強生，羅氏，阿斯利康有望在十年結束前獲得最高的孤兒藥銷售額

來自強生公司（紐約證券交易所代碼：強生公司）、羅氏公司（OTCQX：RHHBY）和阿斯利康公司（納斯達克股票代碼：AZN）的孤兒藥--治療罕見疾病的藥物將使這些公司在2028年成為銷售額排名前三的孤兒藥製造商。

Evolve的一份新報告發現，強生公司將成為頂級孤兒藥製藥公司，僅該類別就能帶來306億美元的收入。羅氏預計將實現168億美元的孤兒藥銷售額，緊隨其后的是阿斯利康，銷售額為164億美元。

排在前5位的是諾華（Novartis）（NVS），價值139億美元，Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ：VRTX），價值124億美元。

報告指出，由於安進收購了Horizon Therapeutics，2028年安進（AMGN）將取代艾伯維（ABBV）躋身前十名，該公司於2023年10月完成。除了Horizon的管道之外，該交易還提供了Amgen Tepezza（替普羅圖尤單抗）治療甲狀腺疾病、Krystexxa（peggloticase）治療痛風和Uplinza（奈比利珠單抗）治療視神經脊髓炎譜系疾病。

作為背景，FDA表示，罕見疾病是指影響美國人數少於20萬的疾病，補充説，超過7，000種此類疾病影響了該國3000萬人。

評估發現，2028年排名前三的孤兒藥將是強生公司（Johnson & Johnson）的多發性骨髓瘤治療Darzalex（daratumumab）、Vertex（VRTX）的囊性纖維化治療Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）和羅氏公司（OTCQX：RHHBY）的血友病A治療Hemlibra（emicumab）。

2028年，Darzalex預計將在全球帶來170億美元的收入; Trikafta，88億美元; Hemlibra，62億美元。排在前5位的是阿斯利康（AZN）的Ultomiris（ravvulizumab）治療陣發性夜間血紅蛋白尿症、非典型性血友病綜合徵和其他幾種罕見疾病，以及強生公司的CAR-T免疫療法Carvykti（西他加布烯autoleucel）治療多發性骨髓瘤。Ultomiris和Carvykti預計將分別帶來52億美元和44億美元的收入。

雖然腫瘤適應症目前在孤兒病治療中佔據主導地位--並且將在2028年繼續如此--但這家制藥商業情報、新聞和分析公司預計，其主導地位將在本世紀末略有下降。

腫瘤科目前佔孤兒病治療的44%。預計2028年這一數字將降至42%。中樞神經系統、肌肉骨骼和免疫調節劑等疾病領域預計將分別從9%、4%和4%增長到11%、6%和7%。

「腫瘤學已經沸騰，因為精確藥物處理越來越窄的基因突變在商業上行不通（可藥物化的'泛癌症'突變是難以捉摸的），並且CAR-T療法繼續面臨具有挑戰性的管理物流，」Evaluate指出。

「CNS孤兒藥的銷售額將在2023年至2028年期間增加一倍以上，屆時它們將佔孤兒藥銷售額的10%以上，」Evaluate補充道。「這反映了行業對這個曾經被忽視的領域更廣泛的興趣。"

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