FDA批准Mirum的Livmarli治療5歲兒童的肝臟疾病：分析師看好標籤擴張策略

周三，FDA批准Mirum Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：MSYS）的Livmarli（maralixibat）口服溶液用於治療五歲及以上患有進行性家族性肝內膽汁郁積症（PFIC）的患者的膽汁郁積性瘙癢症。

在PFIC患者中，肝細胞分泌膽汁的能力較弱，膽汁在肝細胞中的積聚會導致肝臟疾病。

該批准基於3期MARCH研究的數據，這是在PFIC中進行的最大隨機試驗，共有93名患者來自各種遺傳PFIC類型。

Mirum還提交了一份額外的補充新葯申請，以引入MARCH研究期間使用的更高濃度的Livmarli製劑，以便在今年晚些時候擴大年輕PFIC患者的標籤範圍。

HC Wainwright在與管理層討論后表示，該公司預計2024年將主要集中在廣泛的支付者覆蓋範圍上，目前約有20名患者在正在進行的III期開放標籤擴展研究MARCH-ON中使用Livmarli，預計到2024年將轉為商業藥物。

因此，分析師將目標價從45美元上調至58美元，並重申買入。

考慮到MARCH研究招募了年齡大於12個月的患者，並且Albireo Pharma Inc的Bylvay（Odevixibat）標籤適用於年齡大於3個月的PFIC患者，分析師對標籤對PFIC的年齡限制為年齡大於5歲（Mirum適用於年齡大於3個月）感到驚訝。

HC Wainwright指出，FDA擔心兒童（尤其是5歲以下的兒童）可能無法完全處理當前藥物配方中的某些添加劑。

儘管目前的標籤表明適合3個月以上的兒童，但仍存在對代謝的擔憂。

然而，提出了一種含有降低含量的這些添加劑的新配方。

分析員預計提交新的補充新葯申請將經歷短暫的程序延迟。

鑑於主要批准風險取決於化學、製造和控制分析審查，一旦與付款人建立了最佳報銷安排，該標籤擴展可能會獲得批准。

價格走勢：周四最后一張支票顯示，MSYS股價上漲1.55%，至28.20美元。