Rett綜合症—市場展望，流行病學，競爭格局和市場預測報告2023年至2033年

康涅狄格州哈特福德，2024年4月9日/美通社/--提供數據驅動研究和諮詢支持的製藥和生物製藥商業研究和諮詢公司Thelansis Knowledge Partners發佈了高度重視的市場展望報告標題：Rett綜合徵-市場展望、流行病學、競爭格局和市場預測報告2023至2033

Rett綜合徵(RTT)是一種孤兒神經發育障礙，目前尚無治療方法。這種疾病在兒童早期就很明顯，在女孩中占主導地位。這種情況在臨牀上是不同的；關鍵的患者類型包括典型或典型的RTT和不典型的RTT。大多數RTT患者都有典型的RTT。不典型病例可進一步分為保留言語變異型(Z-RTT變異型)、早期癲癇變異型(CDKL5基因變異型)、先天性變異型(FOXG1基因變異型)或ARTT-NOS變異型。鑑於患者管理的異質性，患者管理需要多學科的方法，包括神經學家、語言治療師、兒科醫生、遺傳學家等專家的參與。

雖然這種疾病很罕見，但它會導致終生損害和嚴重的症狀，需要抗癲癇藥物和支持性治療。只有一種藥物被美國食品和藥物管理局批准用於治療RTT：由阿卡迪亞製藥公司銷售的達布(曲芬太德)。這種藥物可以幫助改善RTT的溝通、互動和其他多種功能。然而，它不能治癒這種情況，仍然存在管理這種情況的藥物開發機會。

RTT的廣泛商機領域包括

結束語：成功瞄準這些機會將有助於藥品營銷者在RTT中獲得相當大的患者份額，並取得商業成功。

商業潛力：

Thelansis關於Rett綜合徵的報告提供了對疾病和患者部分的深入見解，以及未得到滿足的需求和藥物開發流程中的領域。該報告回答了以下關鍵問題：

KOL觀點：

「我相信所有確診的Rett綜合徵患者都會接受一種或另一種藥物治療。然而，目前的治療主要集中在改善Rett綜合徵的症狀上。我們需要一種疾病修正療法來解決這個問題。」~一位美國神經科醫生

「基因療法將是解決蛋白質相關問題的一種很有前途的治療方法。」~一位駐歐洲的神經科醫生

關於Thelansis：

Thelansis是一家專門從事製藥和生物製藥業務研究和諮詢的公司，發表了治療領域的報告，其中包括罕見/超罕見和主流適應症。在此期間，我們建立了6,000多份生物製藥報告的強大存儲庫，這些報告基本上涵蓋流行病學研究和市場預測，基於KOL訪談和會議報道的機會評估。整個資產開發階段的競爭情報和會議報道由一個混合了科學和商業背景的團隊執行。作為一個組織，主要的重點是為製藥公司的決策提供真實的數據證據和市場洞察力。

孤立適應症中的產品：

針對主要市場的辛迪加報告/產品、流行病學、定製市場研究，包括KOL訪談、PMR調查、渠道研究、會議報道、市場預測模型和諮詢。

孤兒適應症藥物的開發商和營銷者可以聘請Thelansis進行定製的市場研究，並可以獲得可能的解決方案，以確保其各自療法的相當大的市場滲透率。

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