強生、羅氏、阿斯利康有望在十年末實現最高孤兒藥銷量

強生(NYSE：JNJ)、羅氏(OTCQX：RHHBY)和阿斯利康(NASDAQ：AZN)的孤兒藥物--治療罕見疾病的藥物--將使這些公司在2028年成為銷售額排名前三的孤兒製藥商。

Evaluate的一份新報告發現，強生公司將成為最大的孤兒藥物製藥公司，僅這一類別就能帶來306億美元的收入。羅氏預計將帶來168億美元的孤兒藥物銷售，緊隨其后的是阿斯利康(164億美元)。

排在前五位的還有諾華公司(Novartis)和頂點製藥公司(Vertex PharmPharmticals)，分別為139億美元和124億美元。

報告指出，由於安進對Horizon Treeutics的收購於2023年10月完成，安進(AMGN)將在2028年取代AbbVie(ABBV)進入前十名。這筆交易使Amgen Tepezza(Teprooma Umab)獲得了治療甲狀腺眼病的藥物，Krystexxa(Peglticase)獲得了治療痛風的藥物，Uplinza(Inebilizumab)獲得了治療神經脊髓炎視神經譜系障礙的藥物，此外，Horizon還在籌備中。

關於背景，FDA表示，一種罕見的疾病在美國隻影響不到20萬人，並補充説，超過7000種此類疾病影響美國3000萬人。

評估發現，2028年排名前3位的孤兒藥物將是強生公司的多發性骨髓瘤治療藥物Darzalex(Daratumab)，Vertex公司的囊性纖維化治療藥物Trikafta(elexaftor/tezacaftor/iVacaftor)，以及羅氏公司(OTCQX：RHHBY)的血友病A治療血庫(Emicizumab)。

2028年，Darzalex預計將在全球帶來170億美元的收入，Trikafta將帶來88億美元的收入，HemLibra將帶來62億美元的收入。排在前五名的還有阿斯利康(AZN)治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶血性尿毒症綜合徵和其他幾種罕見疾病的Ultomiris(Ravugizumab)，以及強生治療多發性骨髓瘤的CAR-T免疫療法Carvykti(Ciltakabagene Autolucel)。Ultomiris和Carvykti預計將分別獲得54億美元和44億美元的收入。

雖然腫瘤學適應症目前主導着孤兒疾病的治療--並將在2028年繼續這樣做--但這家制藥商業情報、新聞和分析公司預計，其主導地位將在本十年結束時略有減弱。

腫瘤學目前佔孤兒疾病治療的44%。這一數字預計將在2028年降至42%。中樞神經系統、肌肉骨骼和免疫調節劑等疾病領域預計將分別從9%、4%和4%增長到11%、6%和7%。

評估指出：「隨着治療越來越窄的基因突變的精確藥物已經走到了商業化的盡頭(可治療的‘泛癌症’突變難以捉摸)，以及CAR-T療法繼續面臨具有挑戰性的管理后勤工作，腫瘤學已經停止了沸騰。」

「2023年至2028年間，中樞神經系統的孤兒藥物銷售額將增加一倍以上，屆時按價值計算，它們將佔孤兒藥品銷售額的10%以上。」「這反映了業界對這個一度被忽視的領域更廣泛的興趣。」

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