Kiniksa Pharmicalsa 提供公司最新情況

- ARCALYST（利洛那西普）2023年淨產品收入同比增長約90%至2.331億美元（未經審計）-

- ARCALYST 2024年淨產品收入預計為3.6 - 3.8億美元-

- Abiprubart（KPL-404）2期類風濕性關節炎試驗在每周劑量水平下滿足隊列3的主要療效終點-

- 來自隊列4的Abiprubart II期類風濕性關節炎數據預計將於2024年第二季度發佈-

- 現金儲備2.063億美元（未經審計），預計將為至少到2027年的運營提供資金

百慕大哈密爾頓，2024年1月4日（環球新聞社）- Kiniksa製藥有限公司（納斯達克股票代碼：KNSA）（Kiniksa）是一家商業階段的生物製藥公司，擁有一系列免疫調節資產，旨在針對一系列心血管和自身免疫性疾病，今天提供了公司更新。

「迄今為止，強勁的執行力為Kiniksa的投資組合在2024年的持續發展奠定了基礎。ARCALYST 2023淨產品收入同比增長約90%至2.331億美元，突顯了我們強勁的商業表現。我們相信，ARCALYST在複發性心包炎中有很大的機會，並期望通過接觸越來越多的患者來推動持續的收入增長和合作盈利能力。事實上，到2023年底，Kiniksa在多次復發人羣中的滲透率約為9%，而2022年底約為5%，」Sanj K. Kiniksa董事長兼首席執行官帕特爾。「此外，abiprubart在類風濕性關節炎2期試驗的前三個隊列中顯示了臨牀效果。儘管安慰劑應答率較高，但隊列3中5 mg/kg每周一次劑量水平達到統計學顯著性，但5 mg/kg每兩周一次劑量水平未達到統計學顯著性。我們期待着評估隊列4的結果，我們將使用全部數據來確定該計劃的下一步。重要的是，我們強大的財務狀況為我們的業務提供了繼續投資的選擇，包括ARCALYST商業化以及管道和業務開發。」

ARCALYST（IL-1α和IL-1β細胞因子陷阱）

Abiprubart（CD 40-CD 154相互作用的抗CD 40單克隆抗體抑制劑）

Mavrilimumab（靶向GM-CSFRα的單克隆抗體抑制劑）

公司更新

第42屆J. P.摩根醫療保健年會

關於Kiniksa Kiniksa是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現，收購，開發和商業化治療藥物，用於患有嚴重未滿足醫療需求的衰弱性疾病的患者。Kiniksa的免疫調節資產ARCALYST、abiprubart和mavrilimumab基於強大的生物學原理或經驗證的機制，針對一系列服務不足的心血管和自身免疫性疾病，並提供分化潛力。欲瞭解更多信息，請訪問。

關於ARCALYST ARCALYST是一種每周皮下注射的重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞介素-1 α（IL-1α）和白細胞介素-1 β（IL-1β）信號傳導。ARCALYST由Regeneron Pharmaceuticals，Inc.發現。（Regeneron），並被美國食品和藥物管理局（FDA）批准用於複發性心包炎、cryopyrin相關的周期性綜合徵（CAPS），包括家族性寒冷自身炎性綜合徵和Muckle-Wells綜合徵，以及IL-1受體拮抗劑缺乏（DIRA）。FDA於2019年授予ARCALYST治療複發性心包炎的突破性療法稱號，並於2021年授予ARCALYST孤兒藥獨家經營權，用於治療複發性心包炎並降低成人和12歲及以上兒童患者的復發風險。歐盟委員會於二零二一年授予ARCALYST孤兒藥資格，用於治療特發性心包炎。

有關ARCALYST的重要安全信息

有關ARCALYST的更多信息，請諮詢您的醫生並查看產品信息。

Abiprubart(KPL-404)是一種研究中的人源化單抗，它與CD40結合，旨在抑制CD40-CD154(CD40配體)的相互作用，CD40-CD154(CD40配體)是一種關鍵的T細胞共刺激信號，對B細胞成熟、免疫球蛋白類別轉換和1型免疫反應至關重要。Kiniksa認為，破壞CD40-CD154共刺激相互作用是解決多種自身免疫性疾病病理的一個有吸引力的方法。

關於阿比普魯巴特治療類風濕性關節炎的第二階段臨牀試驗正在進行的類風濕性關節炎第二階段試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估長期皮下注射阿比普巴特的藥代動力學、安全性和有效性，併爲評估阿比普巴特在一系列自身免疫性疾病中的作用提供可選性。這項試驗納入了對Janus激酶抑制劑(JAKI)或至少一種生物疾病修飾抗風濕藥物(BDMARD)反應不充分或不耐受的活動期類風濕性關節炎患者。

多個遞增劑量的PK導入部分隨機將8名患者按3：1的比例分別接受阿普魯巴特2 mg/kg或安慰劑(隊列1)或5 mg/kg或安慰劑(隊列2)皮下注射，為期12周。這部分試驗的主要目標是評估12周內的藥代動力學、安全性和耐受性。次要療效終點是DAS28-CRP組與安慰劑組相比基線的變化。

試驗的概念驗證部分的第一部分(隊列3)按1：1：1的比例隨機選擇78名患者，每周服用阿普魯巴特5 mg/kg SC，每兩周服用阿普魯巴特5 mg/kg SC，或在12周內服用安慰劑。該試驗的概念驗證部分的最后部分(第4組)按3：2的比例隨機選擇51名患者，在第1天接受固定的600毫克負荷劑量，然后每4周接受400毫克SC，或在12周內服用安慰劑。這項試驗的概念驗證部分的主要療效終點是DAS28-CRP與安慰劑相比的基線變化。

Mavrilimumab是一種研究中的全人單抗，它通過與GM-CSFRα受體的阿爾法亞單位特異性結合來阻斷GM-CSF的活性。Mavrilimumab治療類風濕性關節炎和鉅細胞性動脈炎的第二階段臨牀試驗獲得了具有統計學意義的主要和次要終點。Kiniksa目前正在評估Mavrilimumab的潛在合作機會。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。

這些前瞻性陳述是基於管理層目前的預期。這些聲明既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定因素和其他重要因素可能會導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性聲明中明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同，這些因素包括但不限於：我們臨牀試驗中患者招募的延迟或困難，以及臨牀試驗站點的激活或繼續；按最初設計完成臨牀試驗的延迟或困難；最終數據與臨牀試驗的任何初步、中期、頂線或其他數據之間的潛在變化；我們無法複製我們早期臨牀試驗或研究的結果；來自我們或其他公司的其他數據的影響，包括我們的數據可能產生負面的、不確定的或在商業上沒有競爭力的結果；我們的產品和候選產品可能導致不良的副作用；我們無法證明安全和有效性令適用的監管機構滿意；適用的監管機構可能不接受我們的申請、推迟或拒絕批准我們的任何候選產品或要求額外的數據或試驗來支持批准；無法成功執行我們的ARCALYST商業戰略；我們依賴第三方作為我們產品和候選產品中使用的藥物物質和藥品的唯一供應來源；這些問題包括：我們對Regeneron作為ARCALYST當前唯一製造商的依賴；我們對ARCALYST藥材製造的持續技術轉讓所產生的風險；我們對原材料、重要輔助產品和藥材和/或藥品短缺的依賴；我們對第三方進行研究、臨牀試驗和/或某些候選產品監管活動的依賴；在協調跨司法管轄區監管機構對我們臨牀試驗的要求、法規和指南方面的複雜性；我們的運營計劃、業務發展戰略或資金要求的變化；以及現有的或新的競爭。

在我們提交給美國證券交易委員會的文件中討論的這些和其他重要因素，包括其中包含的「風險因素」標題，可能會導致實際結果與本新聞稿中的前瞻性聲明所表明的結果大不相同。任何此類前瞻性陳述均代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。除法律另有規定外，我們沒有任何更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表我們在本新聞稿發佈之日之后的任何日期的觀點。

ARCALYST是Regeneron的註冊商標。所有其他商標都是其各自所有者的財產。

分秒必爭！

Kiniksa投資者和媒體聯繫人雷切爾·弗蘭克(339)970-9437 rfrank@kiniksa.com