Caribou Biosciences發佈2024年第二季度財務報告並提供業務更新

--推進惡性血液病和自身免疫性疾病四期臨牀方案；計劃2024年和2025年上半年的臨牀數據報告--

--根據2024年ASCO年會上公佈的CB-010鹿角第一階段數據，招募2L LBCL和既往CD19復發的LBCL患者；數據將於2025年上半年提交--

--3.118億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為當前運營計劃提供資金，直至2026年下半年；現金跑道比之前的指導延長至少6個月--

加利福尼亞州伯克利，2024年8月6日(Global Newswire)--領先的臨牀階段CRISPR基因組編輯生物製藥公司Cariou Biosciences，Inc.(納斯達克股票代碼：CRBU)今天公佈了2024年第二季度的財務業績，並回顧了最近的流水線進展。

Cariou公司總裁兼首席執行官雷切爾·豪爾維茨博士説：「我們正在推進我們的領先的現成CAR-T細胞療法CB-010，在鹿角第一階段試驗中採用部分人類白細胞抗原匹配策略，目的是開發一種同種異體CAR-T細胞療法，它可以有效地與自體CAR-T細胞療法相媲美。」我們正在招募大約20名二線和10名CD19復發的LBCL患者，我們計劃在2025年上半年公佈這兩個患者隊列的初步數據。對於CB-011，我們預計在今年年底之前報告復發或難治性多發性骨髓瘤患者的初始劑量增加數據。對於CB-012，劑量水平1已被清除，我們正在招募劑量水平為2的患者參加Amplify階段1試驗。我們將繼續集中精力和資源，通過預計在2024年和2025年實現的多個臨牀數據里程碑，迅速推進我們的四個腫瘤學和自身免疫病臨牀階段計劃。

臨牀重點介紹CB-010，一種臨牀分期的抗CD19 CAR-T細胞治療B細胞非霍奇金淋巴瘤

CB-010，臨牀分期抗CD19 Car-T細胞治療狼瘡

CB-011，臨牀分期抗BCMA Car-T細胞治療多發性骨髓瘤

CB-012，臨牀分期抗CLL-1 CAR-T細胞治療急性髓系白血病

公司向Cariou科學顧問委員會任命自身免疫專家

將現金跑道擴展至2026年下半年

預期里程碑

2024年第二季度財務業績現金、現金等價物和有價證券：截至2024年6月30日，馴鹿擁有3.118億美元的現金、現金等價物和有價證券，而截至2023年12月31日的現金、現金等價物和有價證券為3.724億美元。馴鹿預計，這些現金、現金等價物和有價證券將足以為其目前的運營計劃提供資金，直至2026年下半年。

許可和協作收入：截至2024年6月30日的三個月，Cariou的許可和協作協議收入為350萬美元，而2023年同期為380萬美元。減少的主要原因是現已終止的AbbVie合作和許可協議，但被Cariou於2023年6月29日與輝瑞簽訂的信息權協議下確認的收入增加部分抵消。截至2024年6月30日的三個月的許可和協作收入包括從Cariou的一家許可方一次性收到的160萬美元的非現金股權對價。

研發費用：截至2024年6月30日的三個月，研發費用為3550萬美元，而2023年同期為2650萬美元。增加的主要原因是推進流水線項目的成本，包括CB-010鹿角、CB-011 CaMMouflage和CB-012 Amplify第一階段臨牀試驗；與人員相關的費用，包括因員工增加而基於股票的薪酬；以及設施和其他分配費用。

G&A費用：截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用為1,150萬美元，而2023年同期為1,010萬美元。增加的主要原因是與人員有關的費用，包括由於員工人數增加而產生的基於股票的薪酬，以及法律費用和其他與服務有關的費用。這些增長被專利訴訟和維護費的減少部分抵消。

淨虧損：截至2024年6月30日的三個月，馴鹿淨虧損3770萬美元，而2023年同期為2950萬美元。

CB-010簡介CB-010是Cariou的同種異體CAR-T細胞治療平臺的主要臨牀候選產品，正在進行的鹿角1期臨牀試驗中正在對復發或難治性B細胞性非霍奇金淋巴瘤(r/rB-NHL)患者進行評估，在Gallop 1期臨牀試驗中將對狼瘡性腎炎(LN)和腎外狼瘡(ERL)患者進行評估。在鹿角臨牀試驗中，Cariou招募了二線(2L)大B細胞淋巴瘤(LBCL)患者，這些患者包括不同亞型的侵襲性B-NHL(DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和tMZL)，他們以前從未接受過CD19靶向治療，以及以前曾接受過CD19靶向治療的LBCL患者。據Cariou所知，CB-010是臨牀上第一個使用PD-1基因敲除的同種異體CAR-T細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制CAR-T細胞過早耗盡來提高對抗疾病的活性。據Cariou所知，CB-010也是第一個在2L LBCL環境中進行評估的抗CD19同種異體CAR-T細胞療法，對於r/r B-NHL，CB-010已被FDA授予再生醫學高級療法(RMAT)、快速通道和孤兒藥物稱號。有關鹿角試驗(NCT04637763)的更多信息，請訪問Clinicaltrials.gov。

CB-011簡介CB-011是Cariou公司同種異體CAR-T細胞治療平臺的候選產品，目前正在CaMMouflage 1期試驗中用於複發性或難治性多發性骨髓瘤(r/r MM)患者的評估。CB-011是一種使用Cas12a chRDNA基因組編輯技術設計的同種異體抗BCMA CAR-T細胞療法。據Cariou所知，CB-011是臨牀上第一種同種異體CAR-T細胞療法，旨在通過B2M基因敲除和插入B2M-HLA-E融合蛋白的免疫遮蓋策略來改善抗腫瘤活性，以鈍化免疫介導的排斥反應。CB-011已被FDA授予快速通道和孤兒藥物稱號。有關CaMMouflage試驗(NCT05722418)的更多信息，請訪問Clinicaltrials.gov。

CB-012是Cariou公司同種異體CAR-T細胞治療平臺的候選產品，目前正在對復發或難治性急性髓細胞白血病(r/r AML)患者進行Amplify第一階段臨牀試驗。CB-012是一種抗CLL-1 CAR-T細胞療法，由Cariou獲得專利的下一代CRISPR技術平臺支持，設計了五種基因組編輯，該平臺使用Cas12a chRDNA基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。據Cariou所知，CB-012是第一種同時具有檢查點干擾(通過PD-1基因敲除)和免疫遮蓋(通過B2M基因敲除和B2M-HLA-E融合蛋白插入)的同種異體CAR-T細胞療法；這兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。在同種異體CLL-1靶向細胞治療領域，馴鹿已經從紀念斯隆-凱特琳癌症中心(MSKCC)獲得了針對CLL-1的全人單鏈抗體的獨家許可，該公司已經從其中選擇了一種單鏈抗體用於公司汽車的生成。有關Amplify試驗(NCT06128044)的更多信息，請訪問Clinicaltrials.gov。

關於Cariou的新一代CRISPR平臺CRISPR基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具在活細胞中進行DNA改變。2類CRISPR系統有兩個基本組件：切割DNA的核酸酶蛋白質和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂的核糖核酸分子(S)，導致目標基因組位點的編輯。CRISPR系統能夠編輯非預期的基因組位置，即所謂的非靶標編輯，這可能會對細胞功能和表型產生有害影響。爲了應對這一挑戰，Cariou開發了CRISPR雜交RNA-DNA指南(chRDNA；發音為「Chardonnays」)，與全RNA指南相比，該指南指導的基因組編輯要精確得多。馴鹿正在利用其chRDNA技術的力量進行高效的多次編輯，以開發CRISPR編輯的療法。

馴鹿生物科學公司簡介馴鹿生物科學公司是一家臨牀階段的CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革性療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其Cas12a chRDNA技術，使其能夠實現卓越的精度，以開發細胞療法，這些療法被裝甲，以潛在地提高對抗疾病的活性。馴鹿正在從其CAR-T細胞平臺推進一系列臨牀階段的現成細胞療法，作為對血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者的現成治療。關注我們@cariouBio並訪問。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將會」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「打算」、「目標」、「項目」、「設想」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於與Cariou公司的戰略、計劃和目標有關的陳述，以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的預期，包括與以下方面有關的預期：(I)在CB-010的鹿角第一階段臨牀試驗中報告額外劑量擴展數據的時間，包括來自額外的與HLA匹配的2L LBCL和先前CD19隊列的數據，以及鹿角關鍵第三階段臨牀試驗的時間；(Ii)CB-011的CaMouflage第一階段臨牀試驗的時間和更新，以及對展示初始劑量增加數據的時間的預期；(Iii)CB-012的Amplify第一階段臨牀試驗的時間和最新情況；(Iv)CB-010在LN和ERL患者中進行的Gallop第一階段臨牀試驗的時間和最新情況；(V)與裁員相關的預期成本，包括特定類別的成本和未來的現金支出，以及預計完成削減和確認預期成本的時間；以及(Vi)其預期的現金、現金等價物和有價證券的融資方式。管理層認為，這些前瞻性陳述在作出時是合理的。然而，此類前瞻性陳述會受到風險和不確定因素的影響，實際結果可能與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果大不相同。風險和不確定性包括但不限於，細胞治療產品開發中固有的風險；與Cariou公司當前和未來研究和開發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、成本、時間、進展和結果有關的不確定性；初始、初步或中期臨牀試驗數據最終不能預測Cariou候選產品的安全性和有效性的風險，或者隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，臨牀結果可能不同的風險；一旦收到並充分評估更多數據，觀察到的臨牀前研究結果將無法在人類患者中得到證實，或者得出不同的結論或考慮；獲得關鍵監管意見和批准的能力；以及Cariou在提交給證券交易委員會的文件中不時描述的其他風險因素，包括截至2023年12月31日的年度Form 10-K報告和后續文件。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律另有要求，否則Cariou沒有義務以任何理由公開更新任何前瞻性陳述。

解釋涉及其他CAR-T細胞療法的單獨試驗的結果時應謹慎。本新聞稿中介紹或引用的其他CAR-T細胞療法的結果來自可公開獲得的非Cariou進行的臨牀試驗報告，Cariou尚未進行任何與CB-010進行的面對面試驗。因此，這些其他臨牀試驗的結果可能無法與CB-010的臨牀結果相比較。這些其他臨牀試驗的設計與CB-010鹿角臨牀試驗的設計在實質上有所不同，包括患者羣體、隨訪時間、臨牀試驗階段和受試者特徵。因此，交叉試驗比較可能對Cariou現有或未來的臨牀結果沒有解釋價值。要了解更多信息和了解這些實質性差異，您應該閲讀其他CAR-T細胞療法臨牀試驗的報告和Cariou公司網站上的公司演示文稿中包含的來源。

Cariou Biosciences，Inc.聯繫人：投資者：艾米·菲格羅亞CFA Investor.Relationship@caribouBio.com

媒體：Peggy Vorwald，Phd Media@caribouBio.com