FDA調查與Bluebird Bio的Skysona基因療法有關的潛在危及生命的血癌風險

周三，FDA對接受Bluebird Bio Inc.(納斯達克股票代碼：BLUL)Skysona(ELIvaldogene Autotemcel)治療的患者中危及生命的血液系統惡性腫瘤表示擔憂，這是一種治療早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的基因療法。

2022年9月，FDA批准了藍鳥生物的Skysona，又名Eli-cel，用於減緩4-17歲患有早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的男孩的神經功能障礙的進展。

該機構已經收到了與Skysona有關的骨髓增生異常綜合徵和急性髓系白血病的報告，在臨牀試驗期間，在治療后14至92個月出現了病例。

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根據10月份發佈的新數據，在臨牀試驗中，接受藍鳥生物基因療法治療一種嚴重神經疾病的67名兒童中，有7名患上了血癌。

FDA正在調查這些風險，包括住院、異基因造血干細胞移植的必要性和致命后果。敦促醫療保健提供者在選擇Skysona治療之前，為有合適、匹配的捐贈者的患者考慮替代療法，例如異基因干細胞移植。

Skysona的美國處方信息包括關於血液惡性腫瘤嚴重風險的方框警告，以及臨牀試驗體驗部分下的額外警告。

建議接受Skysona治療的患者和臨牀試驗參與者接受終身惡性腫瘤監測。

爲了及早發現潛在的惡性腫瘤，FDA建議每三個月定期進行一次全血計數，並在治療后第一年內兩次評估克隆性擴張。

臨牀需要時也建議進行年度隨訪和骨髓評估。

今年9月，藍鳥生物宣佈正在實施重組，以優化成本結構，並在2025年下半年實現季度現金流盈虧平衡。

重組預計在2025年第三季度完全實現時，與上一報告期相比，現金運營費用將減少20%。

價格行動：在周五的盤前交易中，藍色股票上漲了1.64%，達到0.3840美元。

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