Insmed在第43屆年度摩根大通醫療保健會議上提供業務更新

--Arikayce®(阿米卡星脂質體吸入混懸劑)超過2024年全年指導範圍的上限，未經審計的全球收入約為3.637億美元--

--2025年全球Arikayce收入預計在4.05億美元至4.25億美元之間，與2024年相比繼續保持兩位數的增長--

--2024年12月，Brensocatib在支氣管擴張中的保密協議提交給FDA，將預計在美國推出的時間縮短至2025年第三季度，等待優先審查的批准--

--PAH患者的TPIP第2期研究於2024年12月底完成登記；TopLine數據的預期時間提前到2025年年中--

--Arikayce在新診斷或復發的肺病患者中的第三階段Encore試驗完全納入；TOPLINE數據預計在2026年第一季度--

--IND批准用於DMD患者的Insmed第一個基因療法(INS1201)；預計2025年上半年第一個患者劑量--

新澤西州布里奇沃特，2025年1月10日/美通社/--Insmed公司(納斯達克市場代碼：INSM)是一家以人為本的全球生物製藥公司，致力於提供一流和一流的治療方法，以改變面臨嚴重疾病的患者的生活。該公司今天提供了該公司商業和臨牀計劃的最新情況以及對2025年的展望。這些更新將在2025年1月13日(星期一)下午3點左右在舊金山舉行的第43屆J.P.Morgan醫療會議上作為公司演講的一部分進行討論。太平洋時間(下午6：00)ET)。

Insmed董事長兼首席執行官威爾·劉易斯説：「2024年對Insmed來説是不平凡的一年，它只是我們旅程的開始。我們相信，即將到來的臨牀和商業催化劑有可能重新定義Insmed，使其從一家今天可以為大約30,000名患者提供服務的公司，到本十年末能夠接觸到超過250萬名患者。」在我們為備受期待的2025年第三季度美國批准並推出brensocatib治療支擴做準備時，我們繼續推進我們的其他臨牀計劃，包括針對PH-ILD和PAH的TPIP，針對CRSsNP和HS的Brensocatib，以及針對DMD的首個基因療法。同時，我們預計將繼續推動Arikayce的兩位數增長，因為我們正在等待安可數據的讀出，這有可能為該品牌打開一個轟動一時的機會。

初步2024年全球產品淨銷售額(未經審計)根據初步未經審計的財務信息，該公司預計Arikayce 2024年全年的全球淨產品銷售額約為3.637億美元。這比2023年全年增長19%，包括我們每個地區的增長如下：

*

2024年收入

%同比變化

美國

2.548億美元

14%

日本

8770萬美元

33%

歐洲

2,120萬美元

39%

合計

363.7美元

19%

這些未經審計的初步結果可能會進行調整。Insmed將於2025年2月底公佈2024年第四季度和全年的最終和完整財務業績。實際結果可能與這些初步的未經審計的財務結果大不相同。

進度和預期里程碑(按計劃)：

Arikayce

Brensocatib

TPIP

基因治療

臨牀前計劃

在第43屆摩根大通醫療保健年會上的演講

Insmed董事長兼首席執行官威爾·劉易斯將出席2025年1月13日(星期一)下午3點左右舉行的第43屆摩根大通醫療年會。太平洋時間(下午6：00)ET)。演示文稿的現場音頻網絡直播將在該公司網站的投資者關係部分進行，網址為：www.insmed.com。現場活動結束后，重播也將存檔30天。

關於Arikayce

Arikayce在美國被批准為Arikayce®(阿米卡星脂質體吸入混懸劑)，在歐洲被批准為Arikayce®脂質體霧化分散體590 mg，在日本被批准為Arikayce®吸入劑590 mg(硫酸阿米卡星吸入劑產品)。目前的國際治療指南建議適當的患者使用Arikayce。Arikayce是一種新型的、吸入的、每天一次的阿米卡星配方，阿米卡星是一種成熟的抗生素，歷史上一直通過靜脈給藥，並與聽力、平衡和腎功能的嚴重毒性有關。Insmed專有的PULMOVANCE®脂質體技術能夠將丁胺卡星直接輸送到肺部，在肺部，感染所在的肺巨噬細胞吸收脂質體丁胺卡星，同時限制全身暴露。Arikayce使用由Pari Pharma GmbH(PARI)製造的Lamira®霧化器系統每天給藥一次。

關於Pari Pharma和Lamira®霧化器系統

Arikayce是由帕里公司開發的一種新型吸入設備--Lamira®霧化器系統提供的。LAMIRA®是一種安靜、便攜的噴霧器，可通過振動穿孔膜實現Arikayce的高效霧化。基於PARI在氣霧劑方面的100年曆史，PARI致力於通過開發創新的提供平臺來改進患者護理，以推進吸入療法。

關於Brensocatib

Brensocatib是Insmed公司正在開發的二肽基肽酶1(DPP1)的小分子、口服、可逆抑制劑，用於治療支氣管擴張、CRSsNP、HS和其他中性粒細胞介導的疾病。DPP1是一種酶，當中性粒細胞在骨髓中形成時，負責激活中性粒細胞中的中性粒細胞絲氨酸蛋白酶(NSP)，如中性粒細胞彈性蛋白酶。中性粒細胞是最常見的白細胞類型，在病原體破壞和炎症調節中發揮着重要作用。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒細胞在呼吸道中積聚，導致過度活躍的NSP，從而導致肺破壞和炎症。Brensocatib可能通過抑制DPP1及其對NSP的激活而減輕諸如支氣管擴張等炎症性疾病的損害作用。Brensocatib是一種研究用藥物，在任何司法管轄區都沒有被批准為任何適應症。

關於TPIP

棕櫚樹前列環素吸入粉(TPIP)是棕櫚樹前列環素的乾粉製劑。棕櫚樹前列環素是一種由16個碳鏈上的酯鍵連接而成的前列環類藥物。完全在Insmed的實驗室開發的TPIP是一種潛在的高度分化的前列腺素類藥物，正在評估用於治療PAH、PH-ILD和其他罕見和嚴重的肺部疾病的患者。TPIP在膠囊吸入器中給藥。TPIP是一種研究性藥物產品，在任何司法管轄區都沒有被批准為任何適應症。

美國Arikayce的重要安全信息和盒裝警告

警告：呼吸道不良反應增加的風險

Arikayce與呼吸道不良反應的風險增加有關，包括過敏性肺炎、咯血、支氣管痙攣和潛在肺部疾病的惡化，這些疾病在某些情況下已導致住院。

臨牀試驗中使用Arikayce治療過敏性肺炎已有報道。過敏性肺炎(過敏性肺泡炎、肺炎、間質性肺病、對Arikayce的過敏反應)在Arikayce加背景療法的患者中的報告頻率(3.1%)高於單獨使用背景療法的患者(0%)。大多數過敏性肺炎患者停止使用Arikayce治療，並接受皮質類固醇治療。如果發生過敏性肺炎，停用Arikayce，並在醫學上適當地處理患者。

臨牀試驗中使用Arikayce有咯血的報道。與單獨使用背景療法的患者(12.5%)相比，使用Arikayce加背景療法治療的患者發生咯血的頻率更高(17.9%)。如果發生咯血，在醫學上適當地處理病人。

臨牀試驗中使用Arikayce已有支氣管痙攣的報道。在Arikayce加背景療法的患者中，報告的支氣管痙攣(報告為哮喘、支氣管高反應性、支氣管痙攣、呼吸困難、用力呼吸困難、呼吸延長、喉嚨緊繃、喘息)的發生率(28.7%)高於單獨使用背景療法的患者(10.7%)。如果在使用Arikayce的過程中發生了支氣管痙攣，請根據醫學上的需要對患者進行治療。

臨牀試驗中使用Arikayce可導致潛在肺部疾病的惡化。在使用Arikayce加背景療法的患者中，基礎肺部疾病的惡化(報告為慢性阻塞性肺疾病(COPD)、感染性COPD加重、感染性支氣管擴張)的發生率(14.8%)高於僅使用背景療法的患者(9.8%)。如果在使用Arikayce的過程中出現潛在肺部疾病的惡化，則根據醫學上的適當情況對患者進行治療。

過敏反應和過敏反應：服用Arikayce的患者中有嚴重的和潛在威脅生命的過敏反應，包括過敏反應。體徵和症狀包括急性發作的皮膚和粘膜組織過敏反應(麻疹、瘙癢、潮紅、嘴脣/舌頭/懸垂腫脹)、呼吸困難(氣短、喘息、喘鳴、咳嗽)、胃腸道症狀(噁心、嘔吐、腹瀉、痙攣腹痛)以及過敏反應的心血管體徵和症狀(心動過速、低血壓、暈厥、大小便失禁、頭暈)。在使用Arikayce進行治療之前，評估以前對氨基糖苷類藥物的過敏反應。如果發生過敏反應或過敏反應，停用Arikayce並制定適當的支持性措施。

臨牀試驗中使用Arikayce有耳毒性的報道。在使用Arikayce加背景療法的患者中，耳毒性(包括耳聾、頭暈、暈厥、耳鳴和眩暈)的發生率(17%)高於單獨使用背景療法的患者(9.8%)。這主要是由耳鳴(Arikayce加背景療法的7.6%與單獨使用背景療法的0.9%)和頭暈(Arikayce加背景療法的6.3%與僅使用背景療法的2.7%)引起的。如果發生耳毒性，在醫學上適當地管理患者，包括可能停止使用Arikayce。

Arikayce在MAC肺病患者的臨牀試驗中觀察到了腎毒性，但頻率並不高於單獨使用背景方案。腎毒性與氨基糖苷類藥物有關。在開Arikayce處方時，可能需要密切監測已知或懷疑有腎功能障礙的患者。

神經肌肉阻斷：神經肌肉疾病患者沒有參加Arikayce臨牀試驗。已知或懷疑有神經肌肉疾病的患者，如重症肌無力，應密切監測，因為氨基糖苷類藥物可能會阻止神經肌肉接頭處乙酰膽鹼的釋放，從而加劇肌肉無力。

胚胎-胎兒毒性：氨基糖苷類藥物給孕婦服用時會對胎兒造成傷害。氨基糖苷類藥物，包括Arikayce，可能與宮內暴露的兒童完全、不可逆轉的雙側先天性耳聾有關。在懷孕期間使用Arikayce的患者，或者在服用Arikayce期間懷孕的患者應該被告知對胎兒的潛在危險。

禁忌症：Arikayce是已知對任何氨基糖苷類藥物過敏的患者的禁忌症。

最常見的不良反應：在試驗1中，使用Arikayce加背景療法的患者與單獨使用背景療法的患者相比，發生率≥為5%，最常見的不良反應是發音困難(47%比1%)，咳嗽(39%比17%)，支氣管痙攣(29%比11%)，咯血(18%比13%)，耳毒性(17%比10%)，上呼吸道刺激(17%比2%)，肌肉骨骼疼痛(17%比8%)，疲勞和虛弱(16%比10%)，基礎肺部疾病加重(15%比10%)，腹瀉(13%比5%)、噁心(12%比4%)、肺炎(10%比8%)、頭痛(10%比5%)、發熱(7%比5%)、嘔吐(7%比4%)、皮疹(6%比2%)、體重減輕(6%比1%)、痰變(5%比1%)和胸部不適(5%比3%)。

藥物相互作用：避免與神經毒性、腎毒性和耳毒性相關的藥物同時使用Arikayce。一些利尿劑可以通過改變血清和組織中的氨基糖苷濃度來增加氨基糖苷類藥物的毒性。避免將Arikayce與依沙比酸、速尿、尿素或靜脈注射甘露醇一起使用。

過量：尚未確定與過量服用Arikayce有關的具體不良反應。急性毒性應立即停用Arikayce，並應進行基線腎功能測試。血液透析可能有助於清除體內的阿米卡星。在所有疑似過量用藥的情況下，醫生應聯繫地區中毒控制中心，以瞭解有效治療的信息。

美國指示

有限的人羣：Arikayce®用於成人，他們的治療選擇有限或沒有替代治療方案，作為聯合抗菌藥物方案的一部分，用於治療在連續至少6個月的多藥背景方案治療后痰培養未呈陰性的患者。由於目前只有有限的Arikayce的臨牀安全性和有效性數據，因此保留Arikayce用於有限或沒有替代治療選擇的成年人。這種藥物被指定用於有限和特定的患者羣體。

這一適應症在加速批准的基礎上，在6個月前實現痰培養轉換(定義為連續3個月痰培養陰性)。臨牀益處尚未確立。這一適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。

本新聞稿中的前瞻性陳述基於公司目前的預期和信念，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些因素可能會導致公司的實際結果、業績和成就以及某些事件的時間與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果、業績、成就或時間大不相同。這些風險、不確定因素和其他因素包括：我們唯一批准的產品Arikayce未能繼續在美國、歐洲或日本成功商業化(分別為阿米卡星脂質體吸入懸浮劑、脂質體590 mg霧化器分散劑和阿米卡星吸入藥物產品)，或未能保持對Arikayce的美國、歐洲或日本批准；我們無法從FDA獲得Arikayce的完全批准，包括我們無法成功或及時完成完全批准Arikayce所需的確證上市后臨牀試驗，或者我們未能獲得監管部門的批准，以將Arikayce的適應症擴大到更廣泛的患者；ASPEN研究的完整數據集或Brensocatib的進一步臨牀試驗產生的數據與ASPEN研究的TOPLINE結果或發表的任何額外數據不一致的風險；未能獲得或延迟獲得美國、歐洲或日本的Brensocatib、TPIP或我們的其他候選產品或美國、歐洲或日本以外的Arikayce的監管批准，包括每個市場和每個用途對Lamira®的單獨監管批准；未能成功地將brensocatib、TPIP或我們的其他候選產品商業化(如果獲得適用的監管機構批准)，或未能保持對brensocatib、TPIP或我們的其他候選產品(如果批准)的適用監管批准；醫生、患者、第三方付款人和醫療保健社區中的其他人對Arikayce或Brensocatib或TPIP的市場接受程度的不確定性或變化；我們無法從政府或第三方付款人那里獲得和維持對Arikayce或(如果批准)brensocatib或TPIP的足夠補償，或Arikayce或(如果批准)brensocatib或TPIP的可接受價格；在我們對Arikayce、Brensocatib、TPIP或其他候選產品的潛在市場規模的估計中，或在我們用來識別醫生、預期患者接受率、預期治療持續時間或預期患者依從率或停用率的數據中；公司依賴的第三方未能生產足夠數量的Arikayce、Brensocatib或TPIP以滿足商業或臨牀需求，未能進行公司的臨牀試驗，或未能遵守影響公司業務的公司協議或法律法規；與我們由Pharmakon Advisors L.P.管理的某些資金提供的擔保優先貸款以及我們與OrbiMed Royalty&Credit Opportunities IV，LP進行的特許權使用費融資相關的風險和不確定性以及預期的好處，包括我們保持遵守優先擔保貸款和特許權使用費融資協議中的約定的能力，以及這些協議下的限制對我們運營的影響；我們無法創建或維護有效的直銷和營銷基礎設施，或與為Arikayce或我們未來獲得批准的任何候選產品的分銷提供此類基礎設施的第三方合作；未能成功地對Arikayce、Brensocatib、TPIP和我們的其他候選產品進行未來的臨牀試驗，以及我們可能無法招募或保留足夠的患者來進行和完成試驗，或生成監管機構批准我們的候選產品或許可所需的數據在更廣泛的MAC肺部疾病患者中使用Arikayce的風險；與Arikayce、Brensocatib、TPIP或我們的其他候選產品相關的意想不到的安全性或有效性問題；我們的臨牀研究將被推迟、在藥物開發過程中發現嚴重的副作用或任何提交的方案修訂將被拒絕的風險；未能成功預測新型基因治療產品的開發、監管批准和商業化的時間和成本；臨時或部分數據集不能代表完整或更大的數據集，或者盲化數據將無法預測非盲化數據的風險；我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、主要或初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，或者如果披露更多數據，可能會被不同的解釋；我們的競爭對手可能獲得與我們為特定適應症開發的產品本質上相同的孤立藥物獨家專利的風險；我們無法吸引和留住關鍵人員或有效管理我們的增長；我們無法成功整合我們最近收購的產品，並適當管理管理層投入整合活動的時間和注意力的數量；我們收購的技術、產品和候選產品在商業上不成功的風險；無法適應我們競爭激烈和不斷變化的環境；無法訪問、升級或擴展我們的技術系統，或在更新現有技術或開發或實施新技術方面遇到困難；我們無法維持重要客户的風險；政府醫療改革大幅增加我們的成本並損害我們的財務狀況的風險；災難或其他事件(包括自然災害或公共衞生危機)造成的商業或經濟中斷；我們當前和未來對人工智能和機器學習的使用可能不成功的風險；美國、歐洲、日本和全球總體經濟狀況的惡化，包括影響我們、我們的供應商、第三方服務提供商和潛在合作伙伴的長期通脹的影響；我們可能捲入代價高昂的知識產權糾紛、無法充分保護我們的知識產權或阻止披露我們的商業祕密和其他專有信息的風險，以及與此類事項相關的訴訟或其他訴訟相關費用；與Arikayce、Brensocatib或我們的其他候選產品相關的協議對我們施加的限制或其他義務，包括我們與Pari和阿斯利康AB的許可協議，以及未能履行我們在此類協議下的義務；我們正在或可能參與的訴訟造成的成本和潛在的聲譽損害，包括產品責任索賠；如果發生網絡安全攻擊或問題，我們的運營受到實質性中斷的風險；我們有限的國際運營經驗；適用於我們業務的法律和法規的變化，包括任何影響我們利用某些第三方研究、開發或製造我們候選產品的能力的價格改革和法律，以及未能遵守此類法律法規；我們的運營虧損歷史，以及我們永遠無法實現或保持盈利的可能性；影響我們運營結果和財務狀況的商譽減值費用；無法償還我們現有的債務，以及與我們獲得未來資本的能力有關的不確定性；以及延迟執行由適當監管機構批准的額外第三方製造設施的計劃，以及與這些計劃相關的意外費用。

使用限制：Arikayce僅在難治性MAC肺病患者中進行研究，難治性MAC肺病的定義是在連續至少6個月的多藥背景療法治療后，痰培養未轉陰的患者。對於非難治性MAC肺部疾病的患者，不推薦使用Arikayce。

鼓勵患者向FDA報告處方藥的副作用。請訪問www.fda.gov/medwatch，或致電1-800-FDA-1088。你也可以撥打公司的電話1-844-4-Insmed。

請參閱完整的説明信息。

關於Insmed

Insmed Inc.是一家以人為本的全球生物製藥公司，致力於提供一流和一流的治療方法，以改變面臨嚴重疾病的患者的生活。該公司正在推進已批准的和中后期研究藥物的多樣化組合，以及專注於為最需要的患者羣體服務的尖端藥物發現。Insmed最先進的項目是肺部和fl炎症狀態，包括一種在美國、歐洲和日本獲得批准的治療一種慢性、衰弱的肺部疾病的療法。該公司的早期研究項目涵蓋廣泛的技術和模式，包括基因治療、人工智能驅動的蛋白質工程、蛋白質製造、RNA末端連接和合成救援。

Insmed總部位於新澤西州布里奇沃特，在美國、歐洲和日本設有辦事處和研究地點。Insmed為被公認為生物製藥行業最好的僱主之一而感到自豪，包括連續四年被評為第一科學最佳僱主。請訪問www.insmed.com瞭解更多信息。

前瞻性陳述

本新聞稿含有涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。《1995年私人證券訴訟改革法》中對前瞻性陳述的定義是，前瞻性陳述不是歷史事實，涉及許多風險和不確定因素。本文中的「可能」、「將」、「應該」、「可能」、「將會」、「預期」、「計劃」、「預期」、「相信」、「估計」、「項目」、「預測」、「打算」、「潛在」、「繼續」以及類似的表述(以及涉及未來事件、條件或情況的其他詞語或表述)可識別前瞻性表述。

公司可能無法實際實現公司前瞻性陳述所表明的結果、計劃、意圖或預期，因為從本質上講，前瞻性陳述包含風險和不確定因素，因為它們與事件有關，並取決於未來可能發生或可能不發生的情況。有關可能影響公司業務的風險和不確定因素的更多信息，請參閱公司截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中第1A項「風險因素」中討論的因素以及公司隨后提交給證券交易委員會(SEC)的任何文件。

公司告誡讀者不要過度依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述僅説明截至本新聞稿發佈之日的情況。除法律和證券交易委員會的規則特別要求外，公司沒有義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映任何此類陳述可能基於的預期或事件、條件或情況的任何變化，或可能影響實際結果與前瞻性陳述中陳述的可能性不同的任何變化。

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邁克爾·V·莫拉比託博士投資者關係部主任電話：(917)936-8430電子郵件：michael.morabito@insmed.com

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來源Insmed Incorporated