【重磅】國內首個！香雪製藥TCR-T獲批突破性治療，助推新質生產力發展

轉載於醫藥經濟報

突破性治療品種認定政策是中國國家藥品監督管理局（NMPA）為加速具有顯著臨牀優勢的新葯研發和上市進程而推出的重要舉措。自2020年實施以來，該政策在促進創新葯物快速進入市場、滿足臨牀急需方面發揮了重要作用。從傳奇生物「西達基奧侖賽」成為首款中國突破性治療品種，用於單藥治療復發或難治性多發性骨髓瘤，到現在已有249款藥品納入突破性治療品種。CDE認定的突破性治療藥物是選擇關注更優秀的臨牀數據、更差異化的臨牀靶點、更確定性的療法，是探尋有價值新葯項目的最高切入點，受到了藥品研發行業的普遍關注，是目前中國藥監體系門檻和含金量最高的資質稱謂。 

2024年7月30日，中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 藥品審評中心（CDE）同意香雪生命科學（XLifeSc）的TAEST16001注射液納入突破性治療品種名單，標誌着該產品作為中國第一個IND獲批開展臨牀試驗的TCR-T細胞治療新葯取得重大突破，可加快關鍵性臨牀試驗和附條件批准上市的進程，有望成為中國第一款上市的TCR-T細胞治療藥物，對中國免疫細胞治療創新葯的發展具有里程碑的意義。

細胞免疫治療作為千億級生物醫藥產業的重要分支，香雪生命科學搭建了自主開發創新平臺，突破TCR-T細胞免疫治療關鍵技術，在國內腫瘤細胞免疫治療領域處於領先地位，達到國際水平，研發的產品可代表廣州和中國參與全球競爭，造福患者和社會，成為助力大灣區生物醫藥產業高質量發展的新標杆。

自主研發的創新革命

TCR-T細胞治療劍指晚期實體瘤 

納入突破性治療品種的TAEST16001注射液是香雪生命科學自主研發的一款靶向NY-ESO-1的親和力增強的TCR-T細胞免疫治療產品，其首個臨牀研究適應症是HLA-A*02:01陽性且表達NY-ESO-1抗原的晚期軟組織肉瘤患者。該產品是中國首個獲得IND批件的TCR-T產品，也是中國唯一進入II期臨牀的TCR-T產品。

據瞭解，軟組織肉瘤是一組來源於間葉組織的實體惡性腫瘤，惡性程度高常規治療效果差，其在成人惡性腫瘤中佔比約1%，在兒童腫瘤中佔比約10%。據統計，14.5%～26.5%的軟組織肉瘤患者，在初診時已發生轉移。高級別肉瘤即使經局部手術切除，術后仍有40%～50%的患者會發生遠處轉移，一旦發生轉移，5年生存率不到10%。規範化的診療策略對於軟組織肉瘤至關重要，但目前臨牀上仍面臨重大挑戰。由於不同肉瘤亞型對化療藥物的反應存在顯著差異，目前對於局部晚期或轉移性軟組織肉瘤的一線治療，主要推薦以蒽環類藥物為主的姑息化療。然而，現有的治療方案仍存在較大的侷限性，臨牀需求遠未得到充分滿足。

TAEST16001注射液被納入突破性治療品種，有望填補這一臨牀需求。TAEST16001的I期臨牀試驗結果獲得2022年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會的認可在肉瘤專場進行口頭匯報，在會中首次公開臨牀試驗數據結果顯示腫瘤客觀緩解率(ORR)達到41.7%，其安全性和有效性的臨牀研究結果與國外知名藥企同靶點產品的臨牀結果相當，獲得了全球參會同行的認可和業界的高度關注。2024年6月，TAEST16001針對晚期軟組織肉瘤II期臨牀試驗的階段性總結數據再次入選ASCO年會，其在II期臨牀早期數據顯示出與之前的I期研究一致的可控的安全性和耐受性。根據RECIST1.1，由獨立影像評估委員會（IRC）評估的最佳緩解率為50%（4/8）。由獨立影像評估委員會和研究者評估的中位無進展生存期均為5.9個月。TAEST16001對經標準全身系統治療失敗而缺乏有效治療選擇的晚期軟組織肉瘤的人羣，觀察到顯著臨牀意義的療效和可控的安全性。

截至目前，全球範圍內共有4款TCR-T產品在治療軟組織瘤的臨牀中取得進展，其中TAEST16001是唯一的中國自主研發TCR-T細胞治療產品。其他三款均為海外企業研發，尚未在國內開展臨牀試驗。TAEST16001被納入突破性治療藥物不僅為軟組織肉瘤患者提供了新的治療選擇，也標誌着中國自主研發的TCR-T細胞治療產品在國際競爭中邁出了重要一步。

晚期實體瘤是臨牀亟需解決的醫學需求，近年來免疫細胞治療的研究進展為攻克實體瘤帶來了新的希望。2024年2月，全球首款腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法Amtagvi獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療晚期黑色素瘤，這無疑是細胞療法在實體瘤治療領域取得的重大進展。除了TIL療法，TCR-T 是另一備受行業看好的實體瘤細胞療法，作為一種基因工程標準化生產的細胞療法，TCR-T具有成為通用型產品的潛力，這不僅有助於降低生產成本，也極大提高了治療的普及性和可及性。

當前，免疫細胞治療市場上的產品以CAR-T細胞療法為主導，其應用主要集中在血液瘤的治療上。然而，隨着每年新發腫瘤患者數量的不斷攀升，其中超過90%的患者面臨的是實體瘤的挑戰。對於晚期實體瘤患者來説，現有的治療選擇相對有限。不過隨着細胞療法的持續發力，特別是TCR-T細胞療法在實體瘤治療領域取得了突破性的發展，為患者帶來了新的希望和機遇。

據統計，中國免疫細胞治療市場正迅速擴張，預計從2021年的13億元增長至2030年的584億元，年均增長率達到53%。在這一增長中，CAR-T細胞療法市場預計將從2億-3億元增長至287億元，而包括TCR-T在內的其他細胞治療市場將從10億元增長至297億元。

香雪生命科學作為TCR-T細胞免疫治療頭部企業，擁有全球最多的TCR-T在研新葯品種，靶點豐富涉及包括CT抗原，新生抗原，病毒抗原等幾乎所有與腫瘤相關的特異性抗原，涵蓋A0201，A1101及A2402等多個以中國人羣居多的HLA基因型，適應症覆蓋多種臨牀難治的實體瘤。適應症覆蓋使得TCR-T療法在腫瘤治療領域具有巨大的應用潛力和實際價值，預計將承載超過100億美元的產業規模。

瞄準產業前沿

醫藥新質生產力實踐探索

國家層面對創新葯物發展的全鏈條支持已經全面鋪開，預示着國產創新葯物即將迎來快速發展的新階段。2024年7月，國務院常務會議審議通過了具有里程碑意義的《全鏈條支持創新葯發展實施方案》。該方案的核心目標是通過政策的有力引導和全方位支持，全面加速創新葯物的研發進程、優化審批流程、擴大臨牀應用，並完善醫保支付體系等關鍵環節。

《全鏈條支持創新葯發展實施方案》的發佈，不僅彰顯了中國政府對醫藥產業創新的高度重視，更是體現了國家致力於滿足人民羣眾的健康需求、提升國內醫藥產業的創新實力以及增強其在國際舞臺上的競爭力的堅定決心。這一系列舉措將為國產創新葯物的發展注入強勁動力，助力其在新的發展階段實現「起飛」。

在這一政策的推動下，國產創新葯物的國際化步伐也正加速推進。近日，細胞療法領域的領軍企業傳奇生物收到併購邀約的消息，在生物醫藥領域引起了軒然大波。傳奇生物核心產品CAR-T（西達基奧侖賽）已在美國及歐洲市場取得了顯著的成績，展現出巨大的市場潛力和國際競爭力。

業內猜測，如果以30%-50%的溢價來算，此次交易收購價或將在130億-150億美元之間，將創造中國biotech公司被收購的新紀錄。這起併購邀約不僅是對傳奇生物科研成就和市場影響力的肯定，也象徵着中國創新葯物在全球醫藥市場中的競爭力。在國家政策的有力支持和全球市場需求的推動下，國產創新葯物正穩健地邁向國際舞臺。

事實上，隨着國家對生物醫藥產業的重視和支持力度不斷加大，國產創新葯的發展迎來了前所未有的機遇。

《中共中央關於進一步全面深化改革、推進中國式現代化的決定》的發佈為生物醫藥產業的高質量發展指明瞭方向，提出健全因地制宜發展新質生產力的體制機制。加強關鍵共性技術、前沿引領技術、現代工程技術、顛覆性技術創新，加強新領域新賽道制度供給，建立未來產業投入增長機制，完善推動新一代信息技術、人工智能、航空航天、新能源、新材料、高端裝備、生物醫藥、量子科技等戰略性產業發展政策和治理體系，引導新興產業健康有序發展。

香雪生命科學作為廣州本土的生物醫藥企業，在因地制宜發展醫藥新質生產力的實踐探索中，積極響應《廣州促進生物醫藥產業高質量發展的若干政策措施》，通過一系列創新舉措，致力於推動醫藥產業的創新和高質量發展。

香雪生命科學

聚焦「產研學」十年磨一劍

作為TCR-T細胞免疫治療頭部企業，香雪生命科學以「解決人類健康難點，樹立腫瘤治療標杆」為願景，以「聚焦TCR，賦能T細胞，攻克實體瘤」為使命。擁有高技術壁壘的TCR-T核心研發技術平臺、高效篩選候選藥物的體系和全球第一條全自動的細胞製備平臺和細胞產品質控體系；針對中國人種基因型已儲備20多個臨牀價值極高的實體瘤管線。立足粵港澳大灣區，輻射廣東和全國，影響全球，為國內外腫瘤患者提供疾病個體化精準的診斷和TCR-T為主的免疫細胞治療全面解決方案，為腫瘤治療帶來新突破，成為助力區域健康產業發展新引擎。

基於廣州及區域生物醫藥產業優勢基礎，香雪生命科學積極推動上下游產業鏈的聯動，形成產業集羣效應。通過與高校、科研機構的緊密合作，實現「產研學」一體化發展，加速科研成果的轉化和應用，提升區域生物醫藥產業的整體競爭力。進一步以創新驅動帶動免疫細胞治療產業發展，助力區域成為生物醫藥發展核心引擎 ，助力廣州打造TCR-T細胞治療策源地。

香雪生命科學研發中心

香雪製藥董事長王永輝表示：「我們從2012年開始投入香雪TCR-T項目，十年磨一劍，如今終於獲得一定成果，企業家要有夢想和情懷，堅持創新和投入。」衆所周知，創新葯物的研發是一場漫長而充滿挑戰的旅程。據介紹，香雪生命科學TCR-T細胞療法項目依託母公司香雪製藥上市后募集的資金，接連引進來自英國、德國、美國等發達國家的20多位「海歸」科學家，組成強大的科研團隊，成立香雪生命科學中心，專注研發生物醫藥領域的前沿技術。十年磨一劍，香雪製藥的堅持和創新精神終於開花結果。TCR-T細胞療法領域取得了突破性進展，是企業家夢想與情懷的體現，也是對持續創新和投入的最好回報。

香雪製藥董事長 王永輝

香雪生命科學通過醫藥新質生產力實踐探索，體現了中國生物醫藥企業在新質生產力發展中的積極作為。通過創新驅動、區域聯動、全方位支持和成果轉化，香雪生命科學正助力廣州乃至全國的生物醫藥產業實現高質量發展，佔據全國乃至全球的科技創新發展核心戰略地位。這不僅是企業自身的發展需求，更是對國家戰略的積極響應和貢獻。

（本文轉載於醫藥經濟報）

大暑 | 暑熱難阻，靜待秋涼，解鎖這份飲食攻略，暢享清涼一夏

香雪製藥攜手廣東日興捐贈愛心物資，致敬高温下的堅守

暑季送清涼，香雪製藥攜手養天和大藥房捐贈愛心物資，關愛一線户外勞動者

點分享

點收藏

點在看

點點贊

(香雪製藥)