Synlogic 宣佈在遺傳代謝病學會 (SIMD) 第 44 屆年會上公佈數據

報告包括苯丙酮尿症的2期Synheny-1研究和SYNB1353作為同型半胱氨酸尿症潛在治療方法的1期研究的全部數據

馬薩諸塞州坎布里奇，2023年3月20日(環球網)--領先的合成生物學療法領先公司Synlogic，Inc.(納斯達克股票代碼：SYBX)宣佈，該公司針對苯丙酮尿症(PKU)的第二階段Synheny-1研究的積極數據昨天在猶他州鹽湖城舉行的遺傳性代謝疾病學會(SIMD)第44屆年會的講臺上公佈。在單獨的海報演示中，該公司還介紹了與其同型半胱氨酸尿症(HCU)計劃相關的臨牀數據和臨牀前數據。

這些發現建立在Synlogic於2022年10月提交的Synheny-1的陽性頂線數據，證實了SYNB1934在PKU患者中的概念驗證，以及2022年11月宣佈的HCU計劃的陽性頂線1期數據，證明了SYNB1353的機制。

Synlogic公司首席科學官兼研發主管Dave Hava説：「我們很高興在參加SIMD會議的專家代謝臨牀醫生中回顧我們的兩個罕見代謝性疾病項目的這些令人鼓舞的發現。我們北大研究的有利結果為該計劃帶來了興趣和動力，因為我們準備在今年上半年開始我們的第三階段試驗。這些數據加強了Synlogic的合成生物平臺的潛力，以推動一種新的療法類別，以解決需要新的治療方案的疾病。

Synheny-1 PKU第二階段研究結果要點

Synheny-1試驗結果由匹茲堡大學附屬兒童醫院罕見疾病治療中心主任、匹茲堡大學兒科和人類遺傳學教授、Synheny-1研究的首席研究員、醫學博士曾傑瑞·沃克利博士介紹。

Synheny-1包括20例PKU患者。結果顯示，SYNB1618和SYNB1934的D5-Phe分別減少了-33.8%和-42.9%，成功地達到了主要終點(挑戰進餐后D5-Phe曲線下的面積變化)。這項研究還證實，與第一代候選SYNB1618相比，PKU患者對SYNB1934的活性更高。SYNB1934是一種旨在消耗Phe的下一代合成生物。

演示文稿中SYNB1934的結果要點包括：

沃克利博士説：「作為Synlogic公司北京大學第二階段Synheny-1研究的首席研究員，我很高興看到在SIMD會議上公佈的研究結果引起了人們的極大興趣。」我們現在已經在整個計劃中一致地看到了顯著降低PKU患者Phe水平的潛力。我非常期待在第三階段研究中對這一點進行更廣泛的評估，因為PKU患者需要新的治療方案。

HCU計劃提供的數據要點

該公司還在SIMD年會上分享了SYNB1353的其他臨牀和臨牀前數據。提供的臨牀數據包括第一階段研究中的積極數據，該研究使用HCU的飲食模型在健康志願者中評估SYNB1353。SYNB1353是一種合成生物製劑，旨在消耗同型半胱氨酸(HCy)的前體蛋氨酸(Met)，作為治療HCU的潛在藥物。限制蛋氨酸飲食是降低HCU患者總同型半胱氨酸(THcy)水平和相關的危及生命的併發症風險的標準方法。研究結果證明了通過降低血漿蛋氨酸水平和通過評估菌株生物標誌物的活性來提供機械支持的機制。臨牀前數據包括在胱硫醚β-合成酶(CBS)缺乏的小鼠模型中使用SYNB1353的蛋氨酸腸循環和血漿D4-Met和D4-tHCy顯著鈍化的證據。

在SIMD會議上發佈的海報發佈在Synlogic網站的出版物頁面上。

關於北大項目和第二階段Synheny-1研究

到目前為止，Synlogic的PKU計劃已經包括了4項臨牀試驗和240名PKU患者的劑量經驗。第二階段的Synheny-1研究是一項為期28天的第二階段開放標籤研究，旨在評估兩種用於代謝苯丙氨酸的合成生物製劑的安全性、耐受性和有效性：第一代SYNB1618和下一代SYNB1934。Synheny-1納入了20名患有PKU的成年患者，11名患者在SYNB1618組，9名患者在SYNB1934組。這項研究的目的是通過治療前后進餐后血漿標記D5-苯丙氨酸(D5-Phe)水平曲線下面積(AUC)的變化這一主要終點來證實Phe在PKU患者中的代謝，D5-Phe是每種研究治療消耗Phe能力的特定指標。在研究期間，對Phe的飲食攝入量進行了仔細的管理，以匹配患者通常的蛋白質和Phe攝入量。

關於語法

Synlogic是在合成生物學基礎上推進治療的領先公司。Synlogic正在籌備中的項目包括苯丙酮尿症(PKU)的主導項目，該項目已經證明了概念，計劃在2023年上半年啟動一項關鍵的3期研究，以及其他設計用於治療同型半胱氨酸尿症(HCU)、腸源性高草酸尿和痛風的候選新葯。這些被稱為合成生物技術的潛在生物療法的快速發展，得益於Synlogic的可重複性、靶向性藥物設計。Synlogic使用可編程的、精確的益生菌基因工程，以發揮局部活動的治療效益，重點放在代謝和免疫疾病上。除了臨牀項目外，Synlogic還與羅氏公司在發現一種用於治療炎症性腸病(IBD)的新型合成生物製劑方面進行了研究合作。Synlogic還通過與銀杏生物工程公司的研究合作開發了兩種候選藥物：SYNB1353，旨在消耗蛋氨酸用於潛在的治療HCU；SYNB2081，旨在降低尿酸，用於潛在的痛風治療。有關更多信息，請訪問。

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