百億生長激素市場即將生變！維昇藥業每周一次長效隆培促生長素的BLA獲NMPA受理

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今日，維昇藥業宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理隆培促生長素（lonapegsomatropin）的上市許可申請（BLA）。

隆培促生長素是首個在美國及歐洲獲批上市的長效生長激素，用於治療兒童生長激素缺乏症，在大中華區以外的全球臨牀開發由AscendisPharma負責。

關於隆培促生長素

隆培促生長素是採用TransCon（Transient Conjugation, 暫時連接）專利技術平臺設計的人生長激素前藥。該藥物的作用機制有別於其它技術的長效生長激素類似物，每周一次給藥后，隆培促生長素可以實現在體內以可控的方式緩慢釋放未經修飾的人生長激素，其釋放出的生長激素與人體分泌的內源性生長激素結構一致，且生物活性、作用機制和生理分佈均與目前廣泛使用的生長激素日製劑相同，確保了隆培促生長素的安全性及有效性。

2022年11月，維昇藥業首次對外公佈了隆培促生長素針對中國生長激素缺乏症（GHD）兒童患者開展的3期關鍵臨牀試驗的主要研究數據。

這項針對中國兒童的隨機、開放、陽性對照臨牀試驗，由中華醫學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任羅小平教授領銜作為主要研究者。

研究結果表明，隆培促生長素或生長激素日製劑治療52周后，年化生長速率（AHV）分別為10.66釐米/年和9.75釐米/年（組間差異0.91，95%置信區間：0.37~1.45，p=0.0010)，達成研究主要終點，即隆培促生長素非劣於生長激素日製劑。

此外，根據預設的統計檢驗，主要終點的分析結果也證實隆培促生長素優於生長激素日製劑。多個預設的敏感性分析證實了結果的穩健性。

安全性結果顯示隆培促生長素耐受性良好，安全性特徵與生長激素日製劑相當。

據統計，隆培生長激素（商品名為Skytrofa）2023年銷售額1.79億歐元，預計2024年銷售額將達到3.2-3.4億歐元。

關於兒童生長激素缺乏症

兒童生長激素缺乏症（PGHD）是一種嚴重的罕見疾病，由垂體分泌的生長激素不足引起。生長激素缺乏症（GHD）患兒不僅身材矮小，而且還存在代謝異常、認知缺陷和生活質量差等問題；其中，50% 兒童GHD患者進入成人后生長激素缺乏狀態仍持續存在，發展爲成人生長激素缺乏症（AGHD），每10,000 人中大致有2 至3 名AGHD。

根據Frost & Sullivan的數據，2018-2030年，全球兒童生長激素缺乏症治療市場規模均按照年複合增長率6.4%遞增，預計到2030年全球兒童生長激素缺乏症的治療的市場規模將達到60億美元。

全球兒童生長激素缺乏症治療市場規模

另外，中國兒童生長激素缺乏症的治療的市場規模在2014-2018年按照年複合增長率33.5%遞增，2018-2030年中國市場規模預計按照15.7%的年複合增長率遞增，預計2030年中國兒童生長激素缺乏症的治療的市場規模也將達到32億美元，約合人民幣221.36億元人民幣。

中國兒童生長激素缺乏症治療市場規模

關於生長激素的用藥及市場

目前，病理性矮小症通常可通過皮下注射補充生長激素以進行治療，這一治療方法逐漸得到廣泛認可和應用。據中華醫學會數據顯示，矮小症主要人羣得到規範化治療的比例低於5%。

生長激素的藥理作用與臨牀應用

有研究表明，患者治療依從性與治療效果存在正向關係，即依從性越高，身高改善越有保障。傳統產品短效水針、短效粉針使用時需每日注射，患者依從性較低，漏針的機率較大，最終導致身高改善不足。長效生長激素有效解決了患者漏針困局，一周只需注射1 次，改變以往的每日注射模式，使得治療踏入以周計算的時代。因此，長效生長激素大大降低了漏針的可能性，顯著地提高患者治療的依從性，能極大程度地保障治療效果。目前，生長激素產品處於第五代。

生長激素的迭代發展歷程

截至2023 年，國內獲批上市的生長激素相關產品共有10 款，其中輝瑞的健豪寧、LG的尤得盼，以及諾和諾德的諾澤為進口產品；從藥效時長來看，以短效產品為主，長效產品數量稀少。

國內已上市的生長激素產品

面對豐厚的盈利空間，國內企業也在積極推進長效產品的研發與上市。除維昇藥業外，特寶生物，安科生物、天境生物等均已進入臨牀III 期。

國內主要臨牀在研的長效生長激素

據弗若斯特沙利文統計，中國人生長激素市場規模由2018 年的6 億美元（約40 億元人民幣）迅速增至2022年的17 億美元（約120 億元人民幣），在全球市場中佔市率達34%，超過美國成為這一領域第一大用藥國。

中國生長激素市場規模（十億美元）

關於維昇藥業

維昇藥業專注於內分泌相關治療領域，致力於提供同類首創（Firstin Class）或同類最優（Best in Class）的內分泌疾病產品和治療方案。治療領域包括成人內分泌、兒童內分泌以及內分泌罕見病。

TransCon（暫時連接）技術是一個用於新葯開發的創新技術平臺，通過將有生物學活性的原藥和可控釋放技術相結合，可以優化藥物療效和安全性，提高依從性和便利性，也因此減輕疾病治療的負擔。

其分子包括3個部分：未經修飾的原型藥物，保護原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的連接體。當3部分結合后，載體分子可以使得原型藥物處於無活性狀態並且不被機體清除。當注射至人體內，在生理條件的PH和温度下，有活性的、未經修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來。由於原型藥物是未經修飾的，因此可以維持其原有的作用機制。

維昇藥業經過兩輪融資，2018年A輪融資4000萬美元， Ascendis以資產入股佔股50%，維梧資本與Sofinnova出資4000萬美元佔股50%；2021年B輪融資1.5億美元，由紅杉中國領投，奧博資本，夏爾巴投資，Cormorant, HBMHealthcare Investments, 鼎豐生科資本，Logos Capital，晨嶺資本跟投，老股東繼續參與。

參考資料

1、公司官網

2、GBIHealth、醫藥筆記

3、民生證券、興業證券

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(凱萊英)