基因編輯療法獲得FDA關鍵稱號 CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和福泰製藥(VRTX.US)漲跌不一

該監管機構已對其用於嚴重鐮狀細胞病(SCD)的sBLA進行了優先審查，目標作用日期為2023年12月8日，並對用於輸血依賴性β -地中海貧血(TDT)的sBLA進行了標準審查，目標作用日期為2024年3月30日。

此外，CRISPR Therapeutics和福泰製藥宣佈了針對exa-cel的兩項關鍵試驗(CLIMB-111和CLIMB-121)的最新數據，並稱該治療在預先確定的中期分析中達到了主要終點和關鍵次要終點。

其中83例患者數據的亮點表明，在27例可評估的TDT患者中，24例(88.9%)至少連續12個月達到了輸血獨立的主要終點。而在17例可評估的SCD患者中，16例(94.1%)達到了同期血管閉塞危象解除的主要終點。

至於安全性，如前所述，兩名TDT患者出現了與研究治療相關的嚴重不良事件。還與一名成年SCD患者死於新冠病毒，與exa-cel無關。