【國投證券醫藥】新葯周觀點：富士/衞材URAT1抑制劑申報上市，痛風市場有望迎來快速增長

轉自：醫藥馬帥團隊

2024年1月15日-2024年1月19日，新葯板塊漲幅前5企業：天演藥業（49.5%）、歌禮制藥（10.9%）、傳奇生物（7.7%）、永泰生物（3.2%）、和鉑醫藥（1.8%）。跌幅前5企業：邁博藥業（-29.3%）、樂普生物（-26.6%）、康諾亞（-23.9%）、榮昌生物（-20.7%）、康寧傑瑞（-19.0%）。

■本周新葯行業重點分析：

1月20日，富士藥品/衞材尿酸鹽轉運蛋白（URAT1）抑制劑多替諾雷片（Dotinurad）的上市申請獲得CDE受理，其可以通過抑制尿酸鹽的重吸收,從而促進尿酸從體內的排泄並降低血尿酸水平。目前國內也已有多家企業佈局了URAT1抑制劑等痛風治療藥物，包括恆瑞醫藥、一品紅、海創藥業、益方生物、瓔黎藥業、信諾維等；從已披露結構的分子結構來看，目前在研URAT1抑制劑主要由苯溴馬隆和雷西納德兩個分子優化改造而來。

除了URAT1抑制劑外，目前國內企業還佈局了XO、尿酸氧化酶等靶點的痛風治療藥物，痛風治療領域呈現百花齊放態勢。考慮到富士/衞材URAT1抑制劑多替諾雷已在國內申報上市，而恆瑞醫藥SHR4640也有望於2024年內申報上市，預計國內痛風市場有望迎來快速增長。

■本周新葯獲批&受理情況：

本周國內4個新葯或新適應症獲批上市，113個新葯獲批IND，28個新葯IND獲受理，5個新葯NDA獲受理。

■本周國內新葯行業TOP3重點關注：

（1）1月19日，百濟神州宣佈其PD-1抑制劑替雷利珠單抗新適應症上市許可申請已獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，用於可切除非小細胞肺癌患者的圍術期治療。

（2）1月16日，齊魯製藥申報的伊魯阿克新適應症上市申請已獲得正式批准。根據齊魯製藥早前發佈的新聞稿，伊魯阿克是一款新型口服間變性淋巴瘤激酶/ROS1抑制劑，此次獲批用於一線治療ALK陽性的非小細胞肺癌。

（3）1月15日，科濟藥業宣佈靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3的自體CAR-T細胞候選產品CT011已在中國獲批臨牀，擬開發用於治療手術切除后出現復發風險的GPC3陽性的IIIa期肝細胞癌患者。

■本周海外新葯行業TOP3重點關注：

（1）近日，Immunity Pharma公佈其在研藥品IPL344用於治療肌萎縮側索硬化患者2a期試驗的積極頂線結果。通過測量ALS功能評分量表修訂版斜率下降的變化，該研究證明IPL344減緩ALS疾病進展具統計學意義。

（2）近日，羅氏公佈其在研靶向TIGIT抗體tiragolumab聯合療法用於一線治療食管鱗狀細胞癌的SKYSCRAPER-08臨牀3期試驗的積極結果。由獨立審評機構評估的分析顯示，試驗達雙主要終點。

（3）1月17日，Vertex宣佈其與CRISPR共同研發的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy獲美國FDA批准，用於治療12歲及以上輸血依賴性β地中海貧血患者。

臨牀試驗進度不及預期的風險，臨牀試驗結果不及預期的風險，醫藥政策變動的風險。

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目錄

正文部分

1. 本周新葯行情回顧

2024年1月15日-2024年1月19日，新葯板塊：

漲幅前5企業：天演藥業（49.5%）、歌禮制藥（10.9%）、傳奇生物（7.7%）、永泰生物（3.2%）、和鉑醫藥（1.8%）

跌幅前5企業：邁博藥業（-29.3%）、樂普生物（-26.6%）、康諾亞（-23.9%）、榮昌生物（-20.7%）、康寧傑瑞（-19.0%）

2. 本周新葯行業重點分析 

1月20日，富士藥品/衞材尿酸鹽轉運蛋白（URAT1）抑制劑多替諾雷片（Dotinurad）的上市申請獲得CDE受理，其可以通過抑制尿酸鹽的重吸收,從而促進尿酸從體內的排泄並降低血尿酸水平。據《中國高尿酸血癥與痛風診療指南（2019）》及國家統計局第六次人口普查數據顯示，中國高尿酸血癥的總體患病率為13.3%，患病人數約為1.77億，痛風總體發病率為1.1%，患病人數約為1,466萬。高尿酸血癥已成為繼糖尿病、高血壓、高血脂症后的「第四高」，痛風已成為僅次於糖尿病的第二大代謝類疾病，針對痛風治療的市場規模龐大。

目前國內也已有多家企業佈局了URAT1抑制劑等痛風治療藥物，包括恆瑞醫藥、一品紅、海創藥業、益方生物、瓔黎藥業、信諾維等；從已披露結構的分子結構來看，目前在研URAT1抑制劑主要由苯溴馬隆和雷西納德兩個分子優化改造而來。

除了URAT1抑制劑外，目前國內企業還佈局了XO、尿酸氧化酶等靶點的痛風治療藥物，痛風治療領域呈現百花齊放態勢。考慮到富士/衞材URAT1抑制劑多替諾雷已在國內申報上市，而恆瑞醫藥SHR4640有望於2024年內申報上市，預計國內痛風市場有望迎來快速增長。

3. 本周新葯獲批&受理情況

本周國內4個新葯或新適應症獲批上市，113個新葯獲批IND，28個新葯IND獲受理，5個新葯NDA獲受理。

4. 本周國內新葯行業重點關注

本周TOP3重點關注：

【百濟神州】1月19日宣佈其PD-1抑制劑替雷利珠單抗新適應症上市許可申請已獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，用於可切除非小細胞肺癌患者的圍術期治療。

【齊魯製藥】1月16日，申報的伊魯阿克新適應症上市申請已獲得正式批准。根據齊魯製藥早前發佈的新聞稿，伊魯阿克是一款新型口服間變性淋巴瘤激酶/ROS1抑制劑，此次獲批用於一線治療ALK陽性的非小細胞肺癌。

【科濟藥業】 1月15日宣佈，靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3的自體CAR-T細胞候選產品CT011已在中國獲批臨牀，擬開發用於治療手術切除后出現復發風險的GPC3陽性的IIIa期肝細胞癌患者。

其他重點關注：

【和其瑞醫藥】1月15日宣佈，該公司已完成靶向泌乳素受體的單克隆抗體HMI-115治療雄激素性脫發的臨牀1b期研究，並取得積極結果。結果顯示，在試驗結束時，12名男性患者的平均目標區域非毳毛數量與基線相比，每平方釐米增加了14根。此毛發增加具有統計學意義，提示可信的治療效果。

【石藥集團】1月15日宣佈其開發的雙特異性融合蛋白藥物JMT106的臨牀試驗申請已獲美國FDA批准，可在美國開展臨牀試驗。這是一款以GPC3和干擾素受體為靶點的雙特異性融合蛋白藥物，本次獲批的臨牀試驗適應症為GPC3陽性實體瘤。

【齊魯製藥】1月15日宣佈其雷珠單抗注射液生物類似藥獲得歐洲藥品管理局上市批准。公開資料顯示，這是一種重組抗VEGF人源化單克隆抗體Fab注射液，研發代號為QL1205。

【特科羅生物】1月15日宣佈獲得萬物創投數百萬美元Pre-B輪融資。該公司曾於2023年初完成了由成都生物城基金、成都高新新經濟創投基金和廣州海匯基金參與的數千萬人民幣A+輪融資，本次為該公司在一年內獲得的又一輪融資。特科羅生物成立於2014年，專注於皮膚病適應症未被滿足的臨牀需求，自主研發創新葯。

【諾誠健華】1月16日宣佈其自主研發的BCL2抑制劑ICP-248已獲得美國FDA批准開展臨牀研究，成為公司第五款在美國獲批臨牀的創新葯。據悉，這是一項評估ICP-248在血液腫瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步療效的1期研究。

【康方生物】1月16日宣佈，其自主研發的新一代CD47單抗AK117聯合維奈克拉聯合阿扎胞苷，治療初治不適合標準誘導化療的急性髓系白血病（AML）患者的2期臨牀試驗申請已獲得中國國家藥監局藥品審評中心批准。

【奧賽康藥業】1月17日宣佈該公司改良型新葯注射用右蘭索拉唑已獲得中國國家藥監局批准上市，用於治療口服療法不適用的伴有出血的胃、十二指腸潰瘍。

【榮昌生物/信達生物】1月15日宣佈注射用RC88聯合抗PD-1單抗信迪利單抗治療晚期惡性實體瘤患者的1/2a期臨牀研究獲得中國國家藥監局藥品審評中心批准。RC88為一款新型間皮素靶向抗體偶聯藥物。

【恆賽生物】1月17日宣佈，繼2023年11月完成億元級融資后，該公司再次獲得數千萬元A+輪融資，用於推進產品管線的拓展、臨牀申報以及研發中心的建設等。本次融資由翠亨集團、西灣投控、中山創投和成銘資本共同參與投資。

【微創電生理】1月17日宣佈其自主研發的新一代Columbus三維心臟電生理標測系統獲得歐盟MDR認證，進入歐盟市場銷售。根據微創電生理新聞稿，截至目前，Columbus系統完成快速心律失常治療手術已累計突破5萬例。

【糖吉醫療】1月17日，中國國家藥監局宣佈批准了糖吉醫療「胃轉流支架系統」創新產品註冊申請。該產品隔離食糜與腸道的接觸，在轉流期間作為一種輔助生活方式管理體重的產品，用於生活方式調整無效、無創治療及藥物治療效果不佳的相關肥胖症患者。根據糖吉醫療新聞稿，這是一款腸道介入治療肥胖症的三類創新醫療器械。

【恩凱賽藥】1月17日宣佈其研發的非基因修飾自然殺傷細胞注射液NK010獲得美國FDA批准開展1期臨牀研究。NK010是一款非基因修飾異體外周血NK細胞藥物，此次1期臨牀首選卵巢癌適應症進行探索。

【神州細胞】1月17日宣佈該公司控股子公司神州細胞工程申報的菲諾利單抗注射液聯合貝伐珠單抗注射液用於治療肝細胞癌新適應症的上市許可申請獲中國國家藥監局受理。本次SCT-I10A+SCT510聯合療法申報治療對象為既往未接受過系統治療的不可切除或轉移性肝細胞癌患者。

【維亞臻生物】1月18日，申報的VSA003注射液擬納入突破性治療品種，針對適應症為成人純合子型家族性高膽固醇血癥，可用於在飲食療法和其他降脂治療基礎上且需要進一步降低LDL-C的HoFH患者，或其他降脂治療無效、或不耐受其他降脂治療的HoFH患者。公開資料顯示，VSA003是一款治療脂質代謝紊亂的肝臟靶向小干擾RNA藥物。

【神州細胞】1月19日宣佈，該公司控股子公司神州細胞工程申報的1類新葯SCTC21C在中國獲得臨牀試驗默示許可，擬開發用於CD38+血液瘤的治療。這是神州細胞自主研發的靶向CD38的單克隆抗體注射液。

【博鋭生物/恩沐生物】1月18日，共同申報的1類新葯BR115注射液獲批臨牀，擬開發治療晚期惡性實體瘤。公開資料顯示，BR115是博鋭生物和恩沐生物聯合開發的一款三特異性抗體。

【益騰醫療】1月18日宣佈完成數千萬人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由杏澤資本領投，蘇創投國發創投及無錫新尚資本跟投，點石資本擔任獨家財務顧問。據悉，本輪融資所籌資金將主要用於CT球管新產品的研發及註冊。

5. 本周海外新葯行業重點關注

本周TOP3重點關注：

【Immunity】日前，公佈其在研藥品IPL344用於治療肌萎縮側索硬化患者2a期試驗的積極頂線結果。通過測量ALS功能評分量表修訂版斜率下降的變化，該研究證明IPL344減緩ALS疾病進展具統計學意義。

【羅氏】於美國臨牀腫瘤學會胃腸道腫瘤研討會的摘要中，公佈其在研靶向TIGIT抗體tiragolumab聯合療法用於一線治療食管鱗狀細胞癌的SKYSCRAPER-08臨牀3期試驗的積極結果。由獨立審評機構評估的分析顯示，試驗達雙主要終點。與對照組相較，tiragolumab + PD-L1抑制劑atezolizumab +化療聯合療法可顯著改善患者的無進展生存期與總生存期。

【Vertex/CRISPR】1月17日宣佈，CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy獲美國FDA批准，用於治療12歲及以上輸血依賴性β地中海貧血患者。這項批准較FDA預定的PDUFA日期提早了約一個半月。Casgevy在2023年12月獲美國FDA批准上市，用於治療12歲及以上鐮刀型細胞貧血病患者。

其他重點關注：

【Theralase】1月16日，公佈其在研光敏化合物TLD-1433用於治療非肌肉浸潤性膀胱癌患者2期臨牀試驗的最新信息。分析顯示，90天時，有62%接受優化治療方案的患者達到完全緩解。Theralase計劃向美國FDA遞交TLD-1433的突破性療法認定申請。

【Arcutis】近日公佈了在研療法roflumilast治療特應性皮炎患者的兩項關鍵性3期臨牀試驗的最新匯總分析。分析顯示，在治療4周內，有高達91.5%的個體在濕疹面積和嚴重程度指數（EASI）上顯示出可測量的改善。值得一提的是，85%的患者在治療1周后就出現可測量的改善。

【Genevant】1月17日宣佈，與Tome Biosciences達成一項超過1億美元的合作和非獨家許可協議，將其專有的脂質納米顆粒技術與Tome的可編程基因組整合技術相結合，以開發一種體內基因編輯療法，用於治療一種尚未公開的罕見單基因肝臟疾病。

【DISCO】1月17日宣佈走出隱匿模式，並完成2000萬歐元的種子輪融資。該公司致力於大規模解鎖癌細胞的表面蛋白組，旨在發現新的靶點，並開發潛在「first-in-class」藥物。該公司得到一系列頂尖投資者的支持，其中包括領投此輪的Sofinnova Partners，以及Panakes Partners、M Ventures和艾伯維Ventures。

【Imvaria】1月17日宣佈，其開發的數字生物標誌物解決方案Fibresolve已獲得美國FDA的上市許可。該解決方案運用人工智能技術，實現了對肺纖維化，尤其是特發性肺纖維化（IPF）的安全、非侵入性診斷。據新聞稿表示，這是美國FDA首次批准一種用於診斷各類肺纖維化的診斷工具。

【Aviceda】1月17日宣佈，在研療法AVD-104，在治療年齡相關性黃斑變性引起的地理性萎縮的2/3期臨牀試驗SIGLEC第一部分中獲得積極頂線數據。試驗結果展示了單劑量AVD-104治療后三個月觀察到的積極安全性和有效性結果。AMD是50歲以上老年人失明的主要原因之一。

【再生元/賽諾菲】1月17日宣佈，美國FDA更新其重磅白細胞介素-4和白細胞介素-13抑制劑Dupixent治療特應性皮炎的標籤，增加了針對12歲及以上、手和/或腳症狀未受控制的中度至重度特應性皮炎患者的療效和安全性數據。根據新聞稿，這些3期數據來自專門針對這一難治性患者羣體所評估的首個生物製品試驗。此外，Dupixent在歐盟的標籤亦已更新，其他國家/地區的監管申請正在進行中。

【Tr1X】1月18日宣佈走出隱匿模式，並完成7500萬美元的A輪融資。該公司旨在開發通用的同種異體調節性T和CAR-Treg細胞療法，以治療和潛在治癒自身免疫和炎症性疾病。此次融資由The Column Group領投，NEVA SGR和Alexandria Ventures參與。根據新聞稿，Tr1X的在研療法是潛在首個從供體衍生的工程化1型調節性T細胞療法，可能重現天然存在Tr1細胞的功能。

【Comanche】1月18日宣佈完成7500萬美元的B輪融資。獲得資金將用於開發治療先兆子癇的RNAi療法。新聞稿指出，該療法有望成為首款治療這一疾病根本原因的療法。本輪融資由New Enterprise Associates領投，新投資者Atlas Venture和現有投資者包括GV、F-Prime Capital、Lilly Asia Ventures和Longview Healthcare Ventures也參與了本輪融資。

【REGENXBIO】近日宣佈，與艾伯維公司聯合開發的在研基因療法ABBV-RGX-314在治療濕性年齡相關性黃斑變性的2期臨牀試驗中獲得積極中期結果。接受治療的患者表現出良好的安全性和耐受性。接受最高劑量ABBV-RGX-314治療的患者組隨后接受抗血管內皮生長因子治療的需求降低達80%。ABBV-RGX-314是一種單次、診所內進行的治療手段，提供持續的抗VEGF療法，用於穩定或改善濕性AMD患者的視力。

【Novocure】1月19日宣佈，美國FDA正式接受其為腫瘤治療電場遞交的監管申請，尋求將腫瘤治療電場與標準治療聯用，治療在含鉑化療治療期間或之后疾病進展的非小細胞肺癌患者。目前這一申請正在接受FDA的審評。Novocure預計將在2024年下半年收到FDA的監管決定。再鼎醫藥擁有這一腫瘤治療電場療法在大中華區的開發權益

【國鼎生技】1月19日於美國臨牀腫瘤學會胃腸道腫瘤研討會中公佈其藥品Hocena用於一線治療轉移性胰腺癌的2期臨牀試驗積極結果。分析顯示，當antroquinonol聯合標準治療方案時，患者的中位總生存期（OS）達14.1個月，顯著高於標準療法在過去3期試驗中所達到的8.5個月。

【PeproMene】1月19日宣佈，其靶向B細胞活化因子受體的CAR-T細胞療法PMB-CT01在治療復發/難治性急性B淋巴細胞白血病的1期臨牀試驗中獲得積極結果。第1隊列首例患者在治療后一個月得到完全緩解。值得一提的是，這名患者之前接受過化療和blinatumomab 治療后疾病復發，並且疾病復發時疾病呈CD19和CD22陰性，意味着他的可用治療方案非常有限。

【藥物牧場】1月16日宣佈，美國FDA授予該公司ALPK1抑制劑新葯DF-003兒科罕見病資格認定，用於治療ROSAH綜合徵患者。公開資料顯示，DF-003已於2023年7月獲得FDA批准臨牀試驗。

【拜爾】中國國家藥監局藥品審評中心官網公示，拜耳公司申報的1類新葯鹽酸BAY 3283142片在中國獲得臨牀試驗默示許可，擬開發治療慢性腎臟病。根公開資料顯示，這是一款可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）激動劑，拜耳此前已就該藥完成了三項1期研究。

6.風險提示

臨牀試驗進度不及預期的風險，臨牀試驗結果不及預期的風險，醫藥政策變動的風險，創新葯專利糾紛的風險。

■行業評級體系

收益評級：

領先大市—未來6個月的投資收益率領先滬深300指數10%以上；

同步大市—未來6個月的投資收益率與滬深300指數的變動幅度相差-10%至10%；

落后大市—未來6個月的投資收益率落后滬深300指數10%以上；

風險評級：

A — 正常風險，未來6個月投資收益率的波動小於等於滬深300指數波動；

B — 較高風險，未來6個月投資收益率的波動大於滬深300指數波動；

■分析師聲明

馬帥聲明，本人具有中國證券業協會授予的證券投資諮詢執業資格，勤勉盡責、誠實守信。本人對本報告的內容和觀點負責，保證信息來源合法合規、研究方法專業審慎、研究觀點獨立公正、分析結論具有合理依據，特此聲明。

國投證券股份有限公司（以下簡稱「本公司」）經中國證券監督管理委員會覈准，取得證券投資諮詢業務許可。本公司及其投資諮詢人員可以為證券投資人或客户提供證券投資分析、預測或者建議等直接或間接的有償諮詢服務。發佈證券研究報告，是證券投資諮詢業務的一種基本形式，本公司可以對證券及證券相關產品的價值、市場走勢或者相關影響因素進行分析，形成證券估值、投資評級等投資分析意見，製作證券研究報告，並向本公司的客户發佈。

■免責聲明

在法律許可的情況下，本公司及所屬關聯機構可能會持有報告中提到的公司所發行的證券或期權並進行證券或期權交易，也可能為這些公司提供或者爭取提供投資銀行、財務顧問或者金融產品等相關服務，提請客户充分注意。客户不應將本報告為作出其投資決策的惟一參考因素，亦不應認為本報告可以取代客户自身的投資判斷與決策。

在任何情況下，本報告中的信息或所表述的意見均不構成對任何人的投資建議，無論是否已經明示或暗示，本報告不能作為道義的、責任的和法律的依據或者憑證。在任何情況下，本公司亦不對任何人因使用本報告中的任何內容所引致的任何損失負任何責任。