京和麒麟的罕見病療法成為世界上最昂貴的藥物

最近被Kyowa Kirin（OTCPK：KYKOY）收購的Orchard Therapeutics（ORTX）周三將其新獲得FDA批准的罕見病療法Lemmeldy的批發價定為425萬美元，使一次性基因療法成為世界上最昂貴的藥物。

本周早些時候，FDA批准Lenmeldy作為美國首個治療早發性異染性腦白質營養不良（MLD）的藥物，這是一種罕見的代謝疾病。

這家英國公司指出，該藥物的批發採購成本（WAC）表明了該藥物的標價，反映了其藥物為患者、其家人和整個醫療保健系統提供的價值。

WAC不包括回扣和折扣等因素，並且可能不是患者的最終費用，這也取決於健康保險。

該公司補充説，其定價符合藥品定價監管機構臨牀和經濟審查研究所（ICER）最近的審查。該非營利組織表示，Lenmeldy的健康福利價格基準為394萬美元。

此前，血友病B療法Hemgenix是世界上最昂貴的藥物，當時其開發商澳大利亞ESL（OTCQX：CLLLY）（OTCQX：CMXHF）和德國生物技術公司uniQure（QURE）以350萬美元的價格推出了一次性基因療法。

Sarepta Therapeutics（SRPT）緊隨其后，其最近批准的Duchenne肌營養不良症（DMD）治療價格為320萬美元。Elevidys，就在藍鳥生物（藍色）Skysona之前。這項一次性基因療法於2022年底以300萬美元的價格推出，用於治療一種名為腦腎上腺腦白質營養不良的罕見神經退行性疾病。