歐洲藥品管理局（EMA）授予分子蛋白治療急性骨髓性白血病（ML）的孤兒藥物稱號

-在一項歐洲臨牀試驗中，使用臨牀療效顯著的下一代無心毒性安那黴素聯合阿糖胞苷治療AML，在二線AML患者中初步結直腸癌發生率為60%

-據估計，全球約有16萬急性髓系白血病患者。

-研究表明，安那黴素繼續沒有心臟毒性的跡象(多項研究中N=82)；毒性比傳統強化治療低

-新葯安那黴素正朝着2024年關鍵的急性髓細胞白血病研究邁進，可能有資格獲得加速審批途徑

亞洲網休斯頓2024年4月18日電臨牀階段製藥公司Moleclin Biotech，Inc.(納斯達克市場代碼：MBRX)(Moleclin或該公司)今天宣佈，歐洲藥品管理局(EMA)已授予安那黴素治療急性髓細胞白血病的孤兒藥物稱號。

安那黴素是該公司的下一代蒽環類藥物，它被設計為無心臟毒性(不同於目前開出的蒽環類藥物)，並已在美國和歐洲的多項研究中證明在82名受試者中沒有心臟毒性。此外，在歐洲試驗中，安那黴素最近在Moleclin的歐洲臨牀研究中聯合阿糖胞苷(MB-106)治療急性髓細胞白血病，在二線受試者(N=10)中初步的綜合完全應答(CRC)率為60%，在所有受試者(N=18)中的總體中期完全應答(CRC)率為39%，而不考慮先前的治療數量。CRC的耐久性正在發展中。一名受試者以持久的完整回答超過了一年的大關。MB-106中二線科目的招聘已經結束，而一線和三線科目的招聘仍在繼續。安那黴素目前正在開發用於治療AML和STS肺部Met的藥物，該公司相信該藥物可能有潛力治療更多的適應症。

Moleclin公司董事長兼首席執行官沃爾特·克倫普評論説：「我們很高興從EMA獲得安那黴素的孤兒藥物稱號，這進一步支持了我們正在進行的努力，推動這種引人注目的下一代蒽環類藥物用於治療難以治療的癌症。」結合我們在美國已經擁有的孤兒藥物名稱，以及美國專利商標局剛剛授予的覆蓋到2040年的新的物質成分專利，我們相信安那黴素的商業排他性現在得到了很好的保護。安那黴素證明的越來越多的有希望的中期臨牀數據繼續鼓舞着我們。我們仍然專注於推進我們的臨牀和監管戰略，以迎接我們的下一階段開發，包括計劃在年底前開始一項關鍵的註冊研究，作為急性髓細胞白血病的二線療法。

EMA將孤兒藥物指定給用於治療、診斷或預防罕見、危及生命或慢性衰弱的疾病或疾病的藥物和生物製品，這些疾病或疾病影響到歐盟每10,000人中不到5人。孤兒指定允許公司獲得某些好處，包括降低監管費用、臨牀方案援助、研究撥款，如果獲得批准，還可以在歐盟獲得長達10年的潛在市場排他性。

安那黴素目前擁有美國食品和藥物管理局的快速通道狀態和孤兒藥物名稱，用於治療復發或難治性急性髓細胞白血病，以及治療STS肺部甲狀旁腺激素的孤兒藥物名稱。

關於Moleclin Biotech，Inc.

Moleclin Biotech，Inc.是一家臨牀階段的製藥公司，正在為難以治療的腫瘤和病毒進行包括第二階段臨牀計劃在內的不斷增長的流水線。該公司的主導計劃，安那黴素是下一代蒽環類藥物，旨在避免心臟毒性很小或沒有心臟毒性的多藥耐藥機制。安那黴素目前正在開發中，用於治療復發或難治性急性髓細胞白血病(AML)和軟組織肉瘤(STS)肺轉移。以上討論的所有中期和初步數據可能會發生變化。

此外，該公司正在開發WP1066和WP1220，WP1066是一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制p-STAT3和其他致癌轉錄因子，同時還能刺激自然免疫反應，針對腦瘤、胰腺癌和其他癌症，WP1220是WP1066的類似物，用於皮膚T細胞淋巴瘤的局部治療。Moleclin還參與了一系列抗代謝藥物的開發，包括用於潛在治療病毒的WP1122，以及包括腦瘤、胰腺癌和其他癌症在內的癌症適應症。

欲瞭解更多有關該公司的信息，請訪問www.molulin.com，並在Twitter、LinkedIn和Facebook上連接。

前瞻性陳述

本新聞稿中的一些陳述是1933年《證券法》第27A節、1934年《證券交易法》第21E節和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於，在年底之前開始將安那黴素作為急性髓細胞白血病二線療法的關鍵註冊研究的時間。儘管Moleclin認為，這些前瞻性陳述所反映的預期在作出之日是合理的，但預期可能被證明與這些前瞻性陳述明示或暗示的結果大不相同。Moleclin試圖通過「相信」、「估計」、「預期」、「預期」、「計劃」、「項目」、「打算」、「潛在」、「可能」、「將」、「應該」、「大約」或其他表達未來事件或結果不確定性的詞匯來識別這些前瞻性陳述。這些陳述只是預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括在項目1A下討論的因素。在我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K中的「風險因素」，並在我們提交給SEC的Form 10-Q文件和其他公開文件中不時更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅説明截止日期。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，以反映其日期之后發生的事件或情況，或反映意外事件的發生。

投資者聯繫人：JTC Team，LLC Jenene Thomas，電話：(833)475-8247

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來源Moleclin Biotech，Inc.