PureTech的Cobenfy獲得FDA批准治療精神分裂症，併發放2900萬美元里程碑付款

PureTech Health plc(納斯達克股票代碼：PRTC，倫敦證券交易所股票代碼：PRTC)(以下簡稱「PureTech」或「公司」)，一家致力於改變嚴重疾病患者生活的臨牀階段生物治療公司今天宣佈，由PureTech最初發明和改進的KarXT(克諾林和氯託普銨)已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，用於治療成人精神分裂症。FDA的批准觸發了兩筆獨立的里程碑式付款，根據與Royalty Pharma和PureTech創建的實體Karuna Treateutics的協議，PureTech將獲得總計2900萬美元的付款，后者於2024年3月被百時美施貴寶(紐約證券交易所代碼：BMY)收購。根據這些協議，PureTech還有權獲得與其他里程碑相關的潛在未來付款，以及年淨銷售額超過20億美元的大約2%的特許權使用費。在收購卡魯納之后，KarXT現在由BMS管理，並將以Cobenfy的名稱進行營銷。

Cobenfy是PureTech公司發明的，通過結合兩種生物活性分子--黃諾林和特魯普銨--來解決耐受性挑戰，這一挑戰阻礙了潛在的治療神經精神疾病(如精神分裂症)的新型藥物的開發。與其獨特的藥物開發模式一致，PureTech通過創建卡魯納治療公司促進了Cobenfy的發展，該公司后來成為納斯達克的一家上市公司。

PureTech的聯合創始人兼總裁埃里克·埃倫科博士説：「FDA批准Cobenfy是我們改變患有毀滅性疾病的患者生活的使命中的一個重要里程碑。我們最初的假設是，我們可以克服阻礙開發一種本來很有希望的藥物xonomeline的耐受性問題，我們能夠在早期測試和驗證這一概念。我們非常自豪的是，我們對該項目的奉獻為精神分裂症患者帶來了幾十年來的第一項重大創新，我也同樣感到高興的是，我們獨特的研發方法為患者提供了另一種新穎的治療方法。祝賀卡魯納和BMS的團隊取得這一歷史性成就。「

FDA批准Cobenfy是對PureTech模型的進一步驗證，也是它如何在臨牀和財務上創造價值的標誌。PureTech將卡魯納的股權貨幣化，包括BMS收購卡魯納的總收益，以及與Royalty Pharma達成的戰略特許權使用費協議，使PureTech在為卡魯納的創立和Cobenfy的發展投入1850萬美元后，迄今已創造約11億美元的收入。PureTech的商業模式旨在重複和擴大這種類型的結果，從Cobenfy的成功獲得的收益使PureTech能夠自籌資金推進幾個項目，包括LYT-100(Deupirfenidone)、LYT-200(抗Galectin-9 mAb)和GlyphTM平臺，支持Seaport Treeutics的流水線。

PureTech首席執行官Bharatt Chowrira，PhD，JD説：「祝賀卡魯納和BMS團隊為精神分裂症患者提供了開創性的治療。FDA對Cobenfy的批准證明了我們獨特的研發引擎，它現在已經產生了三種FDA批准的療法。我們已經在我們的投資組合中應用了這種方法，從我們后期的內部計劃LYT-100(Deupirfenidone)到我們新成立的實體Seaport Treeutics，我們將繼續利用這種成功的藥物開發模式，進入我們的下一個創新階段。」

PureTech的下一波創新繼續專注於經過驗證的生物和小分子模式，並利用人類臨牀數據來治療存在重大未滿足需求的疾病。LyT-100（deupirfenidone）是PureTech正在開發的全資項目，用於治療特發性肺纖維化（Fiber），這是一種罕見的進行性肺病，無法治癒。LyT-100項目利用了大量的先前臨牀數據，並遵循Cobenfy使用的相同藍圖，以釋放一種有效但耐受性較差的藥物的全部治療潛力。PureTech預計將在今年年底之前獲得在IPC患者中進行的LY-100 2b期臨牀試驗的總體數據，以及其腫瘤學項目LY-200（抗半乳凝素-9單克隆抗體）的額外讀數。