CAMP4分析師強調罕見病平臺潛力

10月份，Camp4 Treateutics Corporation(納斯達克股票代碼：CAMP)將其682萬股的首次公開募股定價為每股11.00美元，毛收入約為7500萬美元。

Camp4是一家RNA治療公司，專注於開發罕見疾病的治療方法。

Camp4 Treeutics在3月份為其第一階段研究的第一個參與者服用了用於尿素循環障礙(UCDs)的CMP-CPS-001。

CMP-CPS-001已確保FDA的孤兒藥物和罕見的兒科疾病指定為尿素循環障礙。

上個月，該公司宣佈與BioMarin製藥公司(納斯達克股票代碼：BMRN)開展一項新的研究合作，以推進通過靶向調控RNA(RegRNA)序列提高蛋白質水平的新療法，regRNA序列是控制基因表達的關鍵元素。

根據協議條款，BioMarin有權選擇Camp4的S RAP平臺確定的兩個靶點，以推進臨牀開發。

威廉·布萊爾首先對Camp4 Treeutics進行了報道，他指出，Camp4的S股票的市值明顯低於其他早期基因藥物公司，儘管它擁有創新的RAP平臺。這一獨特的平臺為增強罕見疾病的靶基因表達提供了一種新的方法。

Piper Sandler開始報道Camp4治療，指出regRNAs可能是下一個具有蛋白質替代或基因治療優勢的大型RNA模式。

Piper分析師寫道，尿素生成率試驗(URT)的任何增加都將是靶標CMP-CPS-001氨降低的信號，併爲患者的尿素循環障礙提供概念驗證。

這位分析師預計Camp4將在尿素循環障礙患者中進行註冊的第二階段研究，並可能在2029年獲得FDA的批准，到2036年CMP-CPS-001的收入達到10億美元的峰值。

Piper已開始對Camp4進行增持評級，目標價為18美元。

價格行動：周二收盤時，坎普股票上漲13.5%，至9.33美元。

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