發病率約十萬分之一，「舞蹈病」終於有藥可治

轉自：上觀新聞

摘要：填補了針對亨廷頓病藥物治療方案的空白，可減輕患者和親屬的痛苦。

亨廷頓病是一種罕見的常染色體顯性遺傳性神經退行性疾病，因大部分患者會出現不自主的舞蹈樣動作，例如手舞足蹈、肢體扭動、行走時呈跳躍樣步態等，該病俗稱「舞蹈病」。

全球已知罕見病種有7000多種，其中80%是遺傳性疾病，病情複雜、診斷困難、有效藥物極其缺乏，大約只有5%有藥可治，是一個重大的社會健康問題。

目前，「舞蹈病」尚無有效的藥物來完全療愈，和阿爾茨海默病、帕金森病都屬於「慢性絕症」。

「舞蹈病」患者最終變得不能説話、走路、吞嚥，直至死亡，也有患者在出現「舞蹈」症狀前就發生智能下降、運動異常，最終導致體力活動能力的完全喪失。

首次亮相進博會的以色列醫藥巨頭梯瓦帶來的創新葯物安泰坦，填補了針對亨廷頓病藥物治療方案的空白，可減輕患者和親屬的痛苦。

梯瓦展臺及展示的創新葯物安泰坦  陳璽撼攝

梯瓦醫藥信息諮詢（上海）有限公司亞太區高級醫學事務總監周昱男表示，安泰坦是中國首個獲批的氘代藥物，其使用的氘代技術在能夠降低給藥頻率的同時對亨廷頓病和成人迟發性運動障礙展現了良好的療效。

相關資料顯示，「舞蹈病」在中國的發病率大約為十萬分之一，該病好發年齡在30歲至50歲，且病人的子女有50%的概率會發病。

患者多數在患病后10至20年死於各種併發症。由於缺乏有效治療手段，大多數病患最終放棄治療，親友也因此承受巨大痛苦。

目前，安泰坦已通過優先審評審批程序在中國獲批上市，也已進入醫保目錄。

本屆進博會上，另一個「頑疾」也有了新療法。

多發性骨髓瘤是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，約佔血液系統惡性腫瘤的13%，目前已經成為血液系統第二大常見的惡性腫瘤，60歲以上人羣發病率和死亡率明顯更高。

賽諾菲展出了一款尚未在中國上市的藥物Sarclisa。據介紹，這是新一代CD38單克隆抗體藥物，顯著提高緩解率並延長患者的無進展生存期。

賽諾菲展臺及展示的部分創新葯物  陳璽撼攝

中國醫學科學院血液病醫院血液學研究所教授邱錄貴表示，對於多發性骨髓瘤的現有治療方案，接近50%的患者表示當前無法滿足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求。

題圖來源：陳璽撼攝