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2023-07-28 21:14
Homology Medicines Inc(納斯達克股票代碼:FIXX)宣佈了pheEDIT 1期劑量逐步升級試驗中第一劑量隊列的初始數據,該試驗在患有經典性苯丙酮尿症(PKU)的成人中評估基因編輯候選物HM-103。
截至2023年7月26日,所有三名參與者總體上都能很好地耐受數據截止值(HM-103)。
參與者1的血漿苯丙酮(Phe)水平下降至低於美國醫學遺傳學與基因組學學院(ACMG)PKU治療指南閾值< 360 μ mol/L,並且大多數Phe水平在給藥后31周內均低於360 μ mol/L,包括開始膳食蛋白質補充后。
給藥后17周,參與者2的血漿Phe顯着下降了49%。參與者3最近接受了給藥。
該公司表示,根據當前的融資環境和Homology預期的臨牀開發時間表,Homology將不會進一步開發其項目,並將在探索公司及其資產(包括HM-103)的選擇時進行相關削減。
Homology聘請TD Cowen為其戰略財務顧問。
Homology正在裁員87%,並停止除所需行動之外的進一步項目開發工作,包括繼續收集臨牀試驗參與者的數據並對其進行監測。
這些措施預計將把Homology的現金跑道延長到2026年。截至2023年3月31日,Homology擁有約1.5億美元的現金、現金等值物和短期投資。
價格走勢:周五最后一張支票的盤前交易時段,FIXX股價上漲23.40%,至1.16美元。