Apellis宣佈美國FDA批准EMPAVELI注射器，這是一種簡化自我管理的設備

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2023年10月2日(Global Newswire)--Apellis製藥公司(納斯達克股票代碼：APLS)今天宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)已經批准了EMPAVELI注射器。EMPAVELI注射器是一種緊湊型、一次性、身體上的設備，旨在增強EMPAVELI(Pegcetaco Plan)的自我給藥能力，該藥已被批准用於成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。

Apellis公司罕見疾病顧問主任、博士Peter Hillman説：「EMPAVELI繼續展示其提高護理標準的潛力，包括快速和持續地改進PNH疾病措施。現在，隨着EMPAVELI注射器的批准，我們正在進一步改善患者體驗，EMPAVELI注射器是一種創新的、同類產品中的首個大容量注射器。這一批准是我們如何不斷創新的一個例子，患者處於領先地位。

EMPAVELI注射器是第一個大容量(20毫升)的皮下體內給藥系統，它具有多項改進，可以簡化自我給藥。這種緊湊型設備在使用EMPAVELI時為患者提供了更大的靈活性。按下按鈕開始注射，隱藏的針頭在劑量完成后自動縮回。EMPAVELI注射器是與Enable Injections合作開發的，基於灌注器注射器傳輸系統。

「EMPAVELI注射器的批准是一個令人興奮的進步。PNH患者現在可以通過身體治療獲得EMPAVELI的好處，允許更大的流動性，」杜克大學醫學教授卡洛斯·德·卡斯特羅説。有了EMPAVELI注射器，患者可以將EMPAVELI治療無縫地融入他們的日常生活中，無論是在家里還是在路上。

有關管理説明，請參閱EMPAVELI注射器使用説明。

關於EMPAVELI/Aspaveli(Pegcetaco Plan)EMPAVELI/Aspaveli(Pegcetaco Plan)是一種有針對性的C3療法，旨在調節補體級聯的過度激活，補體級聯是人體免疫系統的一部分，可能導致許多嚴重疾病的發生和發展。它在美國、歐盟和全球其他國家被批准用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。該療法還在對其他幾種罕見疾病進行研究，涉及血液學和腎臟學。

EMPAVELI的美國重要安全信息

方框警告：被包裹的細菌引起嚴重感染

禁忌症

警告和注意事項

由包裹細菌引起的嚴重感染使用EMPAVELI可能使個人易患由包裹細菌引起的嚴重、危及生命或致命的感染，包括肺炎鏈球菌、A、C、W、Y和B型腦膜炎奈瑟菌以及B型流感嗜血桿菌(Hib)。爲了降低感染的風險，根據ACIP對與補體缺乏相關的免疫能力改變的患者的最新建議，所有患者都必須接種這些細菌的疫苗。根據ACIP的建議重新接種疫苗，考慮到EMPAVELI的治療持續時間。

對於沒有已知疫苗接種史的患者，在接種第一劑EMPAVELI之前至少2周接種所需的疫苗。如果需要立即使用EMPAVELI治療，應儘快接種所需的疫苗，併爲患者提供為期2周的抗菌藥物預防。

密切監測患者嚴重感染的早期跡象和症狀，如果懷疑感染，立即對患者進行評估。及時治療已知的感染。如果不及早發現和治療，嚴重感染可能會迅速危及生命或致死。對於正在接受嚴重感染治療的患者，考慮停止使用EMPAVELI。

EMPAVELI REMS由於嚴重感染的風險，EMPAVELI只能通過REMS下的受限計劃獲得。根據EMPAVELI REMS，處方醫生必須登記參加該計劃，必須就嚴重感染的風險向患者提供諮詢，向患者提供REMS教育材料，並確保患者接種了針對封裝細菌的疫苗。註冊和更多信息可通過電話：1-888-343-7073或www.empavelirems.com獲得。

輸液相關反應在接受EMPAVELI治療的患者中發生了全身過敏反應(例如，面部腫脹、皮疹、蕁麻疹)。1名患者(臨牀研究中不到1%)發生嚴重過敏反應，經抗組胺藥物治療后緩解。如果發生嚴重的過敏反應(包括過敏反應)，立即停止EMPAVELI輸注，根據護理標準實施適當的治療，並進行監測，直到體徵和症狀消失。

監測EMPAVELI停止治療后的PNH表現，密切監測溶血的體徵和症狀，通過LDH水平升高伴隨PNH克隆大小或血紅蛋白的突然減少，或再次出現疲勞、血紅蛋白尿、腹痛、呼吸困難、主要不良血管事件(包括血栓形成)、吞嚥困難或勃起功能障礙等症狀來識別。監測任何停止使用EMPAVELI至少8周的患者，以檢測溶血和其他反應。如果停用EMPAVELI后發生溶血，包括LDH升高，請考慮重新開始使用EMPAVELI治療。

凝血板硅膠試劑與EMPAVELI之間可能存在干擾，導致人工激活的部分凝血活酶時間(APTT)延長，因此應避免在凝血板中使用硅膠試劑。

不良反應發生率≥為10%，主要不良反應為注射部位反應、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低鉀血癥、乏力、病毒感染、咳嗽、關節痛、頭暈、頭痛、皮疹。

在特定人羣中使用

生殖潛能EMPAVELI的女性在給孕婦服用時可能會造成胚胎-胎兒損害。對於有生育潛力的女性，建議在使用EMPAVELI治療之前進行懷孕測試。建議有生殖潛力的女性患者在服用EMPAVELI期間和最后一次服藥后40天內使用有效的避孕措施。

請參閱完整的説明信息，包括有關被包裹細菌引起的嚴重感染的方框警告和用藥指南。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液疾病，其特徵是通過血管外和血管內溶血破壞攜氧紅細胞。持續的低血紅蛋白會導致頻繁輸血和虛弱的症狀，如嚴重疲勞、血紅蛋白尿和呼吸困難(呼吸困難)。

關於Apellis和Sobi的合作，Apellis和Sobi於2020年10月進行了一項合作，以開發和商業化系統的pegcetaco計劃。這兩家公司擁有系統性pegcetaco計劃的全球共同開發權。Apellis擁有全身聚乙二醇胺計劃在美國的獨家商業化權利，並保留包括地理萎縮(GA)在內的眼科聚乙二醇胺計劃的全球商業權。Sobi擁有系統性Pegcetaco計劃的獨家前美國商業化權利。

Apellis製藥公司是一家全球性生物製藥公司，將勇敢的科學和同情心結合在一起，為患者面臨的一些最具挑戰性的疾病開發改變生活的療法。我們迎來了15年來第一類新的補體藥物，現在有兩種針對C3的獲批藥物。其中包括有史以來第一次治療地理萎縮，這是世界上導致失明的主要原因。隨着十幾個臨牀和臨牀前項目正在進行中，我們相信我們纔剛剛開始釋放針對許多嚴重疾病的C3的潛力。欲瞭解更多信息，請訪問http://apellis.com或在推特和領英上關注我們。

Apellis前瞻性聲明本新聞稿中有關未來預期、計劃和展望的聲明，以及與非歷史事實有關的任何其他聲明，可能構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性聲明。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「將」等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。由於Apellis於2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的Form 10-K年度報告中的「風險因素」部分討論的各種重要因素，以及Apellis可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中所描述的風險，實際結果可能與此類前瞻性陳述中顯示的結果大不相同。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況，Apellis明確表示不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。

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