REGENXBOP和Nippon Shinyaku宣佈獨家合作伙伴關係，開發和商業化用於MPS疾病的RGX-121和RGX-111

亞洲網馬里蘭州羅克維爾2025年1月14日電Regenxbio Inc.(納斯達克市場代碼：RGNX)和日本新屋株式會社(Nippon Shinyaku)今天宣佈建立戰略合作伙伴關係，開發治療粘多糖症II(又稱亨特綜合徵)的RGX-121和治療粘多糖病I(MPS I)的RGX-111，並將其商業化。

根據協議條款，Regenxbio在完成交易時將獲得1.1億美元，如果實現某些里程碑，將獲得高達7億美元的額外收入，其中包括4000萬美元的潛在開發和監管里程碑以及6.6億美元的潛在銷售里程碑。Regenxbio還將從美國和亞洲(統稱為「許可地區」)的淨銷售額中獲得可觀的兩位數版税。

Regenxbio總裁兼首席執行官柯倫·M·辛普森説：「與日本新亞製藥公司的合作令人興奮，因為它最大限度地發揮了我們的集體力量，並使兩種潛在的變革性藥物能夠進入關鍵市場。」 「我們相信這些療法可以為那些患有MPS II和MPS I的人帶來巨大的價值。」

根據協議，日本新屋公司將在許可地區將這兩種產品商業化，RGX-121和RGX-111的未來臨牀開發將由Regenxbio領導。Regenxbio保留在可能獲得批准時收到的RGX-121優先審查憑證(PRV)的所有權利，以及與出售RGX-121相關的任何收益的100%。

Regenxbio將在許可地區領導臨牀和商業供應產品的製造。Regenxbio保留在許可區域以外的國家/地區開發和商業化這些產品的權利。

交易預計將在2025年第一季度末完成，取決於慣例條件，包括適用的監管批准。

關於RGX-121 RGX-121是一種潛在的一次性AAV療法，用於治療患有MPS II的男孩。RGX-121表達的蛋白質在結構上與正常的I2S相同。

RGX-111是利用AAV9載體將α-L艾杜糖酸酶基因導入中樞神經系統而設計的。通過將IDUA快速輸送到大腦，RGX-111可能有助於防止MPS I患者認知障礙的進展。2023年2月，報告了RGX-111第一/第二階段試驗的積極中期數據。RGX-111已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)頒發的孤兒藥物產品、罕見兒科疾病和快速通道稱號。

RegenxBioInc.是一家領先的臨牀階段生物技術公司，尋求通過基因療法的治療潛力改善生活。自2009年成立以來，Regenxbio率先開發了AAV治療藥物，這是一種創新的基因治療藥物類別。Regenxbio正在推進一條治療視網膜和罕見疾病的AAV治療流水線，包括用於治療濕性AMD和糖尿病視網膜病變的ABBV-RGX-314，正在與AbbVie合作開發用於治療Duchenne的RGX-202和用於治療MPS II的RGX-121。已有數千名患者使用Regenxbio的AAV治療平臺進行治療，包括諾華公司用於治療脊髓性肌萎縮症兒童的ZOLGENSMA。AAV治療技術被設計為一次性治療，有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問www.regenxBio.com。

關於日本新屋基於日本新屋的經營理念，「幫助人們過上更健康、更幸福的生活」，我們的目標是通過創造獨特的藥物，為患者和患病家庭帶來希望，成為一家受到社會信任的組織。有關產品或詳細信息，請訪問我們的網站(www.nippon-shinyaku.co.jp/english/)。

前瞻性陳述本新聞稿包括《1933年證券法》(修訂本)第27A節和《1934年證券交易法》(修訂本)第21E節所指的「前瞻性陳述」。「Will」或此類詞語的變體或類似的表達方式。前瞻性陳述包括與Regenxbio的未來運營、臨牀試驗和監管計劃有關的陳述。為候選產品和技術獲得和維護知識產權保護的能力、Regenxbio運營的業務和市場中的趨勢和挑戰、候選產品潛在市場的規模和增長以及為這些市場提供服務的能力、候選產品的接受率和程度以及其他因素，其中許多因素都不是Regenxbio所能控制的。請參考Regenxbio截至2023年12月31日的Form 10-K年度報告中的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」部分，以及Regenxbio的Form 10-Q季度報告和其他文件中的類似「風險因素」部分，這些內容已提交給美國證券交易委員會(SEC)，並可在SEC網站www.sec.gov上查閲。本新聞稿中的所有前瞻性陳述都明確地受到本文所含或提及的警告性陳述的限制。預期的實際結果或發展可能無法實現，或者即使實質性實現，也可能不會對Regenxbio或其業務或運營產生預期的后果或影響。此類陳述不能保證未來的業績，實際結果或事態發展可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。告誡讀者不要過於依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況。除非法律要求，否則Regenxbio不承擔任何義務，並明確拒絕任何義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因而更新或修改任何前瞻性陳述。

聯繫人：Dana Cormack企業通聯部dcormack@regenxBio.com

投資者：喬治·E·麥克杜格爾投資者關係部IR@regenxBio.com

查看原創內容下載多媒體：https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-and-nippon-shinyaku-announce-exclusive-partnership-to-develop-and-commercialize-rgx-121-and-rgx-111-for-mps-diseases-302350270.html

來源：REGENXBOP Inc.