Caribou Biosciences發佈2024年第二季度財務報告並提供業務更新

--推進血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的四個臨牀階段項目;計劃於2024年和2025年上半年提交臨牀數據報告--

--根據2024年ASCO年會上提交的CB-010 ANTLER I期數據，入組2L LBCC和既往CD 19復發LBCC患者;數據將於2025年上半年提交--

--3.118億美元現金、現金等值物和有價證券預計將為當前的運營計劃提供資金至2026年下半年;與之前的指導相比，現金跑道至少延長6個月--

加利福尼亞州伯克利2024年8月6日（環球新聞網）-- Caribou Biosciences，Inc.（納斯達克：CRBU）是一家領先的臨牀階段CRISPR基因組編輯生物製藥公司，今天報告了2024年第二季度的財務業績，並回顧了最近的管道進展。

Caribou總裁兼首席執行官Rachel Haurwitz博士表示：「我們正在ANTLER 1期試驗中推進我們領先的現成CAR-T細胞療法CB-010，採用部分HLA匹配策略，目標是開發一種可以與自身CAR-T細胞療法有意義地競爭的異基因CAR-T細胞療法。」「我們正在招募大約20名二線和10名既往CD 19復發LBCD患者，我們計劃在2025年上半年提供這兩個患者隊列的初始數據。對於CB-011，我們預計將在今年年底之前報告複發性或難治性多發性骨髓瘤患者的初始劑量增量數據。對於CB-012，劑量水平1已被批准，我們正在AMpLify 1期試驗中招募劑量水平2的患者。我們將繼續集中精力和資源，快速推進我們的四個腫瘤學和自身免疫性疾病臨牀階段項目，預計將在2024年和2025年實現多個臨牀數據里程碑。"

臨牀亮點CB-010，一種治療B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨牀階段同種異基因抗CD 19 CAR-T細胞療法

CB-010，一種治療狼瘡的臨牀階段同種異基因抗CD 19 CAR-T細胞療法

CB-011，一種用於多發性骨髓瘤的臨牀階段同種異體抗BCMA CAR-T細胞療法

CB-012，一種臨牀階段同種異體抗CLL-1 CAR-T細胞治療急性髓系白血病

被任命為Caribou科學顧問委員會的自身免疫專家

現金跑道延長至2026年下半年

預期里程碑

2024年第二季度財務業績現金、現金等值物和有價證券：截至2024年6月30日，Caribou擁有3.118億美元的現金、現金等值物和有價證券，而截至2023年12月31日為3.724億美元。Caribou預計這些現金、現金等值物和有價證券將足以為其截至2026年下半年的當前運營計劃提供資金。

許可和合作收入：截至2024年6月30日的三個月，Caribou許可和合作協議的收入為350萬美元，而2023年同期為380萬美元。這一減少主要是由於現已終止的艾伯維合作和許可協議，部分被Caribou於2023年6月29日與輝瑞簽訂的信息版權協議中確認的收入增加所抵消。截至2024年6月30日的三個月的許可和合作收入包括從Caribou的一家被許可人處一次性收到的160萬美元非現金股權對價。

研發費用：截至2024年6月30日止三個月，研發費用為3550萬美元，而2023年同期為2650萬美元。這一增長主要是由於推進管道計劃的成本，包括CB-010 ANTLER，CB-011 CaMMalage和CB-012 AMpLify 1期臨牀試驗;人員相關費用，包括由於員工人數增加而導致的股票補償;以及設施和其他分配費用。

G & A費用：截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用為1，150萬美元，而2023年同期為1，010萬美元。增加主要是由於人員相關費用，包括因人員增加而產生的股票薪酬，以及法律費用和其他服務相關費用。這些增長被專利起訴和維護費的下降部分抵消。

淨虧損：Caribou報告稱，截至2024年6月30日的三個月內淨虧損為3，770萬美元，而2023年同期為2，950萬美元。

關於CB-010 CB-010是Caribou異基因CAR-T細胞治療平臺的領先臨牀階段候選產品，正在進行的ANTLER 1期臨牀試驗中對複發性或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者進行評估，並將在GALOP 1期臨牀試驗中對狼瘡性腎病（LN）和腎外狼瘡（ERL）患者進行評估。在ANTLER臨牀試驗中，Caribou正在招募患有大B細胞淋巴瘤（LBCD）的二線（2L）患者，這些患者由不同亞型的侵襲性r/r B-NHL（DLBCC NOS、PMBCL、HGBL、tFL和tMZR）組成，這些患者之前從未接受過CD 19靶向治療，以及在之前接受過CD 19靶向治療后復發的LBCD患者。據Caribou所知，CB-010是臨牀上第一種具有PD-1敲除的同種異基因CAR-T細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制CAR-T細胞過早衰竭來提高對抗疾病的活性。據Caribou所知，CB-010也是第一種在2L LBCC環境中進行評估的抗CD 19同種異基因CAR-T細胞療法，對於r/r B-NHL，CB-010已獲得FDA的再生醫學高級治療（RMAT）、快速通道和孤兒藥稱號。有關ANTLER試驗（NCT 04637763）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

關於CB-011 CB-011是Caribou同種異基因CAR-T細胞治療平臺的候選產品，正在CaMMRAGE 1期試驗中對複發性或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。CB-011是一種使用Cas 12 a chRDX基因組編輯技術設計的異基因抗BCMA CAR-T細胞療法。據Caribou所知，CB-011是臨牀上第一種同種異基因CAR-T細胞療法，該療法旨在通過免疫偽裝策略（B2 M敲除和插入B2 M-HLA-E融合蛋白）來提高抗腫瘤活性，以減弱免疫介導的排斥反應。CB-011已被FDA授予快速通道和孤兒藥指定。有關CaMM年齡試驗（NCT 05722418）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

CB-012是Caribou同種異體CAR-T細胞治療平臺的候選產品，目前正在複發性或難治性急性髓性白血病（r/r AML）患者的AMpLify 1期臨牀試驗中進行評估。CB-012是一種抗CLL-1 CAR-T細胞療法，採用五種基因組編輯，由Caribou獲得專利的下一代CRISPR技術平臺實現，該平臺使用Cas 12 a chrDNA基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。據Caribou所知，CB-012是第一種同種異基因CAR-T細胞療法，通過PD-1敲除來破壞檢查點，並通過B2 M敲除和B2 M-HLA-E融合蛋白插入來掩蓋免疫;這兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。Caribou已從Memorial Sloan Kettering癌症中心（MSKCC）獲得了異基因CLL-1靶向細胞療法領域的獨家許可，一組靶向CLL-1的全人SCP，該公司已從中選擇了一種用於生成該公司CAR的抗體。有關AMpLify試驗（NCT 06128044）的更多信息可在clinicaltrials. gov上找到。

關於Caribou的新穎下一代CRISPR平臺CRISPR基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具來改變活細胞中的DNA。2類CRISPR系統有兩個基本組成部分：切割DNA的核酸酶蛋白和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂的RNA分子，從而導致靶向基因組位點的編輯。CRISPR系統能夠編輯無意的基因組位點，稱為脱靶編輯，這可能會對細胞功能和表型造成有害影響。爲了應對這一挑戰，Caribou開發了CRISPR雜交RN-DNA引導物（chRDNAs;讀作「chardonnays」），與全RNA引導物相比，它指導了更精確的基因組編輯。Caribou正在利用其chRDX技術的力量來執行高效的多重編輯，以開發CRISPR編輯的療法。

關於Caribou Biosciences，Inc. Caribou Biosciences是一家臨牀階段CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其Cas 12 a chRDX技術，能夠以卓越的精確度開發細胞療法，這些療法可以潛在地提高對抗疾病的活性。Caribou正在從其CAR-T細胞平臺推出一系列臨牀階段現成的細胞療法，作為血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者的現成治療方法。關注我們@CaribouBio並訪問。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或其他類似表達的負面術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於與Caribou的戰略、計劃和目標相關的陳述，以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的預期，包括與以下方面相關的預期：（i）在CB-010的ANTLER I期臨牀試驗中報告額外劑量擴展數據的時間，包括來自額外的HLA匹配的2L LBCC和既往CD 19隊列的數據，以及ANTLER關鍵3期臨牀試驗的時間;（ii）CB-011 CaMMRAGE 1期臨牀試驗的時間和更新以及對呈現初始劑量增加數據的時間的預期;（iii）CB-012 AMpLify 1期臨牀試驗的時間和更新;（iv）在LN和ERL患者中進行CB-010的GALOP I期臨牀試驗的時間和更新;（v）與裁員相關的預期成本，包括具體類別的成本和未來現金支出以及預計完成削減和確認預期成本的時間;及（vi）其預期的現金、現金等值物和有價證券融資渠道。管理層認為，這些前瞻性陳述在作出時是合理的。然而，這些前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於細胞治療產品開發中固有的風險;與Caribou當前和未來研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的不確定性;以及最初、初步、或中期臨牀試驗數據最終無法預測Caribou候選產品的安全性和有效性，或者隨着患者入組的繼續和患者數據的增加，臨牀結果可能會有所不同可用;一旦收到並充分評估額外數據，觀察到的臨牀前研究結果將無法在人類患者身上得到證實，或者得出不同結論或考慮因素的風險;獲得關鍵監管意見和批准的能力;以及Caribou向美國證券交易委員會提交的文件中不時描述的其他風險因素，包括截至2023年12月31日的年度10-K表格年度報告以及后續文件。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除法律要求外，Caribou沒有義務以任何原因公開更新任何前瞻性陳述。

在解釋涉及其他CAR-T細胞療法的單獨試驗的結果時應謹慎。本新聞稿中介紹或引用的其他CAR-T細胞療法的結果來自於Caribou未進行的臨牀試驗的公開報告，Caribou尚未進行任何將這些其他CAR-T細胞療法與CB-010進行比較的頭對頭試驗。因此，這些其他臨牀試驗的結果可能與CB-010的臨牀結果不具有可比性。這些其他臨牀試驗的設計與CB-010的ANTLER臨牀試驗的設計在實質上有所不同，包括患者人羣、隨訪時間、臨牀試驗階段和受試者特徵。因此，交叉試驗比較可能對馴鹿現有或未來的臨牀結果沒有解釋價值。欲瞭解更多信息並瞭解這些實質性差異，您應該閲讀其他CAR-T細胞治療臨牀試驗的報告以及Caribou網站上公司介紹中包含的來源。

卡里布生物科學公司聯繫人：投資者：Amy Figueroa，CFA investor. cariboubio.com

媒體：Peggy Vorwald，博士media@cariboubio.com