Kazia的PAXALISIB獲得FDA的快速通道指定，用於結合放射治療治療攜帶PI3K途徑突變的實體瘤腦轉移瘤

悉尼，2023年7月6日/美通社/--專注於腫瘤學的藥物開發公司Kazia Treateutics Limited(納斯達克股票代碼：KZIA；澳大利亞證券交易所代碼：KZA)高興地宣佈，其主導項目paxalisib已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的快速通道稱號(FTD)，用於治療攜帶PI3K途徑突變的實體瘤腦轉移瘤，並結合放射治療。

FDA批准FTD的決定是基於一項正在進行的1期臨牀試驗的中期分析得出的有希望的臨牀數據，在該試驗中，原發腫瘤腦轉移患者在接受放射治療的同時接受帕沙利西(Paxalisib)治療(NCT04192981)。這些臨牀數據由臨牀試驗的首席研究員Jonathan Yang博士在由神經腫瘤學會(SNO)和美國臨牀腫瘤學會(ASCO)聯合舉辦的2022年中樞神經系統臨牀試驗和腦轉移年會上公佈。試驗中所有9名可評估的患者(100%)對帕沙利西布聯合放射治療有反應。已公佈的基準表明，僅放射治療的典型有效率約為20%-40%。

要點

Kazia公司首席執行官約翰·弗萊德博士説：「腦轉移瘤正在迅速成為帕沙利西布臨牀開發的一個關鍵支柱。我們已經看到臨牀醫生對這一患者羣體的新興數據產生了高度的興趣，現在有FDA授予的快速通道稱號來補充這種興趣是令人興奮的。隨着2023年成人和兒童腦癌的重要數據有望讀出，我們將與調查人員和顧問合作，推動我們在腦轉移方面的研究。

腦轉移瘤

腦轉移是許多腫瘤的常見併發症，但在乳腺癌、肺癌和黑色素瘤中尤其常見。腦轉移瘤通常對治療具有高度抵抗力，存活率通常很低。僅在美國，每年就有超過25萬名患者被診斷出患有腦轉移瘤。

放射治療是腦轉移瘤的常用治療手段。儘管有一些療效，但隨着時間的推移，患者通常會產生抵抗力，重複療程的放射治療可能與顯著的神經毒性有關。

Paxalisib腦轉移瘤擴大研究

第一階段研究(NCT04192981)正在評估帕沙利西聯合全腦放射治療(WBRT)在任何原發腫瘤(已從身體其他部位擴散到腦的癌症)腦轉移和軟腦膜轉移患者中的安全性和有效性。這項研究是由喬納森·楊博士設計併發起的，當時他在紐約的紀念斯隆·凱特琳癌症中心。

研究設計分為兩個階段。第一階段的目標是招募12名患者，目的是建立帕沙利西與WBRT相結合的最大耐受量(MTD)。根據第一階段的積極結果，這項研究包括第二階段，評估最初的療效信號，並確定是否有必要進一步發展。

第一階段研究的結果在2022年8月舉行的SNO/ASCO 2022年中樞神經系統試驗和腦轉移年度會議上公佈。據報道，聯合用藥的耐受性一般良好，所有9名可評估的患者都顯示出臨牀反應的證據。

第二階段招聘於2022年下半年開始。這項研究現在在另外兩個臨牀地點開始：佛羅里達州邁阿密的邁阿密癌症研究所和華盛頓州西雅圖的弗雷德·哈欽森癌症中心，楊博士現在就在那里工作。

快速通道指定

根據FDA現代化法案(1997)推出的FTD可由FDA授予旨在治療嚴重或危及生命的疾病並滿足未得到滿足的醫療需求的研究藥物。FTD必須由贊助商申請，並必須伴隨着對臨牀前和臨牀數據的詳細審查。要獲得FTD獎，藥物通常必須能夠顯示出比現有療法在安全性或有效性方面的一些潛在優勢。

FTD的主要好處包括更容易接觸FDA，有定期和更頻繁的諮詢和討論機會。此外，具有FTD的藥物可能有資格獲得加速批准，即根據替代終點批准新葯，以及優先審查，在優先審查中，標準的12個月審查過程可能減少到8個月。患有FTD的藥物還可能收到對其NDA提交的「滾動審查」，其中部分內容在可用時提交供審查，這可能會加快審批過程。

后續步驟

正在進行的第一階段研究的進一步數據預計將在2024年第一季度公佈。Kazia繼續與臨牀醫生和顧問就這一適應症的註冊研究的潛在設計進行討論。

Paxalisib也是其他九項正在進行的臨牀試驗的對象，包括關鍵的膠質母細胞瘤GBM Agile研究，預計將在2023年下半年提供最終數據，以及針對患有瀰漫性中線膠質瘤的兒童患者的II期研究，預計將在2023年第三季度提供初步數據。

關於Kazia治療有限公司

Kazia Treateutics Limited(納斯達克股票代碼：KZIA；澳大利亞證券交易所代碼：KZA)是一家專注於腫瘤學的藥物開發公司，總部設在澳大利亞悉尼。

我們的主導項目是paxalisib，一種PI3K/Akt/mTOR通路的腦滲透抑制劑，正在開發用於治療多種形式的腦癌。帕沙利西佈於2016年底從基因泰克獲得許可，目前或曾經是這種疾病的十項臨牀試驗的對象。一項已完成的膠質母細胞瘤第二階段研究報告了2021年臨牀活動的有希望的信號，而一項關鍵的膠質母細胞瘤研究GBM Agile正在進行中，最終數據預計將在2023年公佈。其他臨牀試驗正在進行中，用於腦轉移瘤、瀰漫性中線膠質瘤和原發性中樞神經系統淋巴瘤，其中幾個已經報告了令人鼓舞的中期數據。

Paxalisib於2018年2月被FDA授予治療膠質母細胞瘤的孤兒藥物稱號，並於2020年8月被FDA授予治療膠質母細胞瘤的Fast Track稱號。此外，paxalisib於2020年8月被FDA授予罕見兒科疾病稱號和孤兒藥物稱號，分別用於瀰漫性橋腦膠質瘤和2022年6月和2022年7月的非典型畸胎樣/橫紋肌樣腫瘤(AT/RT)。

Kazia還在開發VEGFR3的小分子抑制劑EVT801，該藥於2021年4月從Evotec SE獲得許可。臨牀前數據顯示，EVT801對廣泛的腫瘤類型具有活性，並提供了令人信服的證據，表明EVT801與免疫腫瘤藥物具有協同作用。第一階段研究於2021年11月開始招募。

欲瞭解更多信息，請訪問www.kaziaTreatutics.com或通過Twitter@KaziaTx關注我們。

本文檔由首席執行官John Friend醫學博士授權發佈。

前瞻性陳述

本公告可能包含前瞻性陳述，一般可通過使用「可能」、「將」、「估計」、「未來」、「前進」、「預期」或其他類似詞語來識別前瞻性陳述。任何描述Kazia未來計劃、戰略、意圖、預期、目標、目標或前景的陳述，以及其他非歷史事實的陳述，均屬前瞻性陳述，包括但不限於：與Kazia的臨牀和臨牀前試驗(包括NCT04192981)相關的結果和數據的公佈時間，以及Kazia與其計劃(包括paxalisib)相關的戰略和計劃。此類陳述基於Kazia對影響其業務的未來事件和未來趨勢的當前預期和預測，受某些風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括風險和不確定性：與臨牀和臨牀前試驗和產品開發有關、與監管部門批准有關、與全球經濟狀況的影響有關。這些和其他風險和不確定性在Kazia提交給美國證券交易委員會的Form 20-F年度報告以及隨后提交給證券交易委員會的文件中有更全面的描述。除適用法律要求外，Kazia不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。您不應過度依賴這些前瞻性陳述，它們僅適用於本公告發布之日。

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來源Kazia治療有限公司