Lenox推進Efgartigimod SC治療特發性炎症性心肌病的臨牀開發

2024年11月20日歐洲中部時間上午7：00

荷蘭阿姆斯特丹-致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫公司Argenx SE(Euronext&Nasdaq：ARGX)今天宣佈，在對第二階段研究的TOPLINE數據進行分析后，決定在正在進行的針對成人特發性炎症性肌病(IIM或肌炎)的2/3期ALKIVIA研究中繼續開發efgartigimod皮下(SC)(efgartigimod alfa和透明質酸酶-qvfc)。ALKIVIA將繼續在研究中招募三種肌炎亞型的患者，包括免疫介導的壞死性肌病(IMNM)、抗合成酶綜合徵(ASYS)和皮肌炎(DM)。

Argenx首席醫療官Luc Truyen醫學博士説：「Efgartigimod SC繼續為患有慢性自身免疫性疾病的患者展示其前景。特發性炎症性肌病是一種衰弱的疾病，可能導致肌肉無力，影響多個器官，嚴重影響患者的生活質量，包括增加發病率和早期死亡率。我們為繼續開發所有三種亞型的efgartigimod SC感到興奮，使我們能夠為那些目前的類固醇、血漿衍生療法和廣泛的免疫抑制劑等治療仍無法滿足其需求的人探索這種精確治療的廣闊潛力。我們感謝參與ALKIVIA研究的患者和研究人員，並希望儘快將efgartigimod帶給患有肌炎的患者。

決定繼續在三種肌炎亞型中的每一種中開發Efgartigimod SC的決定得到了來自無縫2/3期ALKIVIA研究的2期部分的有效性和安全性結果的支持。總體而言，這項研究達到了它的主要終點，在第24周的平均總改善分數(TIS)方面顯示出統計上的顯著治療效果，並顯示出與安慰劑相比，TIS的所有6個核心成套衡量標準都有改善，有利於使用efgartigimod SC。觀察到的安全性和耐受性與其他臨牀試驗的結果一致。

ALKIVIA研究設計

ALKIVIA研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心、手術操作無縫的2/3期Efgartigimod SC研究，用於治療特發性炎症性肌病(IIM或肌炎)，涉及免疫介導的壞死性肌病(IMNM)、抗合成酶綜合徵(ASYS)和皮肌炎(DM)三種亞型。ALKIVIA研究將總共招募240名患者，分兩個階段進行，在第一批90名患者完成研究后，對臨牀試驗的第二階段進行分析，如果在第二階段部分觀察到信號，則進行第三階段的分析。主要終點是所有接受治療的患者(IMNM、ASYS、DM)在治療期結束時(第二階段為24周，第三階段為52周)與安慰劑相比的平均總改善分數(TIS)。關鍵的次要終點包括治療結束時的應答率、起效時間、起效時間和起效持續時間，以及TIS各組成部分較基線的變化。其他次要終點包括生活質量和其他功能評分。

關於特發性炎症性肌病

特發性炎症性肌病(肌炎)是一種罕見的自身免疫性疾病，可以是肌肉特有的，也可以影響到多個器官，包括皮膚、關節、肺、胃腸道和心臟。肌炎可以非常嚴重和致殘，並對生活質量產生實質性影響。最初，肌炎被歸類為DM或多發性肌炎，但隨着肌炎的潛在病理生理機制得到更好的瞭解，包括通過鑑定特有的自身抗體，新的多發性肌炎亞型出現了。其中兩個亞型是IMNM和ASYS。近端肌肉無力是每個亞型的統一特徵。肌萎縮側索硬化症的特點是由於肌肉細胞壞死而導致骨骼肌無力。ASYS的特點是肌肉發炎、炎性關節炎、間質性肺病、手部增厚和破裂(機械師的手)和雷諾現象。DM的特徵是肌肉發炎和退化，皮膚異常，包括向日葵皮疹、Gottron丘疹、紅斑、鈣化和水腫症。

關於Efgartigimod SC

Efgartigimod SC(efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc)是一種人IgG1抗體片段，旨在通過與新生兒Fc受體(FcRN)結合並阻斷IgG循環過程來減少致病免疫球蛋白G(IgG)抗體。Efgartigimod SC是全球首個獲得批准的FcRN阻滯劑，在美國以VYVGART Hytrulo的名稱銷售，中國用於治療全身性重症肌無力和慢性炎症性脱髓鞘多神經病，在全球其他地區以VYVGART SC或VYVDURA的名稱銷售。Efgartigimod SC目前正在15種以上嚴重的自身免疫性疾病中接受評估，在這些疾病中，致病免疫球蛋白被認為是疾病的媒介。

Argenx是一家全球性免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的患者的生活。Argenx通過其免疫學創新計劃(IIP)與領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為世界級的基於抗體的新型藥物組合。Argenx在全球美國、日本、以色列、歐盟、英國、中國和加拿大開發了第一個獲得批准的新生兒Fc受體(FcRN)阻滯劑，並正在將其商業化。該公司正在評估Egartigimod對多種嚴重自身免疫性疾病的治療作用，並在其治療特許經營範圍內推出幾種早期實驗藥物。有關更多信息，請訪問並在LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook和YouTube上關注我們。

媒體：

Ben Petok bpetok@argenx.com

投資者：

Alexandra Roy(美國)aroy@argenx.com

Lynn Elton(歐盟)lelton@argenx.com

前瞻性陳述本公告的內容包括屬於或可能被視為「前瞻性陳述」的陳述。這些前瞻性陳述可以通過使用前瞻性術語來識別，包括術語「Aim」、「Continue」、「Hope」、「Potential」或「Will」，包括Argenx關於其在正在進行的2/3期ALKIVIA研究中繼續開發efgartigimod SC(efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc)的陳述；它計劃在ALKIVIA研究中繼續招募所有三種肌炎亞型(IMNM、Asys、DM)的患者；Efgartigimod SC有望成為其他治療選擇有限且現有療法仍未滿足其需求的肌炎患者的第一種靶向治療方法；它希望將Efgartigimod儘快帶給患有肌炎的患者；它為ALKIVIA研究的研究設計制定了計劃；它的目標是將免疫學突破轉化為世界級的基於抗體的新型藥物組合。就其性質而言，前瞻性陳述包含風險和不確定因素，請讀者注意，任何此類前瞻性陳述都不能保證未來的業績。由於各種重要因素，Argenx的實際結果可能與前瞻性聲明中預測的結果有實質性差異，這些因素包括：Argenx的臨牀試驗結果；與新葯開發相關的內在不確定性的預期；臨牀前試驗和產品開發活動以及產品和候選產品的監管批准要求；患者對Argenx產品和候選產品的接受程度；政府法律法規對我們業務的影響；我們對第三方供應商、服務提供和製造的依賴造成的中斷；通貨膨脹和通貨緊縮及相應的利率波動；以及地區的不穩定和衝突。這些風險、不確定性和其他風險的進一步清單和描述可以在Argenx提交給美國證券交易委員會(SEC)的文件和報告中找到，包括Argenx提交給SEC的最新Form 20-F年度報告以及Argenx提交給SEC的后續文件和報告。鑑於這些不確定性，建議讀者不要過度依賴此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本文件發表之日的情況。除非法律要求，否則Argenx沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的信息，包括任何前瞻性陳述。