Neurosrine Biosciences宣佈FDA批准CRENESSITY™（crinecerfontont），這是一種針對患有經典先天性腎上腺增生症的兒童和成人的一流治療藥物

亞洲網聖迭戈2024年12月13日電Neurocrine Biosciences，Inc.(納斯達克股票代碼：NBIX)今天宣佈，美國食品和藥物管理局已批准CRENESSITY™(CRINECERFONT)膠囊和口服液作為糖皮質激素替代治療的輔助療法，用於控制四歲及以上患有典型先天性腎上腺增生症的成人和兒童患者的雄激素。先天性腎上腺增生症是一種罕見、嚴重和終身的腎上腺遺傳病。CRENESSITY是一種有效和選擇性的口服促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體(CRF1)拮抗劑，是第一種也是唯一一種直接減少過量促腎上腺皮質激素(ACTH)和下游腎上腺雄激素產生的經典CAH療法，從而減少糖皮質激素的劑量。這是經典CAH治療領域的一項突破。 Neurocrine Biosciences首席執行官凱爾·W·加諾博士説：「在過去的三十年里，Neurocrine Biosciences與我們已故的創始人Wylie W.Vale一起進行了開創性的研究，揭示了促腎上腺皮質激素釋放因子及其受體CRF1在先天性腎上腺增生症的病理生理中的關鍵作用。CRENESSITY的批准對CAH社區來説是一個重要的里程碑，我們感謝參與我們臨牀試驗的個人，包括他們的家人和照顧者，以及幫助推動一種新療法和一類藥物的臨牀研究人員。

CARE基金會執行董事迪娜·馬託斯表示：「患者和家屬努力在控制CAH症狀和大劑量類固醇治療的副作用或併發症之間取得平衡，這可能會影響生活質量。」我們感謝Neurocrine Bioscions在整個藥物開發過程中與我們的社區合作，瞭解我們的需求，並最終提供這種新葯，幫助減少過量的腎上腺雄激素，並幫助患有CAH的患者減少對大劑量類固醇治療的需求。 CRENESSITY預計將在大約一周內上市。這種藥物將通過專業藥房PANTHERx REARE提供，以集中和簡化CRENESSITY處方藥的履行。

Neurocrine Biosciences致力於通過提供Neurocrine Access Support來支持患者獲得CRENESSITY的治療，Neurocrine Access Support是為患者、護理人員和醫療保健提供者創建的免費、全面的援助計劃。它提供了一系列選擇，以確保患者擁有開始和繼續服用CRENESSITY所需的一切。在團隊的支持下，專門的護理協調員可以幫助患者和護理人員駕馭保險流程，並確定適當的經濟援助選項。大多數患者每月將支付10美元或更少的CRENESSITY*。欲瞭解更多信息，請訪問www.NBIacces.com/crenessity或致電1-855-CRNSITY(276-7489)，美國東部時間周一至周五上午8點至晚上8點。

*適用其他條款和條件。

CAHtalyst™臨牀計劃概述：

FDA的批准得到了CAHtalyst兒童和成人第三階段全球註冊研究這一經典CAH有史以來最大的臨牀試驗計劃的支持。CAHtalyst的3期數據研究結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，其中包括患有經典CAH的兒童和成人患者。

「兩項CAHtalyst研究的臨牀結果都支持CRENESSITY的有效性和安全性，以及它減少腎上腺雄激素過量生產的能力，從而顯著減少糖皮質激素的劑量，同時維持或加強對這些雄激素的控制，」密歇根大學衞生大學首席研究員、醫學博士、博士理查德·奧庫斯説。「長期使用超生理糖皮質激素治療可能會導致一些短期和長期的健康后果，如肥胖、高血壓和骨質疏松症，因此CAH患者能夠將他們的糖皮質激素劑量降低到一個更生理的水平可能會帶來深遠的好處。」

在兩項CAHtalyst研究中，CRENESSITY能夠降低類固醇劑量和降低雄激素水平。

第三階段CAHtalyst兒科研究：

第三階段CAHtalyst成人研究：

在兩項CAHtalyst研究中，CRENESSITY耐受性良好，與治療相關的不良事件很少。服用CRENESSITY的兒童和成人患者沒有發生與治療相關的嚴重不良事件。

腎上腺功能不全和危象是與CAH生活在一起的風險，CRENESSITY沒有解決這些風險，當患者的GC劑量太低時可能會發生。在CAHtalyst兒科研究中，服用CRENESSITY或安慰劑的患者中沒有腎上腺危象病例。在CAHtalyst成人研究中，服用CRENESSITY的兩名患者(1.6%)出現了腎上腺危象。服用安慰劑的患者均未出現腎上腺危象。然而，一名服用安慰劑的患者(1.7%)出現了腎上腺功能不全。患者應該與他們的醫療保健提供者合作，在服用CRENESSITY的同時管理GC劑量。

有關CRENESSITY的詳細信息，請訪問Crenessity.com。

先天性腎上腺增生症(CAH)是一種罕見的遺傳性疾病，會導致酶缺乏，從而改變腎上腺類固醇激素的產生，如皮質醇、醛固酮和腎上腺雄激素，這些激素是生命所必需的。大約95%的CAH病例是由CYP21A2基因變異引起的，該變異導致21-羥基酶(21-OH)缺乏。這種酶的嚴重缺乏會導致腎上腺無法產生足夠的皮質醇，在大約75%的情況下，還會產生足夠的醛固酮。因為CAH患者仍然能夠產生雄激素，通常用於製造皮質醇的未使用的前體反而會導致過量的雄激素的產生。如果不治療，CAH可能會導致鹽分浪費、脱水甚至死亡。

歷史上，外源性糖皮質激素(GCs)不僅用於糾正內源性皮質醇缺乏，而且使用的劑量高於降低腎上腺皮質激素(ACTH)和腎上腺雄激素水平所需的皮質醇替代劑量。然而，大劑量的GC治療與類固醇過量的嚴重和重大併發症有關，包括體重增加和糖尿病、心血管疾病和骨質疏松症等代謝問題。此外，長期服用大劑量GCs可能會對心理和認知產生影響，如情緒和記憶的變化。腎上腺雄激素過剩與兒科患者的骨骼生長和發育異常、女性的健康問題(如面部毛發過度生長和月經不規律)、男性的睾丸靜止腫瘤以及兩性的生育問題有關。

第三階段CAHtalyst™的全球註冊研究旨在評估CRENESSITY在兒童和成人中的安全性、有效性和耐受性，這些兒童和成人由21-羥基酶缺乏引起的典型先天性腎上腺增生症(CAH)。CAHtalyst研究是有史以來對經典CAH進行的最大規模的臨牀試驗計劃，包括285名兒童和成人患者。

CAHtalyst兒科研究包括103名4至17歲的兒科患者。這項研究測試了兩個問題。第一個問題評估了四周的CRENESSITY治療是否可以改善雄激素控制。第二個問題評估了額外的24周CRENESSITY治療是否能夠在維持或改善雄烯二酮水平的同時實現定製糖皮質激素(GC)的下調。CAHtalyst成人研究包括182名年齡在18歲至58歲的成人患者。同樣，研究的第一個問題評估了四周的CRENESSITY治療是否可以改善雄激素控制，第二個問題評估了額外的20周CRENESSITY治療是否能夠將GC減少到生理範圍，同時雄烯二酮水平保持或提高。

CAHtalyst 3期研究的數據支持美國食品和藥物管理局在2024年12月底批准CRENESSITY。這兩項研究的開放標籤延伸治療部分正在進行中。

CRENESSITY™(CRINECERFONT)CRENESSITY™是一種高效、選擇性的口服促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體拮抗劑，旨在通過非糖皮質激素(GC)機制減少和控制過量的促腎上腺皮質激素和腎上腺雄激素，用於治療典型的先天性腎上腺增生症。研究表明，垂體中CRF1受體的拮抗作用可以降低ACTH水平，進而減少腎上腺雄激素的產生，並可能減少與CAH相關的症狀。強有力的臨牀研究數據表明，使用CRENESSITY降低腎上腺雄激素水平可以使更低、更具生理性的GC劑量取代缺失的皮質醇。

CRENESSITY分為膠囊和口服液。該膠囊製劑有50毫克和100毫克兩種劑量。該口服液的濃度為50毫克/毫升。對於18歲及以上的成年人，建議劑量為100毫克，每日兩次，隨餐口服。對於體重小於55公斤(121磅)的4至17歲兒童患者，推薦劑量基於體重，每天兩次，隨餐口服。對於體重超過55公斤(121磅)的兒童患者，推薦劑量為100毫克，每日兩次，隨餐口服。醫療保健提供者可以與患者合作，根據患者的需求確定適當的配方。接受CRENESSITY治療的患者應繼續進行GC皮質醇替代治療。

重要信息

CRENESSITY(CRINECERFONT)是一種處方藥，與糖皮質激素(類固醇)一起用於控制患有典型先天性腎上腺增生症(CAH)的成人和4歲及以上兒童的雄激素(睾丸素樣激素)水平。

重要安全信息

以下情況請勿服用CRENESSITY：

對crinecerfont或CRENESSITY中的任何成分過敏。

CRENESSITY可能會引起嚴重的副作用，包括：

過敏反應。過敏反應的症狀包括喉嚨緊繃、呼吸或吞嚥困難、嘴脣、舌頭或面部腫脹，以及皮疹。如果你對CRENESSITY有過敏反應，請立即尋求緊急醫療幫助，停止服用CRENESSITY。

腎上腺突然功能不全或腎上腺危象的風險與糖皮質激素(類固醇)藥物過少有關。先天性腎上腺增生症患者如果沒有服用足夠的糖皮質激素(類固醇)藥物，可能會發生突然的腎上腺功能不全或腎上腺危象。在CRENESSITY治療期間，您應該繼續服用糖皮質激素(類固醇)藥物。某些情況，如感染、嚴重損傷或休克，可能會增加你突然出現腎上腺功能不全或腎上腺危機的風險。如果您在治療期間受到嚴重傷害、感染、疾病或計劃進行手術，請告知您的醫療保健提供者。您的醫療保健提供者可能需要更改您的糖皮質激素(類固醇)藥物劑量。

在服用CRENESSITY之前，告訴您的醫療保健提供者您的所有健康狀況，包括您是否懷孕或計劃懷孕，或正在哺乳或計劃母乳餵養。

告訴你的醫療保健提供者你服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

CRENESSITY在成人中最常見的副作用包括疲倦、頭痛、頭暈、關節痛、背痛、食慾下降和肌肉痛。

CRENESSITY在兒童中最常見的副作用包括頭痛、胃痛、疲勞、鼻塞和鼻出血。

這些並不都是CRENESSITY可能的副作用。致電您的醫療保健提供者，尋求有關副作用的醫療建議。我們鼓勵您向FDA報告處方藥的負面副作用。請訪問MedWatch網站www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088。

劑型和強度：CRENESSITY有50毫克和100毫克兩種膠囊，50毫克/毫升的口服液。

請參閱完整的預先説明信息

Neurocrine Biosciences是一家領先的專注於神經科學的生物製藥公司，目的很簡單：為有巨大需求但幾乎沒有選擇的人減輕痛苦。我們致力於為神經、神經內分泌和神經精神障礙患者發現和開發改變生活的治療方法。該公司的多樣化產品組合包括FDA批准的治療迟發性運動障礙、亨廷頓病相關舞蹈病、經典先天性腎上腺增生症、子宮內膜異位症*和子宮肌瘤*的藥物，以及我們核心治療領域的強大管道，包括中晚期臨牀開發中的多種化合物。三十年來，我們一直將我們對神經科學以及大腦和身體系統之間的相互聯繫的獨特見解應用於治療複雜的疾病。我們堅持不懈地追求藥物，以減輕令人衰弱的疾病和紊亂的負擔，因為你值得勇敢的科學。欲瞭解更多信息，請訪問Neurocrine.com，並在LinkedIn、TX(前身為Twitter)和Facebook上關注該公司。(*與AbbVie合作)

Neurocrine Biosciences徽標鎖定和您值得勇敢的科學是Neurocrine Biosciences，Inc.的註冊商標。CRENESSITY和CAHtalyst是Neurocrine Biosciences，Inc.的商標。

前瞻性陳述：除歷史事實外，本新聞稿還包含涉及許多風險和不確定因素的前瞻性陳述。這些陳述包括但不限於以下陳述：CRENESSITY用於治療由21-羥基酶缺乏引起的典型先天性腎上腺增生症(CAH)的潛在益處；CRENESSITY為CAH患者帶來的價值和益處；Neurocrine Biosciences確保患者獲得CRENESSITY的能力；以及我們CRENESSITY臨牀試驗的結果是否代表實際結果。可能導致實際結果與前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大不相同的因素包括，但不限於：與Neurocrine Biosciences的總體業務和財務有關的風險和不確定因素，以及與CRENESSITY商業化有關的風險和不確定因素；CRENESSITY是否從第三方付款人那里獲得足夠的補償；CRENESSITY的市場接受程度和速度；與可能限制對CRENESSITY的需求的競爭性產品和技術變化有關的風險和不確定性；與公司依賴第三方進行與CRENESSITY相關的開發和製造活動的風險；以及公司管理這些第三方的能力；CRENESSITY或其他候選產品的額外監管提交可能無法發生或及時提交的風險；FDA或其他監管機構可能對CRENESSITY做出不利決定的風險；批准后CRENESSITY承諾或要求可能被推迟的風險；CRENESSITY可能因第三方的專有或監管權利而無法商業化，或具有意外副作用、不良反應或誤用事件的風險；與競爭性產品和可能限制對CRENESSITY的需求的技術變化有關的風險和不確定性；以及公司提交給證券交易委員會的定期報告中描述的其他風險，包括但不限於公司截至2024年9月30日的季度10-Q報表。除法律要求外，Neurocrine Biosciences不承擔在本新聞稿中包含的聲明在本新聞稿日期后進行更新的任何義務。

©2024 Neurocrine Biosciences，Inc.版權所有。CP-CFT-US-0070 2024年12月12日

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來源Neurocrine Biosciences，Inc.