Synlogic 獲得歐洲藥品管理局認定為治療苯丙酮尿症的 SYNB1934 孤兒的積極評價

馬薩諸塞州坎布里奇，2023年3月28日(環球網)--領先的合成生物學療法領先公司Synlogic，Inc.(納斯達克市場代碼：SYBX)今天宣佈，歐洲藥品管理局(EMA)對該公司申請將SYNB1934指定為治療苯丙酮尿症(PKU)的孤兒的申請發表了積極的意見。

Synlogic總裁兼首席執行官Aoife Brennan，M.B.Ch.B.説：「我們很高興EMA對SYNB1934的孤兒指定發表了積極的意見，認識到迫切需要為患有這種毀滅性疾病的人提供新的治療選擇。」這一稱號也是在一個關鍵時刻出現的，因為我們準備在今年上半年開始北大的第三階段試驗。

SYNB1934還被美國食品和藥物管理局(FDA)授予罕見兒科疾病稱號。

關於歐洲藥品管理局孤兒指定

EMA的孤兒稱號適用於開發治療危及生命或慢性衰弱疾病的公司，這些疾病在歐盟(EU)影響不到每10,000人中就有5人受到影響。符合EMA孤兒指定標準的藥品有資格獲得財政和監管激勵，包括產品批准后在歐盟的10年獨家營銷期、EMA在產品開發階段以較低費用提供的協議援助，以及獲得集中營銷授權。

關於SYNB1934

SYNB1934是一種口服、非系統吸收的候選藥物，正被研究為苯丙酮尿症(PKU)的潛在生物治療藥物。PKU是一種遺傳性罕見的代謝性疾病，由先天代謝錯誤導致苯丙氨酸(Phe)的分解，苯丙氨酸是一種氨基酸，存在於所有含蛋白質的食物中。目前，PKU的治療選擇有限，大多數PKU患者需要治療或對治療沒有充分反應。Synlogic設計了SYNB1934，通過在胃腸道(GI)中攝入Phe來降低PKU患者的Phe水平，並使用了具有良好特性的益生菌E.coliNissle的基因工程。到目前為止的研究結果支持了口服、有效、安全、方便和靈活的治療方案的潛力。SYNB1934還獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的罕見兒科疾病稱號。

關於語法

Synlogic是在合成生物學基礎上推進治療的領先公司。Synlogic正在籌備中的項目包括苯丙酮尿症(PKU)的主導項目，該項目已經證明了概念，計劃在2023年上半年啟動一項關鍵的3期研究，以及其他設計用於治療同型半胱氨酸尿症(HCU)、腸源性高草酸尿和痛風的候選新葯。這些被稱為合成生物技術的潛在生物療法的快速發展，得益於Synlogic的可重複性、靶向性藥物設計。Synlogic使用可編程的、精確的益生菌基因工程，以發揮局部活動的治療效益，重點放在代謝和免疫疾病上。除了臨牀項目外，Synlogic還與羅氏公司在發現一種用於治療炎症性腸病(IBD)的新型合成生物製劑方面進行了研究合作。Synlogic還通過與銀杏生物工程公司的研究合作開發了兩種候選藥物：SYNB1353，旨在消耗蛋氨酸用於潛在的治療HCU；SYNB2081，旨在降低尿酸，用於潛在的痛風治療。有關更多信息，請訪問。

前瞻性陳述

本新聞稿包含「前瞻性陳述」，這些陳述涉及根據1995年「私人證券訴訟改革法」提供的安全港所涉及的重大風險和不確定性。本新聞稿中除有關歷史事實的陳述外，所有有關戰略、未來業務、臨牀開發計劃、未來財務狀況、未來收入、預計開支、前景、計劃和管理目標的陳述均為前瞻性陳述。此外，當或如果在本新聞稿中使用「可能」、「可能」、「應該」、「預期」、「相信」、「展望」、「估計」、「預期」、「打算」、「在軌道上」、「計劃」、「預測」以及與Synlogic有關的類似表達及其變體，可能會識別前瞻性陳述。前瞻性聲明包括但不限於有關Synlogic開發療法來治療一系列疾病的潛力的聲明，包括：先天的新陳代謝錯誤以及炎症和免疫疾病；我們對現有現金余額充足的預期；合成生物技術的未來臨牀發展；Synlogic正在使用合成生物學發現和開發新型療法的方法；Synlogic預期的SYNB1934、SYNB1353、SYNB8802和SYNB2081臨牀試驗的時間以及臨牀試驗數據的可用性。由於各種因素，實際結果可能與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同，這些因素包括：臨牀和臨牀前開發過程中固有的不確定因素；Synlogic公司保護其知識產權的能力；立法、監管、政治和經濟發展，以及Synlogic公司提交給美國證券交易委員會的文件中「風險因素」項下確定的風險。本新聞稿中包含的前瞻性陳述反映了Synlogic公司目前對未來事件的看法。Synlogic預計，后續的事件和發展將導致其觀點發生變化。然而，儘管Synlogic可能會選擇在未來更新這些前瞻性陳述，但Synlogic明確表示不承擔任何這樣做的義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表Synlogic公司截至本新聞稿日期之后的任何日期的觀點。

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