Rigel宣佈發表REZLIDHIA ®（Olutasidenib）治療白血病和淋巴瘤中變異型IDH1 AML的維奈托克治療后患者的數據

亞洲網加利福尼亞州南舊金山4月4日電瑞格爾製藥公司(納斯達克市場代碼：RIGL)今天在《白血病與淋巴瘤》雜誌上發表了一篇同行評議的論文，該論文基於對REZLIDHIA(®)第二階段研究數據的分析，該藥是一種有效的、選擇性的、口服的、小分子的突變異檸檬酸脱氫酶-1(MIDH1)1抑制劑，用於mIDH1急性髓系白血病(AML)患者的復發/難治(R/R)。

佐治亞州癌症中心主任、GRA著名癌症學者主席、第二階段試驗調查員豪爾赫·E·科爾特斯、醫學博士豪爾赫·E·科爾特斯、醫學博士豪爾赫·E·科爾特斯、醫學博士、佐治亞州癌症中心主任、小塞西爾·F·惠特克、GRA著名癌症學者主席和第二階段試驗調查員説：「對於不適合進行強化化療的新診斷的AML患者，包括mIDH1的患者，目前的標準治療方案是這樣的。當這種療法失敗時，患者的治療選擇有限，預后也很差。這些分析的結果表明，REZLIDHIA可能為靜脈注射環磷酰胺聯合治療失敗后的急性髓細胞白血病患者提供一種有效的治療方法。REZLIDHIA導致的持久緩解與Pivotal試驗中觀察到的一致，在這一治療患者羣體的挑戰中具有良好的耐受性，是一種有價值的治療選擇。 Rigel公司總裁兼首席執行官勞爾·羅德里格斯説：「這些數據支持REZLIDHIA在mIDH1 R/R急性髓細胞白血病患者中的有效性和良好的安全性，這些患者以前曾接受過VENTOCLAX聯合方案治療。這些分析很重要，因為它們為REZLIDHIA在mIDH1 R/R AML患者羣體的不同部分的潛在好處提供了有價值的見解。

論文要點總結如下：

這篇題為「異檸檬酸脱氫酶1(MIDH1)急性髓系白血病(AML)靜脈注射后患者的Olutasidenib」的論文在線發表在《白血病與淋巴瘤》雜誌上，可點擊此處獲取。

急性髓系白血病(AML)是一種進展迅速的血液和骨髓癌症，影響髓系細胞，髓系細胞通常發育成各種類型的成熟血細胞。AML主要發生在成人，約佔所有成人癌症的1%。美國癌症協會估計，2024.2年美國將有大約20,800例新病例，其中大部分是成年人

復發的AML影響大約一半的患者，這些患者在治療和緩解后，骨髓中的白血病細胞會重新出現。3難治性AML，影響10%至40%的新診斷患者，發生在患者即使在強化治療后仍未能獲得緩解的情況下。4 AML患者的生活質量隨着AML的每一次連續治療而下降，復發或難治性疾病的耐受性良好的治療仍然是一個未得到滿足的需求。

關於REZLIDHIA®

適應症REZLIDHIA用於治療FDA批准的試驗檢測到的易感異檸檬酸脱氫酶-1(IDH1)突變的復發或難治性急性髓系白血病(AML)成人患者。

重要安全信息

警告：辨證分型

REZLIDHIA治療可發生可致命的辨證綜合徵。症狀可能包括呼吸困難、肺浸潤物/胸膜心包積液、腎臟損傷、低血壓、發熱和體重增加。如果懷疑是辨證綜合徵，應停止使用REZLIDHIA，並開始使用皮質類固醇和血流動力學監測，直到症狀緩解。

警告和注意事項

辨證REZLIDHIA可引起辨證。在REZLIDHIA對復發或難治性AML患者的臨牀試驗中，16%的患者出現了分化綜合徵，8%的患者出現了3級或4級分化綜合徵，1%的患者死亡。分化綜合徵與髓系細胞的快速增殖和分化有關，可能危及生命或致命。接受REZLIDHIA治療的患者的辨證症狀包括白細胞增多、呼吸困難、肺浸潤物/胸膜心包積液、腎損傷、發熱、浮腫、發熱和體重增加。在經歷辨證綜合徵的25例患者中，19例(76%)在治療后或REZLIDHIA劑量中斷后恢復。分化綜合徵最早在REZLIDHIA啟動后1天至18個月出現，並可觀察到伴有或不伴有白細胞增多。

如果懷疑是辨證綜合徵，應暫時停用REZLIDHIA，並開始全身皮質類固醇(例如，地塞米松每12小時靜脈注射10毫克)至少3天，直到體徵和症狀消失。如果觀察到伴發的白細胞增多，根據臨牀指示，開始使用羥基尿素治療。症狀緩解后逐漸減少糖皮質激素和羥基尿素。過早停用糖皮質激素和/或羥基脲治療可能會復發分化綜合徵。制定支持性措施和血流動力學監測，直到病情好轉；暫停REZLIDHIA劑量，並考慮根據復發情況減少劑量。

肝毒性REZLIDHIA可引起肝毒性，表現爲丙氨酸氨基轉移酶(ALT)升高、天冬氨酸轉氨酶(AST)升高、血鹼性磷酸酶升高和/或膽紅素升高。在153名接受REZLIDHIA治療的復發或難治性AML患者中，23%的患者發生了肝毒性；13%的患者出現了3級或4級肝毒性。在臨牀試驗中，有一名患者死於藥物引起的肝損傷併發症。在臨牀試驗中，REZLIDHIA與阿扎替丁聯合治療，但REZLIDHIA並不適用。使用REZLIDHIA治療的復發或難治性AML患者開始出現肝毒性的中位時間為REZLIDHIA開始治療后1.2個月(1天至17.5個月)，中位緩解時間為12天(1天至17個月)。最常見的肝毒性是ALT、AST、血鹼性磷酸酶和血膽紅素升高。經常監測患者的肝功能障礙的臨牀症狀，如疲勞、食慾不振、右上腹不適、尿色變黑或黃疸。在REZLIDHIA開始之前，至少每周檢查一次，前兩個月至少每周一次，第三個月每隔一周一次，第四個月一次，治療期間每隔一個月一次。如果發生肝功能障礙，根據復發/嚴重程度，停用、減少或永久停止使用REZLIDHIA。

不良反應最常見的不良反應(≥20%)包括實驗室異常，包括天冬氨酸氨基轉移酶升高，丙氨酸轉氨酶升高，鉀降低，鈉降低，鹼性磷酸酶升高，噁心，肌酐升高，乏力/乏力，關節痛，便祕，淋巴細胞增加，膽紅素升高，白細胞增多，尿酸增加，呼吸困難，發熱，皮疹，脂肪酶升高，粘膜炎，腹瀉和轉氨炎。

藥物相互作用

哺乳建議婦女在服用REZLIDHIA期間和最后一次服藥后2周內不要母乳餵養。

老年應用在65歲患者與年齡更大和更年輕的患者之間沒有觀察到總體療效差異。與65歲以下的患者相比，65歲的≥患者肝毒性和高血壓的發生率增加。

輕度或中度肝損害患者的肝損害，密切監測分化綜合徵的增加概率。

單擊此處查看完整的預描述信息，包括方框警告。

要向FDA報告處方藥的副作用，請訪問www.fda.gov/medwatch，或致電1-800-FDA-1088(800-332-1088)。

REZLIDHIA是Rigel製藥公司的註冊商標。

Rigel製藥公司(納斯達克市場代碼：RIGL)是一家生物技術公司，致力於發現、開發和提供顯著改善血液疾病和癌症患者生活的新型療法。Rigel成立於1996年，總部設在加利福尼亞州舊金山南部。欲瞭解有關Rigel公司的上市產品和潛在產品的更多信息，請訪問網站：www.rigel.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述，除其他事項外，oltasidenib可能為治療靜脈注射后IDH1突變AML患者提供一種有意義的方法。本新聞稿中包含的任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。前瞻性陳述可通過「可能」、「潛在」、「期待」、「相信」、「將」等詞語以及未來期間的類似表述加以識別。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來業績的保證。相反，它們是基於睿高目前的信念、預期和假設，因此它們固有地涉及重大風險、不確定性和環境變化，這些風險、不確定性和變化很難預測，而且許多情況不是我們所能控制的。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述中的任何一種。由於這些風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中預期的大不相同，這些風險和不確定性包括但不限於，與FDA、歐洲藥品管理局、PMDA或其他監管機構可能做出關於羅他西尼的不利決定有關的風險和不確定因素；臨牀試驗可能無法預測真實結果或后續臨牀試驗結果的風險；羅他西尼可能有意外副作用、不良反應或誤用事件的風險；開發Rigel候選產品的資源的可用性；市場競爭；以及在Rigel不時向美國證券交易委員會提交的報告中詳細説明的其他風險，包括截至2023年12月31日的Form 10-K年度報告和后續文件。我們在本新聞稿中所作的任何前瞻性陳述僅以我們目前掌握的信息為基礎，並且僅在發佈之日發表。Rigel不承擔任何因新信息、未來發展或其他原因而不時做出的更新前瞻性陳述的義務，無論是書面還是口頭陳述，並明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布對本文中包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，除非法律要求。

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