Kiniksa Pharmicalsa 提供公司最新情況

- ARCALLY（rilonacept）2023年淨產品收入同比增長約90%至2.331億美元（未經審計）-

- ARCALY 2024年產品淨收入預計為3.6 - 3.8億美元-

- Abiprubart（KPL-404）II期類風濕性關節炎試驗在隊列3中在每周劑量水平達到了主要療效終點-

- Abiprubart隊列4的II期類風濕性關節炎數據預計將於2024年第二季度發佈-

- 現金儲備為2.063億美元（未經審計），預計將為至少2027年的運營提供資金-

百慕大漢密爾頓，2024年1月4日（環球新聞網）-- Kiniksa Pharmaceuticals，Ltd.（納斯達克股票代碼：KNSA）（Kiniksa）是一家商業階段生物製藥公司，擁有一系列旨在針對一系列心血管和自身免疫疾病的免疫調節資產，今天提供了公司最新動態。

「迄今為止強勁的執行力為Kiniksa的投資組合在2024年的持續推進奠定了基礎。ARCALY 2023年淨產品收入同比增長約90%，達到2.331億美元，凸顯了我們強勁的商業表現。我們相信，ARCALY ST在複發性心胸炎方面存在巨大機會，並希望通過接觸越來越多的患者來推動持續的收入增長和合作盈利能力。事實上，2023年底，Kiniksa在多次復發人羣中的滲透率約為9%，而2022年底這一比例約為5%，」Sanj K説。帕特爾，Kiniksa董事長兼首席執行官。「此外，abiprubart在類風濕性關節炎2期試驗的前三個隊列中顯示了臨牀效果。儘管安慰劑應答率較高，但隊列3中5 mg/kg每周一次劑量水平達到統計學顯著性，但5 mg/kg每兩周一次劑量水平未達到統計學顯著性。我們期待着評估隊列4的結果，我們將使用全部數據來確定該計劃的下一步。重要的是，我們強大的財務狀況為我們的業務提供了繼續投資的選擇，包括ARCALYST商業化以及管道和業務開發。"

投資組合執行ARCALY ST（IL-1 a和IL-1β細胞因子陷阱）

Abiprubart（CD 40-CD 154相互作用的抗CD 40單克隆抗體抑制劑）

Mavrilimumab（靶向GM-CSFR a的單克隆抗體抑制劑）

公司更新

第42屆年度摩根大通醫療保健會議

關於Kiniksa Kiniksa是一家商業階段的生物製藥公司，專注於為患有嚴重醫療需求未得到滿足的衰弱疾病的患者發現、收購、開發和商業化治療藥物。Kiniksa的免疫調節資產ARCALY ST、abiprubart和mavrilimumab基於強大的生物學原理或經過驗證的機制，針對一系列未得到充分治療的心血管和自身免疫疾病，並提供分化潛力。欲瞭解更多信息，請訪問。

關於ARCALLYST ARCALLYST是一種每周皮下注射的重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞因子-1阿爾法（IL-1 a）和白細胞因子-1 β（IL-1β）信號傳遞。ARCALY由Regeneron Pharmaceuticals，Inc.發現。（Regeneron）並獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准用於治療複發性心肌炎、冷凍吡嗪相關周期性綜合徵（CAPS）（包括家族性感冒自身炎症綜合徵和Muckle-Wells綜合徵）以及IL-1受體受體阻滯劑（DIRA）缺乏症。FDA於2019年授予ARCALY ST突破療法稱號，用於治療複發性心胸炎，並於2021年授予ARCALY ST Orphan Drug獨家經營權，用於治療複發性心胸炎並降低成人和12歲及以上兒童患者的復發風險。歐盟委員會於2021年授予ARCALY ST孤兒藥稱號，用於治療特發性心胸炎。

有關Arcalyst的重要安全信息

有關ARCALY ST的更多信息，請諮詢您的醫生並參閱產品信息。

關於Abiprubart（KPL-404）Abiprubart（KPL-404）是一種研究性人源化單克隆抗體，可結合CD 40，旨在抑制CD 40-CD 154（CD 40配體）相互作用，這是一種關鍵的T細胞共刺激信號，對B細胞成熟和免疫球蛋白類別轉換和1型免疫反應至關重要。Kiniksa認為，破壞CD 40-CD 154共刺激相互作用是解決多種自身免疫性疾病病理的一種有吸引力的方法。

關於Abiprubart治療類風濕性關節炎的II期臨牀試驗正在進行的II期類風濕性關節炎試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估長期皮下給藥的藥代動力學、安全性和有效性，並提供評估Abiprubart治療一系列自身免疫性疾病的選擇。該試驗招募了對Janus Kinase抑制劑（JAki）或至少一種生物疾病修飾抗風濕藥物（bDMARD）反應不足或不耐受的活動性類風濕關節炎患者。

多次劑量增加的PK導入部分將8名患者以3：1的比例隨機分配給藥阿iprubart 2毫克/公斤或安慰劑（隊列1）或5毫克/公斤或安慰劑（隊列2），每兩周皮下注射一次，為期12周。該試驗這一部分的主要目的是評估12周內的藥代動力學、安全性和耐受性。次要療效終點是與安慰劑相比，DSA 28-C反應蛋白較基線的變化。

該試驗概念驗證部分的第一部分（隊列3）以1：1：1的比例隨機分配了78名患者，每周接受阿比魯巴特5毫克/公斤SC、每兩周接受阿比魯巴特5毫克/公斤SC或安慰劑，為期12周。試驗概念驗證部分的最后部分（隊列4）以3：2的比例隨機分配了51名患者，在第1天接受固定的600毫克負荷劑量，然后每四周接受400毫克SC或安慰劑，為期12周。該試驗概念驗證部分的主要有效性終點是與安慰劑相比DSA 28-C反應蛋白較基線的變化。

關於Mavrilimumab Mavrilimumab是一種研究性的全人單克隆抗體，通過特異性結合GM-CSF受體的阿爾法亞基（GM-CSFR a）來阻斷GM-CSF的活性。mavrilimumab治療類風濕性關節炎和鉅細胞動脈炎的II期臨牀試驗達到了具有統計學意義的主要和次要終點。Kiniksa目前正在評估mavrilimimab的潛在合作機會。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或其他類似表達的否定術語，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：我們預計ARCALY 2024年淨產品收入將在3.6億美元至3.8億美元之間;我們計劃於2024年第二季度報告阿比魯巴特治療類風濕關節炎的II期臨牀試驗隊列4的數據;我們對現金儲備的期望至少為2027年的當前運營計劃提供資金;我們預計我們將通過接觸越來越多的患者來推動ARCALY ST的持續收入增長和協作盈利能力;我們對候選產品的機制及其方法的潛在影響的信念，包括使用Abiprubart破壞CD 40-CD 154共刺激相互作用是解決多種自身免疫性疾病病理的有吸引力的方法;我們相信我們所有的候選產品都具有差異化的潛力。

這些前瞻性陳述基於管理層當前的預期。這些陳述既不是承諾，也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中表達或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異，包括但不限於以下內容：延迟或困難招募患者以及啟動或繼續我們的臨牀試驗中心;延迟或困難完成我們最初設計的臨牀試驗;最終數據與臨牀試驗的任何初步、中期、頂級或其他數據之間可能發生變化;我們無法複製早期臨牀試驗或研究的結果;來自我們或其他公司的額外數據的影響，包括我們的數據產生負面、不確定或商業上缺乏競爭力的結果的可能性;我們的產品和候選產品造成的潛在不良副作用;我們無法證明安全性和有效性以令相關監管機構滿意;相關監管機構可能不接受我們的文件、推迟或拒絕批准我們的任何候選產品或要求額外的數據或試驗來支持批准;無法成功執行我們的ARCALY商業戰略;我們依賴第三方作為我們產品和候選產品中使用的原料藥和製劑的唯一供應來源;我們依賴Regeneron作為安卡萊思當前唯一製造商;我們持續進行的安卡萊思原料藥生產技術轉讓產生的風險;原材料、重要輔助產品和原料藥和/或製劑短缺;我們依賴第三方為我們的候選產品進行研究、臨牀試驗和/或某些監管活動;協調跨司法管轄區監管機構對我們臨牀試驗的要求、法規和指南的複雜性;我們的運營計劃、業務發展戰略或資金要求的變化;以及現有或新的競爭。

我們在提交給美國證券交易委員會的文件中討論的這些和其他重要因素，包括其中包含的「風險因素」標題下，可能會導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。除法律要求外，我們否認更新或修改任何前瞻性陳述的任何意圖或義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表我們在本新聞稿發佈之日后的任何日期的觀點。

ARCALY ST是Regeneron的註冊商標。所有其他商標均為其各自所有者的財產。

每一秒都很重要！

Kiniksa投資者和媒體聯繫人Rachel Frank（339）970-9437 rfrank@kiniksa.com