Denali Therapeutics報告2024年第三季度財務業績和業務亮點

加利福尼亞州南舊金山2024年11月6日（環球新聞網）--Denali Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：DNLI）今天公佈了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務亮點。

Ryan Watts博士説：「作為開創跨越血腦屏障新型療法的領導者，我們在運輸車輛（TV）支持的產品組合中正在取得重大進展。」Denali Therapeutics的首席執行官「在我們的酶TV（ETV）特許經營權中，在第三季度與FDA成功會面后，我們有望在2025年初申請MPS II中的tividenofusp alfa的加速批准。今天，我們還很高興分享，MPS Ⅲ IA中DNL 126的1/2期研究的初步數據表明，CSF硫酸乙幫浦水平較基線大幅下降，包括正常化。基於這些數據和積極的監管環境，我們最近擴大了研究範圍，以支持潛在的加速路徑。此外，我們最近在《科學轉化醫學》上發表了關於我們的寡聚酸TV（OTV）技術的臨牀前出版物，描述了系統性給予OTV后寡聚酸的廣泛和深層腦生物分佈，展示了我們的電視平臺改變我們治療腦部疾病方式的力量和潛力。"

2024年第三季度和最近的計劃更新

后期和中期臨牀項目

Tividenofusp alfa（DNL 310）：酶轉運載體（ETV）啟用的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）替代療法正在開發MPS II（亨特綜合症）

DNL 343：正在開發用於治療肌萎縮性側索硬化症（ALS）的eIF 2B激活劑

SAR 443820/DNL 788：NS滲透劑RIPK 1抑制劑

BIIB 122/DNL 151：正在開發用於治療帕金森病（PD）的LRR K 2抑制劑

Eclitasertib（SAR 443122/DNL 758）：正在開發的用於治療潰瘍性結腸炎（UC）的外周RIPK 1抑制劑

早期臨牀和臨牀前項目

DNL 126：正在開發用於治療MPS IIIA（A型Sanfilippo綜合徵）的ETV激活的N-磺基葡糖胺磺基水解酶（SGSH）替代療法

TAK-594/DNL593：正在開發的用於治療額顳葉痴呆-顆粒蛋白（FTD-GRN）的蛋白轉運載體（PTV）激活的顆粒蛋白前體（PGRN）替代療法

寡核苷酸轉運載體（OTV）平臺

抗體轉運載體澱粉樣蛋白β（ATV：Abeta）程序

發現項目

Denali應用其在神經退行性疾病和BBB方面的深厚科學專業知識來發現和開發藥物和平臺，重點關注電視技術支持的項目，針對神經退行性疾病（包括阿爾茨海默氏症和帕金森氏症）以及髓鞘儲存病。

2024年運營費用指南

截至2024年9月30日，現金、現金等值物和有價證券約為12.8億美元。Denali正在提供2024年全年現金運營費用的最新指導，目前預計與2023年相比將增加約5 - 10%，高於之前等於或低於2023年全年現金運營費用的指導。這一更新后的指南與支持在2025年初提交BLA和MPS II中ividenofusp alfa的商業準備的活動增加有關，並加速Denali電視平臺產品組合中其他治療項目的開發。

參加即將舉行的投資者會議

2024年第三季度財務業績

截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月，淨虧損分別為1.072億美元和9940萬美元。

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。本新聞稿中表達或暗示的前瞻性陳述包括但不限於有關Denali電視技術平臺期望的陳述; Denali首席執行官發表的聲明;有關DNL 310以及正在進行的2/3期康普斯和1/2期研究的計劃、時間表和期望、加速批准的時間和可能性，以及計劃更新的時間和可用性;有關DNL 343的計劃和時間表，包括2/3期HEALEY ALS平臺試驗的數據的時間和可用性; Denali和賽諾菲關於DNL 788的計劃、時間表和期望;有關DNL 151的計劃、時間表和期望，包括正在進行的LUMA研究以及在具有LRR 2突變的PD患者中擬議的2a期研究的入組和時間;有關DNL 758的期望，包括正在進行的UC患者II期研究;與DNL 126相關的計劃、時間表和預期，包括正在進行的1/2期研究中的數據時間和可用性以及監管機構批准的時間和可能性; Denali和Takeda關於DNL 593和正在進行的1/2期研究的計劃、時間表和預期;有關OTV：MAPT和OTV：SNCA向臨牀開發推進的計劃、時間表和預期;有關ATV：Abeta計劃的計劃、時間表和期望，包括其治療潛力和ATV：Abeta分子的臨牀進展; Denali臨牀前計劃的計劃和期望; Denali未來的運營費用和預期的現金跑道;以及Denali對即將到來的投資者會議的參與。Denali目前正在開發的所有藥物都是研究性藥物，尚未獲得任何適應症的監管批准。實際結果受風險和不確定性的影響，並且由於這些風險和不確定性，可能與這些前瞻性陳述中所示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：不利經濟狀況對德納利業務和運營造成的任何及所有風險;發生任何可能導致Denali與賽諾菲、武田或Biogen協議終止的事件、變更或其他情況的風險，或Denali的任何其他合作協議; Denali向后期臨牀藥物開發公司轉型; Denali及其合作者完成其候選產品開發以及（如果獲得批准）商業化的能力; Denali及其合作者招募患者參與其正在進行的和未來的臨牀試驗的能力; Denali依賴第三方生產和供應用於臨牀試驗的候選產品; Denali依賴其血腦屏障平臺技術及其項目和候選產品的成功開發; Denali及其合作者按照預期時間表進行或完成臨牀試驗的能力; Denali候選產品的臨牀前概況可能無法轉化為臨牀試驗的風險;臨牀試驗與臨牀前、早期臨牀、初步或預期結果不同的可能性;重大不良事件、毒性或其他不良副作用的風險;候選產品將獲得商業化所需的監管批准的不確定性;德納利繼續創建候選產品管道或開發商業上成功的產品的能力;與德納利競爭對手及其行業相關的發展，包括競爭候選產品和療法;德納利獲得、維護或保護與其候選產品相關的知識產權的能力;德納利對其業務、候選產品和血腦戰略計劃的實施 屏障平臺技術;德納利根據需要獲得額外資本為其運營提供資金的能力;德納利在當前環境下準確預測未來財務業績的能力;以及其他風險和不確定性，包括Denali於2024年2月28日和8月1日向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新年度和季度報告中描述的風險和不確定性，分別為2024年和德納利的未來報告將提交給SEC。Denali不承擔任何義務更新或修改任何前瞻性陳述，使這些陳述符合實際結果，或在Denali的期望進行更改，除非法律要求.

截至2024年9月30日的季度沒有協作收入，而截至2023年9月30日的季度為130萬美元。合作收入減少主要是由於Biogen合作協議項下的活動。

截至2024年9月30日的季度的研發總費用為9，820萬美元，而截至2023年9月30日的季度為8，970萬美元。截至2024年9月30日的季度增加約850萬美元，主要是由於各種臨牀階段項目的成本增加，包括ETV：IDS、eIF 2B、ETV：SGSH和LRR 2，反映了這些項目在臨牀試驗中的持續進展，以及電視平臺和其他項目外部費用的增加，反映了對電視支持的候選產品的持續投資。這些增加被與德納利臨牀前小分子項目剝離相關的人員和外部費用減少部分抵消。

截至2024年9月30日的季度，一般和行政費用為2，490萬美元，2023年同期為2，530萬美元。

關於德納利治療

Denali Therapeutics是一家生物製藥公司，開發廣泛的候選產品組合，旨在跨越血腦屏障（BBB），用於治療神經退行性疾病和髓鞘儲存病。Denali通過嚴格評估基因驗證的靶點、在BBB中進行工程化遞送以及通過證明靶點和途徑參與的生物標誌物來指導開發來尋求新的治療方法。Denali位於舊金山南部。有關更多信息，請訪問。

關於前瞻性陳述的警告

德納利治療公司簡明合併經營報表（未經審計）（單位：千，股份和每股金額除外）

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（1）包括截至2023年9月30日的三個月和九個月來自客户的關聯方協作收入分別為130萬美元和2.955億美元。(2)包括截至2023年9月30日的三個月和九個月內應付關聯方的成本分攤付款費用分別為340萬美元和1450萬美元。

德納利治療公司簡明合併資產負債表（未經審計）（單位：千）

投資者聯繫人：Laura Hansen，博士投資者關係副總裁hansen@dnli.com（650）452-2747

媒體聯繫人：Rich Allan FSG Global Rich. fgsglobal.com（503）851-0807