VYNE Therapeutics 宣佈在研新型 BET 抑制劑 VYN201 的 1a 期單劑和多劑量遞增劑量試驗取得積極結果

VYN201總體耐受性良好，所有劑量組均未出現臨牀相關治療的緊急不良事件，達到了研究的主要目標

Topline 1b期白癜風患者預計在2023年年中入選

新澤西州布里奇沃特，2023年2月15日(Global Newswire)--生物製藥公司Vyne Treateutics Inc.(納斯達克市場代碼：Vyne)今天宣佈，評估其治療白癜風的新型BET抑制劑VYN201的1a/b期臨牀試驗的1a期部分取得了積極結果。

在1a階段的研究中，30名健康志願者在5個劑量隊列中每天局部使用單次和多次遞增劑量的VYN201，為期兩周，並進行為期一周的安全隨訪，以評估VYN201的安全性、耐受性和藥代動力學。評估劑量包括VYN201 0.025%、0.1%、0.5%、1.0%和2.0%軟膏濃度。安全性和耐受性結果摘要如下：

在這項研究的1b階段，多達30名臨牀診斷為非節段性白癜風的患者將接受VYN201每日一次的三次劑量隊列治療。該研究1b階段的主要目標將是評估VYN201的安全性和藥代動力學。還將評估VYN201在非節段性白癜風患者中的探索性療效，包括藥效學生物標誌物和攝影。

Vyne公司總裁兼首席執行官David Domzalski説：「這些初步的安全性結果標誌着一個重要的里程碑，因為我們正在推進我們對VYN201的首次人體臨牀試驗，並推進我們針對免疫炎症適應症的BET抑制劑計劃的開發。這些安全數據支持我們將VYN201設計為局部給藥軟藥的論點，以最大限度地減少全身暴露和最大限度地提高靶標參與度，我們期待着在今年年中收到1b階段研究的TOPLINE結果。

關於VYN201和白癜風VYN201是一種局部使用的泛溴結構域BET抑制劑，被設計為一種「軟」藥物，用於治療涉及多種不同炎症細胞信號通路的疾病，同時提供低全身暴露。到目前為止，VYN201已經通過幾個臨牀前模型持續減少了促炎和疾病相關的生物標記物，改善了疾病嚴重程度，並展示了局部活動。該公司認為，這些數據表明VYN201在多個給藥途徑中具有潛在的廣泛用途。

白癜風是一種慢性自身免疫性皮膚脱色疾病，其特徵是黑素細胞失去產生色素的細胞。白癜風是最常見的脱色皮膚疾病，患病率估計佔世界人口的0.5%-2%。1目前只有一種FDA批准的產品用於治療白癜風。

關於BET抑制劑

BET蛋白通過表觀遺傳相互作用(「閲讀」)在調控基因轉錄中發揮關鍵作用，最近的研究確定了這些BET蛋白在調節B細胞和T細胞激活以及隨后的炎症過程中發揮關鍵作用。作為表觀遺傳閲讀器，BET蛋白調節轉錄因子的招募，這些轉錄因子是幾種促炎細胞因子產生的關鍵。BET抑制劑有可能通過阻斷促炎細胞因子轉錄而治療一系列免疫性炎症和纖維化疾病，並在骨髓增生性腫瘤疾病中具有額外的潛力。

Rosmarin等人，《柳葉刀》(2020)；396：110-120 Bergqvist。皮膚素。2020；236：571-592

本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Vyne的VYN201、Vyne的BET抑制劑平臺第一階段試驗中收到的背線結果的陳述，以及有關Vyne的未來預期、計劃和前景的其他陳述。本新聞稿中所有非歷史事實的陳述均為前瞻性陳述。任何前瞻性陳述都是基於Vyne公司目前對未來可能發生事件的瞭解及其目前的信念和預期，受風險、不確定因素和假設的影響，這些風險、不確定因素和假設可能會導致實際結果與這些前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於：Vyne公司成功開發其候選產品的能力；未來非臨牀研究和臨牀試驗的開始時間；Vyne公司為其候選產品招募患者併成功進行、完成臨牀試驗並在臨牀試驗中獲得有利結果的能力；Vyne公司根據與Tay治療有限公司的期權協議條款對口服BET抑制劑候選產品行使獨家選擇權的能力；Vyne公司的意圖及其通過股權或債務融資交易或合作安排獲得額外資金的能力；與新冠肺炎或其他大流行、流行病或傳染性疾病爆發有關的中斷，對Vyne的供應商為Vyne的候選產品製造和提供材料的能力，在臨牀試驗中啟動和留住患者，經營結果，流動性和財務狀況的影響；Vyne的候選產品的監管批准程序，包括在獲得必要批准方面的任何延誤或失敗；任何疾病的治療方法的潛在市場規模，以及醫生和患者對產品的市場採用(如果獲得批准或批准用於商業用途)；與競爭對手和製藥業有關的發展和預測，包括競爭藥物和療法；對候選產品的監管申請和批准或批准的時間或可能性；Vyne遵守適用於其業務的各種法規的能力，包括納斯達克繼續上市規則；Vyne創造知識產權的能力以及它能夠為涵蓋其候選產品的知識產權建立和維護的保護範圍，包括預計的專利保護條款；Vyne的任何專利可能被認定為縮小、無效或不可執行的風險，或者Vyne的一個或多個專利申請可能不被批准，潛在競爭對手也可能尋求圍繞Vyne已授予的專利或專利申請進行設計；訴訟的時間、費用或結果，包括保護其知識產權的訴訟；Vyne成功挑戰他人聲稱的知識產權的能力；對Vyne的費用、資本要求、額外融資需求的估計，以及以可接受的條件或根本沒有獲得額外資本的能力；Vyne吸引和留住關鍵的科學或管理人員的能力；Vyne對可能對其提起的任何訴訟的辯護；Vyne對許可、商業交易和戰略運營的期望；Vyne的未來財務業績和流動性；Vyne公司股票價格的波動可能會導致股票價格迅速大幅上漲或下跌，這可能與公司的經營業績或前景有關，也可能與之無關。有關其他風險和不確定因素以及其他重要因素的討論，這些因素中的任何一個都可能導致Vyne公司的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果不同，請參見在Vyne截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中題為「風險因素」，以及在Vyne隨后提交給美國證券交易委員會的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。儘管Vyne認為這些前瞻性陳述是合理的，但它們僅在本聲明發布之日發表，除非法律另有要求，否則Vyne沒有義務公開更新此類前瞻性陳述以反映后續事件或情況。鑑於這些風險和不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。

Vyne治療公司簡介Vyne公司的使命是通過開發治療免疫炎症疾病的專利、創新和差異化療法來改善患者的生活。該公司獨特的專有溴域和末端外(BET)域平臺包括主要計劃VYN201(PAN-Beti)和VYN202(選擇性-Beti)，以及獲得從Tay治療有限公司獲得許可的用於潛在治療免疫炎症疾病的小分子BET抑制劑的庫。

有關Vyne治療公司或其研究產品的更多信息，請訪問網站。Vyne可以使用其網站來遵守FD法規下的披露義務。因此，投資者除了關注Vyne的新聞稿、向美國證券交易委員會提交的文件、公開電話會議和網絡廣播外，還應該關注Vyne的網站。

投資者關係部：John Fraunces LifeSci Advisors，LLC 917-355-2395

Tyler Zeronda Vyne治療公司Tyler.Zeronda@vynetx.com