泰科技旗下的AI製藥業務關係緊密。2021—2023年，晶泰科技的研發費用分別為2.13億元、3.59億元、4.81億元。

　　時間撥回至2024年6月13日，晶泰科技頂着「AI製藥第一股」的光環鳴鑼上市。然而，在上市首月，晶泰科技股票幾次徘徊在破發邊緣。

　　除了晶泰科技，隨着ChatGPT的橫空出世，AI製藥企業迎來新一輪熱潮。成都先導、皓元醫藥、泓博醫藥等A股上市藥企紛紛披露布局AI製藥賽道相關情況。

　　在醫藥行業，新葯研發主要分為兩大類：仿製藥和創新葯。長期以來，中國醫藥產業的短板恰恰在創新葯領域。一個創新葯從研發到上市，動輒十幾年的研發周期和數十億的投入，對許多中國製藥企業來説成為「不可承受之重」。

　　正是在這樣的背景下，AI技術的出現才顯得尤為及時和重要。它不僅能大幅縮短藥物研發周期，還能顯著降低研發成本，為中國製藥企業實現創新突破提供了一條新路徑。

　　據悉，相較於傳統藥物研發，AI技術能將藥物發現、臨牀前研究的時間縮短近40%，臨牀新葯研發成功率可從12%提高到約14%。

　　在北京社科院副研究員王鵬看來，AI製藥技術的出現是醫藥產業發展的必然需求，AI技術可以通過高效的數據分析和模型預測，提高藥物研發效率，降低成本，增加成功率。王鵬表示，目前AI技術已經給醫藥產業帶來了深遠的影響，包括藥物研發流程的變革、新葯研發速度的加快、臨牀試驗設計的優化等。

兩種商業模式

　　AI製藥掀起的資本風暴之下，佈局AI製藥的企業走出了不同的路。

　　目前，AI製藥的商業化模式主要分為三種類型。分別是AI生物科技公司（AI-Biotech）、AI合同定製研發機構（AI-CRO）以及AI軟件即服務企業（AI-SaaS）。其中，AIBiotech利用AI技術去賦能管線研發，寄希望於AI製藥所帶來的效率突破，以此建立先發優勢；AI-CRO更聚焦於產業賦能，它的商業邏輯更像臨牀前CRO公司；AI-SaaS主要通過銷售軟件和服務來獲取收入，上限相對較低，因此目前的主要分歧就在於是做CRO還是做藥。

　　晶泰科技與輝瑞的合作正是AI-CRO模式的體現。2021年，晶泰科技受輝瑞委託參與新冠口服藥物Paxlovid的開發，通過將預測算法與實驗驗證相結合，幫助輝瑞僅用6周時間完成了藥物晶體結構確認。

　　與AI-Biotech相比，AI-CRO的營收比較穩定，但面臨着客户依賴的問題。除了輝瑞，晶泰科技的客户還包括禮來、強生、德國默克集團、正大天晴藥業、大熊製藥等。

　　英矽智能與晶泰科技則不同，選擇了涇渭分明的商業模式。

　　英矽智能在AI-Biotech的道路上走得相對較快。去年9月，英矽智能對外宣佈稱，其AI藥物ISM001-055臨牀IIa期取得積極結果，數據顯示出良好的安全性和劑量依賴性的藥效趨勢。

　　據瞭解，ISM001-055靶向致命罕見病特發性肺纖維化（IPF），該疾病以成纖維細胞增殖和大量細胞外基質沉積導致的肺功能受損為特徵，確診后的中位生存期僅為2—3年。值得一提的是，ISM001-055是全球首款真正由AI發現新穎靶點、AI設計創新分子結構，並順利進入到臨牀2期驗證階段的AI藥物，目前實現了生成式AI從靶點發現到臨牀驗證的閉環。

　　英矽智能聯合首席執行官、首席科學官任峰告訴北京商報記者，ISM001-055這款具有全球首創潛力的TNIK小分子抑制劑僅18個月就完成了從靶點確定到臨牀前候選化合物（PCC）提名的高效研發歷程，耗時僅為傳統研發的1/3。

　　任峰曾表示，大家都在探索不同的商業模式，看哪個能給AI製藥帶來真正的機會，但是到目前還沒有一種商業模式被證明比其他的商業模式都好。

　　英矽智能從2023年開始把在研的生物藥項目對外授權，轉讓給合作伙伴。在任峰看來，通過把項目推到臨牀前候選化合物（PCC）或者臨牀一期階段就轉讓出去，藉此得到收益，是最理想的商業模式，但是也得等待時間驗證。

還是要把藥做出來

　　從某種程度看，晶泰科技並不僅僅代表自己。

　　晶泰科技的成功發行及后續股價表現，關係到賽道內后續企業的融資前景。1月初，英矽智能宣佈獲得來自滬港兩地聯合E輪融資，領投方分別為浦東創投和惠理資本，總規模超過1億美元。其實，一段時間以來，英矽智能同樣期待IPO。這家公司2024年3月在港交所第二次遞表，衝刺上市。

　　製藥界普遍認為，AI技術能夠帶來效率提升，但距離傳統新葯開發流程被顛覆為時尚早。

　　「‘AI製藥’核心在‘AI’還是在‘製藥’，其實是一個很重要的問題。」某AI製藥從業者劉學南（化名）對北京商報記者這樣説。在劉學南看來，AI製藥的核心應該是製藥，AI更像是一個「協助者」，最終還是要把藥做出來。

　　然而，截至目前，無論是AI技術企業自行研發的新葯，還是幫助客户進行的藥物研發，市場上尚未有一款AI技術研發的新葯上市。而在過去幾年間，已有數條已進入臨牀階段的AI藥物管線停止研發，倒在了臨牀試驗階段。這是部分投資人對AI製藥保持悲觀態度的重要原因。

　　鵬華基金權益投資二部副總經理、基金經理金笑非在接受北京商報記者採訪時表示，投資人對AI製藥的認可比較分化，一級市場前兩年相對激進，二級市場還在期待優質標的。海外部分投資人對AI製藥熱情很高，尤其一些早年專注互聯網行業的投資機構。國內投資人大多還比較謹慎，尤其在市場大環境影響下，已有投資人對AI-Biotech商業模式的穩定性和后續的盈利能力產生過懷疑。

　　萬聯證券投資顧問屈放告訴北京商報記者，目前醫藥行業投資人對於AI醫藥的分歧比較大，看好的投資者更強調行業前景，伴隨着人工智能和大模型的發展，看好未來AI行業的巨大空間。

　　而持悲觀態度的投資者主要是因為目前國內AI製藥發展途徑不明朗，不管是在CRO方面還是在管線方面都存在不確定性。此外，由於新葯研發的重點在臨牀試驗，而AI更多參與前期研發，存在與后期臨牀試驗不匹配的問題，這也是AI製藥失敗率較高的問題。

　　數據問題也是制約AI製藥發展的一大因素。金笑非提到，AI在藥物研發整體技術上尚未完全成熟，在實際應用中還存在一些侷限，比如算法的準確性和可靠性有待提高。此外，醫藥領域的數據質量問題和數據安全隱患限制了AI技術的廣泛應用，數據的不準確性、不完整性和保密性等問題也影響了AI模型的訓練和預測效果。

　　雖然諸多因素導致AI製藥「有待驗證」，但許多業內人士都認為，AI是製藥產業的必然走向。政策上的支持給AI製藥行業提供了肥沃的土壤。

　　任峰告訴北京商報記者，從數據上看，如果沒有AI的加持，研發管線的成功率小於5%。有了AI的加持並不可能把成功率提高到100%，從5%提高到25%就已經是很大的進步。大家對AI製藥要有合理的期望值，從藥物研發的高風險特性來看，可能失敗的仍是大多數。

　　過去的幾年時間AI製藥存在過度炒作，甚至每個月都有融資宣傳。2024年全球AI製藥的融資沒有停止，但投資的邏輯發生了變化，大家逐漸迴歸理性，資金正在流向真正有實力技術、能不斷涌現好的結果或者實現自我造血的AI製藥公司。

　　無論是哪家公司，採用哪種開發模式，行業內外都期待首個由AI設計的藥物能夠儘早落地。

　　北京商報記者 丁寧