藍鳥生物公司(BLUE)盤前漲近20% 旗下SKYSONA獲FDA加速批准用於治療早期活性CALD

藍鳥生物公司(BLUE)盤前漲近20%，報7.56美元。

藍鳥生物宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准SKYSONA，也被稱為elicel，用於減緩4-17歲早期活躍性腦腎上腺腦白質營養不良男孩神經功能障礙的進展。該公司還證實，此前對eli-cel臨牀開發項目的限制已被解除。CALD是一種罕見的、進行性的神經退行性疾病，主要影響年輕男孩，導致不可逆轉的、毀滅性的神經功能衰退，包括主要功能障礙，如溝通障礙、皮質盲、需要管餵食、完全失禁、輪椅依賴或完全喪失自主活動能力。沒有接受治療的患者中有近一半在出現症狀后五年內死亡。

在批准SKYSONA治療之前，有效的選擇僅限於異基因造血干細胞移植，這與包括死亡在內的嚴重潛在併發症的風險有關，在沒有人類白細胞抗原匹配供體的患者中，這種併發症可能急劇增加。作為SKYSONA加速批准的條件之一，藍鳥同意向FDA提供確認性的長期臨牀數據。藍鳥預計，這將包括正在進行的長期隨訪研究的數據，該研究跟蹤了15年的臨牀試驗治療患者，以及商業治療患者。藍鳥預計，該商業產品將在2022年底前通過美國有限數量的合格治療中心提供，包括波士頓兒童醫院和費城兒童醫院。藍鳥將美國SKYSONA的批發收購成本定為300萬美元。SKYSONA生物製劑許可證申請被美國FDA優先審查，藍鳥在批准后獲得了罕見的兒科優先審查憑證。SKYSONA此前被授予孤兒藥、罕見兒科疾病和突破性治療稱號。