CAMP4 Analyst Highlights Rare Disease Platform Potential

10月，CAMP 4 Therapeutics Corporation（納斯達克股票代碼：CAMP）將其首次公開募股定價為682萬股，每股11.00美元，總收益約為7500萬美元。

Camp 4是一家RNA治療公司，專注於開發罕見疾病的療法。

CAMP 4 Therapeutics於3月份在CMP-CPS-001治療尿循環障礙（UCD）的I期研究中為第一位參與者服用了藥物。

CMP-CPS-001已獲得FDA孤兒藥和罕見兒科疾病稱號。

上個月，該公司宣佈與BioMarin Pharmaceutical Inc（納斯達克股票代碼：BMRN）開展一項新的研究合作，以推進通過靶向調節RNA（regRNA）序列（控制基因表達的關鍵元素）來提高蛋白質水平的新型療法。

根據協議條款，BioMarin有權選擇CAMP 4 RAP平臺確定的兩個目標進行臨牀開發。

威廉·布萊爾（William Blair）發起了對Camp 4 Therapeutics的報道，他指出，儘管Camp 4擁有創新的RAP平臺，但其股票的市值明顯低於其他早期基因藥物公司。這個獨特的平臺為增強罕見疾病的靶基因表達提供了一種新方法。

Piper Sandler發起了對CAMP 4 Therapeutics的報道，指出regRNA可能是下一個大的RNA模式，其優勢超過蛋白質替代或基因治療。

Piper分析師寫道，尿素生成率測試（URT）的任何增加都將是目標CMP-CPS-001氨降低的信號，併爲尿素循環障礙患者提供概念驗證。

該分析師預計，CAMP 4將在尿素循環障礙患者中進行註冊2期研究，並可能在2029年獲得FDA批准，到2036年，CMP-CPS-001的峰值收入將達到10億美元。

Piper已開始報道CAMP 4，評級為超重，目標價格為18美元。

價格走勢：周二最后一次檢查，CAMP股價上漲13.5%，至9.33美元。

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