歐洲藥品管理局批准Cornerstone製藥公司的CPI-613型®(德維米特)治療晚期無法切除的膽道癌患者的孤兒藥物

新澤西州克蘭伯里，2022年5月24日（環球新聞網）--基石製藥公司（「Cornerstone」或「公司」）是一家專注於罕見癌症治療的公司，原名Rafael Pharmaceuticals，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已授予CPI-613®（Devimistat）孤兒藥稱號，用於治療晚期不可切除的膽汁癌。

膽汁癌也被稱為膽總管癌，是一種極其罕見且難以治療的癌症，每年影響英國2，000多人，而且發病率每年穩步增加。

「我們的使命是為那些有重大未滿足臨牀需求的患者開發癌症治療方法。膽道癌被認為是罕見的和侵略性的，在有效的治療方案有很大的差距，説：」Sanjeev路德，總裁兼首席執行官基石製藥。「我們的目標是，這一里程碑將為患者和家庭提供希望，在目前的預后是毀滅性的。"

繼伯基特淋巴瘤、胰腺癌和急性骨髓性白血病（ML）現有指定后，這是EMA授予的第四個孤兒藥物指定。美國食品和藥物管理局（FDA）已授予德維司他在美國七種適應症（包括治療膽癌）的孤兒藥稱號。

「隨着強勁且持續的第二階段入組率和更多試驗中心的開放，研究界仍在致力於確定Devimistat在膽汁癌中的能力，」馬薩諸塞州MBBS的Vaibhav Sahai博士説，Cornerstone聯合吉西他濱和鉑治療膽癌患者的II期試驗的主要研究者。「Devimistat是一種潛在的救生療法，為患有膽癌的患者和親人帶來希望。"

關於CPI-613®（Devimistat）CPI-613®（Devimistat）是Cornerstone的一流臨牀先導化合物，其靶向參與癌細胞能量代謝並位於癌細胞線粒體中的酶。Devimistat旨在選擇性地靶向癌細胞中的線粒體三碳酸（MCA）循環，這是腫瘤細胞繁殖和生存所必需的過程。德維司他大大增加了細胞應激和癌細胞對各種化療藥物的敏感性。這種協同作用使得Devimistat與較低劑量的這些通常有毒藥物的潛在組合更加有效，且患者副作用更低。與德維司他的組合代表了一系列廣泛的機會，可以大幅改善患者在許多不同癌症中的受益。美國食品和藥物管理局（FDA）已將德維司他指定為孤兒藥，用於治療胰腺癌、急性骨髓性白血病、骨髓增生異常綜合徵、外周T細胞淋巴瘤、軟組織肉瘤、伯基特淋巴瘤和膽癌。歐洲藥品管理局（EMA）已授予德維司他用於治療胰腺癌、急性骨髓性白血病和伯基特淋巴瘤的孤兒藥物稱號。

關於基石製藥公司Cornerstone Pharmaceuticals（「Cornerstone」）致力於開發治療罕見癌症的療法，這些癌症幾乎沒有治療選擇。Cornerstone的先導化合物CPI-613®（Devimistat）旨在針對癌細胞的線粒體，以干擾其能量產生，切斷疾病生長的燃料。Devimistat正在接受多項臨牀試驗，並已被美國食品和藥物管理局（FDA）授予孤兒藥稱號，用於以下適應症：伯基特淋巴瘤、膽系癌、軟組織肉瘤、骨髓增生異常綜合徵（SCS）和外周T細胞淋巴瘤。此外，歐洲藥品管理局（EMA）已授予迪米司他治療伯基特淋巴瘤的孤兒藥物稱號。

憑藉來自世界上最知名機構的科學和深厚的同情心，基石致力於改善罕見癌症患者的生活，開創一個充滿希望的新時代。欲瞭解更多信息，請訪問。

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