Rigel Pharmaceuticals和MD Anderson宣佈建立戰略聯盟，推進REZLIDHIA®（Olutasidenib）在AML和其他癌症中的應用

加利福尼亞州南舊金山休斯頓2023年12月8日電/美通社/ -- Rigel Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：RIGL）和得克薩斯大學MD安德森癌症中心（MD安德森）今天宣佈了一項為期多年的戰略開發合作，以擴大REZLIDHIA®（olutasidenib）在急性髓性白血病（AML）和其他血液系統癌症中的評估。

該聯盟將MD安德森的臨牀研究專業知識與Rigel的差異化靶向分子結合在一起。根據戰略合作，Rigel和MD Anderson將評估olutasidenib與其他藥物聯合治療新診斷和復發或難治性（R/R）AML患者，高危骨髓增生異常綜合徵（MDS）和晚期骨髓增生性腫瘤（MPN）的潛力。該合作還將支持評估olutasidenib作為低風險MDS的單藥治療和造血干細胞移植后患者的維持治療。

「我們很高興與MD安德森的卓越團隊建立戰略聯盟，以評估REZLIDHIA作為廣泛IDH 1突變癌症的潛在療法，」Rigel總裁兼首席執行官Raul Rodriguez説。「我們相信REZLIDHIA有潛力成為迫切需要新的血液腫瘤治療的患者的標準治療。我們期待與MD安德森密切合作，將其作為更多患者的新治療選擇。」

REZLIDHIA是突變IDH 1（mIDH 1）1的有效、選擇性、口服小分子抑制劑，旨在結合並抑制mIDH 1，以降低2-羥基戊二酸水平並恢復骨髓細胞的正常細胞分化。REZLIDHIA已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療經FDA批准的檢測檢測發現存在敏感性異檸檬酸脱氫酶-1（IDH 1）突變的R/R AML成人患者。

「基於其差異化的特徵和迄今為止令人信服的臨牀數據，REZLIDHIA有潛力超越其目前批准的適應症，使患有各種癌症的患者受益，其中突變IDH 1被認為發揮了作用，」醫學博士Courtney DiNardo説，白血病教授「我們期待與Rigel合作進行深入研究，以確定REZLIDHIA在這些患者人羣中的更廣泛潛力。」

Rigel和MD Anderson將共同領導所有臨牀開發工作，並由聯合指導委員會監督。Rigel將在為期五年的合作中提供1500萬美元的基於時間的里程碑付款和研究材料。Rigel將保留其合作項目的所有權利。

急性髓細胞白血病（AML）是一種快速進展的血液和骨髓癌症，影響骨髓細胞，通常發育成各種類型的成熟血細胞。AML主要發生在成人中，約佔所有成人癌症的1%。美國癌症協會估計，僅在美國，2023年將有大約20，380例新病例，其中大多數是成年人。

複發性AML影響了約一半的患者，這些患者在治療和緩解后骨髓中出現白血病細胞的返回。3難治性AML影響了10%至40%的新診斷患者，當患者即使在強化治療后也未能達到緩解時，就會發生難治性AML。4接受每一系列AML治療的患者的生活質量都會下降，複發性或難治性疾病的耐受性良好的治療仍然是一個未滿足的需求。  

REZLIDHIA®適用於治療複發性或難治性急性髓細胞白血病（AML）成人患者，經FDA批准的檢測發現，患者存在易受影響的異檸檬酸脱氫酶-1（IDH 1）突變。

重要安全性信息

分化綜合徵

REZLIDHIA治療可發生可致命的辨證綜合徵。症狀可能包括呼吸困難、肺浸潤物/胸膜心包積液、腎臟損傷、低血壓、發熱和體重增加。如果懷疑是辨證綜合徵，應停止使用REZLIDHIA，並開始使用皮質類固醇和血流動力學監測，直到症狀緩解。

警告和預防辨證分型REZLIDHIA可導致辨證分型。在REZLIDHIA對復發或難治性AML患者的臨牀試驗中，16%的患者出現了分化綜合徵，8%的患者出現了3級或4級分化綜合徵，1%的患者死亡。分化綜合徵與髓系細胞的快速增殖和分化有關，可能危及生命或致命。接受REZLIDHIA治療的患者的辨證症狀包括白細胞增多、呼吸困難、肺浸潤物/胸膜心包積液、腎損傷、發熱、浮腫、發熱和體重增加。在經歷辨證綜合徵的25例患者中，19例(76%)在治療后或REZLIDHIA劑量中斷后恢復。分化綜合徵最早在REZLIDHIA啟動后1天至18個月出現，並可觀察到伴有或不伴有白細胞增多。

如果懷疑是辨證綜合徵，應暫時停用REZLIDHIA，並開始全身皮質類固醇治療(例如，地塞米松每12小時靜脈注射10 mg)，至少持續3天，直到體徵和症狀消失。如果觀察到伴隨的白細胞增多，則開始使用臨牀所示的羥基脲治療。症狀緩解后逐漸減少糖皮質激素和羥基尿素。過早停用糖皮質激素和/或羥基脲治療可能會復發分化綜合徵。制定支持性措施和血流動力學監測，直到病情好轉；暫停REZLIDHIA劑量，並考慮根據復發情況減少劑量。

肝毒性REZLIDHIA可引起肝毒性，表現爲丙氨酸氨基轉移酶(ALT)升高、天冬氨酸轉氨酶(AST)升高、血鹼性磷酸酶升高和/或膽紅素升高。在153名接受REZLIDHIA治療的復發或難治性AML患者中，23%的患者發生了肝毒性；13%的患者出現了3級或4級肝毒性。在臨牀試驗中，有一名患者死於藥物引起的肝損傷併發症。在臨牀試驗中，REZLIDHIA與阿扎替丁聯合治療，但REZLIDHIA並不適用。使用REZLIDHIA治療的復發或難治性AML患者開始出現肝毒性的中位時間為REZLIDHIA開始治療后1.2個月(1天至17.5個月)，中位緩解時間為12天(1天至17個月)。最常見的肝毒性是ALT、AST、血鹼性磷酸酶和血膽紅素升高。

經常監測患者肝功能障礙的臨牀症狀，如疲倦、食慾不振、右上腹不適、尿色變黑或黃疸。在REZLIDHIA開始之前，至少每周檢查一次，前兩個月至少每周一次，第三個月每隔一周一次，第四個月一次，治療期間每隔一個月一次。如果發生肝功能障礙，根據復發/嚴重程度，停用、減少或永久停止使用REZLIDHIA。

最常見（≥20%）的不良反應，包括實驗室檢查異常，包括天冬氨酸轉氨酶升高、丙氨酸轉氨酶升高、鉀降低、鈉降低、鹼性磷酸酶升高、噁心、肌酐升高、疲乏/不適、關節痛、便祕、淋巴細胞升高、膽紅素升高、白細胞增多、尿酸升高、呼吸困難、發熱、皮疹、脂肪酶升高、粘膜炎、腹瀉和轉氨酶升高。

藥物相互作用

哺乳建議女性在REZLIDHIA治療期間和末次給藥后2周內不要哺乳。

老年人使用在65歲患者和老年患者與年輕患者之間未觀察到總體有效性差異。與年齡小於65歲的患者相比，在≥65歲的患者中觀察到肝毒性和高血壓的發生率增加。

肝損害在輕度或中度肝損害患者中，密切監測分化綜合徵的可能性增加。

點擊這里查看完整的處方信息，包括盒裝處方藥。

要向FDA報告處方藥的副作用，請訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088（800-332-1088）。

REZLIDHIA是Rigel Pharmaceuticals，Inc.的註冊商標。

關於Rigel Rigel Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：RIGL）是一家生物技術公司，致力於發現，開發和提供新的療法，顯着改善血液系統疾病和癌症患者的生活。Rigel成立於1996年，總部位於加利福尼亞州南舊金山。欲瞭解更多關於Rigel的信息，該公司的銷售產品和潛在產品的管道，請訪問www.rigel.com。 

關於MD安德森位於休斯頓的德克薩斯大學MD安德森癌症中心是世界上最受尊敬的中心之一，專注於癌症患者的護理、研究、教育和預防。該機構的唯一使命是為世界各地的患者及其家人終結癌症，並於1971年成為美國第一個國家癌症研究所（NCI）指定的綜合性癌症中心之一。MD安德森在《美國新聞與世界報道》的「最佳醫院」排名中排名第一，自1990年開始排名以來，MD安德森一直被評為全國排名前兩位的癌症醫院之一。MD安德森癌症中心獲得美國國立衞生研究院NCI的癌症中心資助（P30 CA 016672）。

本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括但不限於REZLIDHIA(Olutasidenib)作為單一療法或與其他藥物聯合用於治療R/R AML和其他疾病的潛力和市場機會、REZLIDHIA作為多種mIDH1癌症療法的潛力、REZLIDHIA成為需要新的血液腫瘤療法的患者的標準護理方法的潛力以及Rigel與MD Anderson癌症中心合作的好處。本新聞稿中包含的任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。前瞻性陳述可通過「可能」、「可能」、「將」等詞語以及有關未來期間的類似表述加以識別。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來業績的保證。相反，它們是基於瑞格爾目前的信念、預期和假設，因此它們固有地涉及重大風險和不確定性，並受到難以預測的環境變化的影響，其中許多情況不在我們的控制範圍之內。因此，您不應依賴這些前瞻性聲明中的任何一種。由於這些風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中預期的大不相同，這些風險和不確定性包括但不限於，臨牀試驗和藥物開發的風險和不確定性；盧他西尼商業化和營銷的風險和不確定性；FDA、歐洲藥品管理局、PMDA或其他監管機構可能對洛西尼尼做出不利決定的風險；臨牀試驗可能無法預測真實結果或后續臨牀試驗結果的風險；氯他西尼可能有意想不到的副作用、不良反應或濫用事件的風險；開發Rigel候選產品的資源的可用性；市場競爭；以及在Rigel不時提交給美國證券交易委員會的報告中詳細描述的其他風險，包括截至2023年9月30日的Form 10-Q季度報告和后續報告。我們在本新聞稿中所作的任何前瞻性陳述僅基於我們目前掌握的信息，且僅代表發表日期的信息。Rigel不承擔任何義務更新可能不時作出的前瞻性陳述，無論是書面或口頭陳述，無論是由於新信息、未來發展或其他原因，並明確表示，除非法律要求，否則不承擔公開發布對本文所含任何前瞻性陳述的任何更新或修訂的任何義務或承諾。

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來源Rigel製藥公司