Denali Therapeutics報告2024年第三季度財務業績和業務亮點

加利福尼亞州南舊金山，2024年11月6日(Global Newswire)--Denali治療公司(納斯達克股票代碼：DNLI)今天公佈了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務要點。

德納利治療公司首席執行官瑞安·瓦茨博士説：「作為開創跨越血腦屏障的新型療法的領先者，我們在運輸工具(TV)支持的產品組合方面取得了重大進展。在我們的酵素電視(ETV)特許經營權內，我們將在第三季度與FDA成功會面后，於2025年初在MPS II中申請加速批准tividenofusp alfa。今天，我們還很高興地分享，我們在MPS IIIA中對DNL126進行的1/2階段研究的初步數據顯示，腦脊液硫酸肝素水平較基線有顯著下降，包括正常化。基於這些數據和積極的監管環境，我們最近擴大了這項研究，以支持潛在的加速路徑。此外，我們最近在《科學轉化醫學》上發表的關於我們的寡核苷酸電視(OTV)技術的臨牀前論文，描述了系統服用OTV后寡核苷酸在大腦中的廣泛和深入的生物分佈，展示了我們的電視平臺改變我們治療腦部疾病的方式的能力和潛力。「

2024年第三季度和最近的計劃更新

晚期和中期臨牀方案

Tividenofusp alfa(DNL310)：針對MPS II(Hunter綜合徵)的酶運輸載體(ETV)啟用、艾杜酸-2-硫酸酯酶(IDS)替代療法正在開發中

DNL343：治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的eIF2B激活劑

SAR443820/DNL788：中樞神經系統穿透性RIPK1抑制劑

BIIB122/DNL151：治療帕金森病(PD)的LRRK2抑制劑正在開發中

Eclitasertib(SAR443122/DNL758)：治療潰瘍性結腸炎(UC)的外周RIPK1抑制劑

早期臨牀和臨牀前計劃

DNL126：ETV激活的N-磺基葡萄糖磺基水解酶(SGSH)替代療法正在開發中，用於治療MPS IIIA(Sanfilippo綜合徵A型)

TAK-594/DNL593：蛋白質運輸載體(PTV)使能顆粒蛋白(PGRN)替代療法正在開發中，用於治療額顳葉痴呆-顆粒蛋白(FTD-GRN)

寡核苷酸運輸車(OTV)平臺

抗體運輸載體澱粉樣蛋白測試版(ATV：Abeta)計劃

發現計劃

Denali應用其在神經變性生物學和BBB方面的深厚科學專業知識來發現和開發藥物和平臺，重點放在由電視技術實現的節目上，並針對神經退行性疾病，包括阿爾茨海默氏症和帕金森氏症，以及溶酶體儲存疾病。

2024運營費用指導

截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券約為12.8億美元。德納利提供了2024年全年現金運營費用的最新指引，現在預計與2023年相比增長約5%-10%，這比之前2023年等於或低於2023年全年的現金運營費用指引有所增加。這一更新的指導與增加的活動有關，以支持在2025年初提交BLA，併爲MPS II中的tividenofusp alfa做好商業準備，以及加快在Denali的電視平臺組合中開發更多治療節目。

參加即將召開的投資者大會

2024年第三季度財務業績

截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月，淨虧損分別為1.072億美元和9940萬美元。

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中明示或暗示的前瞻性陳述包括但不限於：有關Denali電視技術平臺的預期的陳述；Denali首席執行官所作的陳述；有關DNL310和正在進行的2/3期COMPASS和1/2期研究的計劃、時間表和期望；加速批准的時間和可能性，以及程序更新的時機和可用性；有關DNL343的計劃和時間表，包括來自2/3期Healey ALS平臺試驗的數據的時間和可用性；Denali和賽諾菲關於DNL788的計劃、時間表和期望；與DNL151有關的計劃、時間表和預期，包括正在進行的LUMA研究以及在患有LRRK2突變的PD患者中擬議的2a期研究的登記和時間；關於DNL758的預期，包括正在進行的UC患者的第二階段研究；與DNL126相關的計劃、時間表和期望，包括正在進行的1/2期研究中數據的時間和可用性以及監管批准的時間和可能性；Denali和武田關於DNL593和正在進行的1/2期研究的計劃、時間表和期望；關於OTV：MAPT和OTV：CA走向臨牀開發的計劃、時間表和期望；有關ATV：A Beta計劃的計劃、時間表和預期，包括其治療潛力和ATV：A beta分子的臨牀進展；Denali公司臨牀前計劃的計劃和預期；Denali公司未來的運營費用和預期的現金跑道；以及Denali公司參加即將舉行的投資者會議。Denali目前正在開發的所有藥物都是試驗性藥物，尚未獲得監管部門對任何適應症的批准。實際結果受風險和不確定性的影響，由於這些風險和不確定性，實際結果可能與這些前瞻性陳述中表示的大不相同，這些風險和不確定性包括但不限於以下風險：不利的經濟條件對德納利的業務和運營造成的任何和所有風險；發生可能導致德納利終止與賽諾菲、武田或生物遺傳公司的協議或德納利的任何其他合作協議的任何事件、變化或其他情況的風險；德納利向晚期臨牀藥物開發公司的過渡；Denali及其合作者完成其候選產品開發和商業化(如果獲得批准)的能力；Denali及其合作者在其正在進行的和未來的臨牀試驗中招募患者的能力；Denali為臨牀試驗生產和供應其候選產品的依賴第三方；Denali對其血腦屏障平臺技術以及其計劃和候選產品的成功開發的依賴；Denali及其合作者在預期時間內進行或完成臨牀試驗的能力；Denali候選產品的臨牀前概況可能無法在臨牀試驗中轉化的風險；臨牀試驗與臨牀前、早期臨牀、初步或預期結果不同的可能性；重大不良事件、毒性或其他不良副作用的風險；候選產品能否獲得商業化所需的監管批准的不確定性；Denali繼續創建候選產品管道或開發商業上成功的產品的能力；與Denali的競爭對手及其行業相關的發展，包括競爭的候選產品和療法；Denali獲得、維護或保護與其候選產品相關的知識產權的能力；Denali對其業務、候選產品和血腦的戰略計劃的實施 屏障平臺技術;德納利根據需要獲得額外資本為其運營提供資金的能力;德納利在當前環境下準確預測未來財務業績的能力;以及其他風險和不確定性，包括Denali於2024年2月28日和8月1日向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新年度和季度報告中描述的風險和不確定性，分別為2024年和德納利的未來報告將提交給SEC。德納利不承擔任何更新或修改任何前瞻性陳述、使這些陳述與實際結果相符或改變德納利的預期的義務，法律要求的除外。

截至2024年9月30日的季度沒有協作收入，而截至2023年9月30日的季度為130萬美元。合作收入減少的主要原因是生物遺傳研究合作協議項下的活動。

截至2024年9月30日的季度，總研發支出為9820萬美元，而截至2023年9月30日的季度為8970萬美元。在截至2024年9月30日的季度，增加了約850萬美元，這主要是由於各種臨牀階段計劃的成本增加，包括ETV：IDS、eIF2B、ETV：SGSH和LRRK2，這反映了這些計劃在臨牀試驗中的持續進展，以及電視平臺和其他節目外部費用的增加，反映了對電視支持產品候選產品的持續投資。這些增長被與剝離Denali的臨牀前小分子項目相關的人員和外部費用的減少部分抵消。

截至2024年9月30日的季度，一般和行政費用為2490萬美元，2023年同期為2530萬美元。

關於德納利治療

德納利治療公司是一家生物製藥公司，正在開發廣泛的候選產品組合，這些產品可以跨越血腦屏障(BBB)，用於治療神經退行性疾病和溶酶體儲存疾病。德納利通過嚴格評估基因驗證的靶點，在血腦屏障上進行工程傳遞，並通過證明靶點和途徑參與的生物標記物來指導開發，從而尋求新的治療方法。德納利的總部設在舊金山南部。欲瞭解更多信息，請訪問。

有關前瞻性陳述的注意事項

Denali Treateutics Inc.簡明合併經營報表(未經審計)(千，不包括每股和每股金額)

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(1)包括截至2023年9月30日的三個月和九個月來自客户的關聯方協作收入分別為130萬美元和2.955億美元。(2)包括截至2023年9月30日的三個月和九個月應付關聯方的費用分攤支出340萬美元和1450萬美元。

德納利治療公司壓縮合並資產負債表(未經審計)(單位：千)

投資者聯繫人：Laura Hansen博士投資者關係部副總裁Hansen@dnli.com電話：(650)452-2747

媒體聯繫人：Rich Allan FGS Global Rich.Allan@fgslobal.com(503)851-0807