Ultragenyx公司从Abeona治疗公司获得AAV基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的全球权利

ABO-102/UX111正在进行的MPS IIIA患者的Pivotal Transspher A试验中进行评估

临时数据今天在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的再次口头报告中亮相

加州诺瓦托和纽约和克利夫兰，2022年5月17日(环球通讯社)--Ultragenyx制药公司(纳斯达克市场代码：RARE)和Abeona治疗公司(纳斯达克市场代码：ABEO)今天宣布达成一项独家许可协议，用于治疗A型Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的AAV基因疗法ABO-102(现为UX111)。根据协议条款，Ultragenyx将承担ABO-102项目的责任，作为回报，Abeona有资格在监管批准后获得净销售额和商业里程碑付款高达10%的分级特许权使用费。

Ultragenyx公司首席执行官兼总裁Emil D.Kakkis医学博士说：“基于Abeona临床计划的有希望的数据、到目前为止的监管反馈以及我们开发其他MPS疾病治疗方法的经验，我们相信ABO-102有潜力成为MPS IIIA患者的变革性疗法。我们团队在MPS和基因疗法临床开发方面的专业知识使这一计划成为无缝集成，它有可能成为我们第一个推向市场的基因疗法。Sanfilippo社区已经等待第一次治疗太久了，我们相信我们可以帮助加速这一计划。

Abeona首席执行官Vish Seshadri博士说：“来自正在进行的Transpher A试验的数据表明，ABO-102具有显著的潜力来改善患有MPS IIIA的患者的预后，这些患者在很小的时候就经历了严重的神经发育和身体衰退，这威胁到了他们的生命。”我们相信，Ultragenyx在罕见的遗传代谢溶酶体储存障碍方面拥有深厚的专业知识，并对MPS疾病表现出承诺，是最终将ABO-102带给患者的理想合作伙伴。

Abeona已经成功地完成了与美国食品和药物管理局(FDA)关于关键的Transspher A试验的B型会议，以支持ABO-102用于治疗MPS IIIA患者的申请和批准。TRANSPHER A试验的中期结果今天在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的一次重演报告中公布，结果表明，在2岁之前接受治疗的儿童，或者在接受ABO-102(3x1013 VG/kg)治疗后发育商(DQ)>60(n=10)的正常儿童中，神经认知发育得到保护。中期结果还显示，使用标准的发展评估，认知功能和行为进展持续或稳定。其中一些患者在治疗后已达到24个月，并观察到皮质灰质、大脑总体积和杏仁核体积稳定或增加。在ABO-102治疗中，肝脏体积在统计学上有显著的减少。接受治疗的患者在治疗后两年内脑脊液和血浆硫酸乙酰肝素水平呈剂量依赖性和统计学意义上的显著下降，表明酶活性的替代与中枢神经系统纠正疾病所需的水平一致。ABO-102耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，也没有有临床意义的不良事件报告。

俄亥俄州哥伦布市国家儿童医院基因治疗中心主任、Transpher A研究的首席研究员Kevin Flanigan医学博士说，MPS IIIA的特点是严重的神经退行性变，伴有衰弱的症状，目前还没有治疗方法。到目前为止令人振奋的结果表明，单次静脉注射基于ABO-102 AAV的基因疗法有可能帮助患有MPS IIIA的儿童在疾病的早期阶段接受治疗时维持神经认知发育。 ABO-102/UX111简介ABO-102(现为UX111)是一种新的基因疗法，处于治疗A型桑菲里波综合征(MPS IIIA)的1/2期开发阶段。A型肺炎是一种罕见的溶酶体蓄积性疾病，目前尚无批准的治疗方法，主要影响中枢神经系统(CNS)。ABO-102使用自我互补的AAV9载体一次性静脉输注，将SGSH基因的功能副本传递给中枢神经系统和周围器官的细胞。这种疗法旨在解决潜在的SGSH酶缺乏问题，这种酶缺乏是导致糖胺多聚糖在大脑和全身异常积累，导致进行性细胞损伤以及神经发育和身体衰退的原因。ABO-102计划在美国获得了再生医学高级治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药物称号，在欧盟获得了Prime和孤儿药物产品称号。

关于TRANSPHER A研究TRANSPHER A研究(ABT-001)是一项正在进行的为期两年的开放标签、剂量递增、1/2期全球临床试验，评估ABO-102对治疗A型Sanfilippo综合征(MPS IIIA)患者的疗效。这项研究适用于出生至2岁的患者，或认知发育商数在60%或以上的2岁以上的患者。ABO-102基因治疗采用AAV9技术，通过单剂静脉输液进行。研究的主要终点是神经发育和安全性，次要终点包括行为评估、生活质量、脑脊液(CSF)和血浆中的酶活性、脑脊液、血浆和尿液中的硫酸肝素水平，以及脑和肝脏的体积。

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Sanfilippo综合征A型(MPS IIIA)是一种罕见的、致命的溶酶体蓄积性疾病，没有批准的治疗方法，主要影响中枢神经系统，其特征是神经发育和体能迅速下降，通常在三岁以下。MPS IIIA的全球发病率为每10万人中就有一人，平均预期寿命为15岁。

患有MPS IIIA的儿童表现为进行性语言和认知能力下降以及行为异常。其他症状包括睡眠问题和频繁的耳朵感染。此外，浓眉或单眉、丰满的嘴唇和与年龄相仿的体毛过多的独特面部特征，以及肝/脾肿大也出现在儿童早期。MPS IIIA是由基因突变引起的，这种基因突变导致负责分解糖胺多聚糖的SGSH酶缺乏，糖胺多聚糖在全身细胞中积累，导致与这种疾病相关的健康迅速下降。

Ultragenyx制药公司简介Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者带来治疗严重罕见和超罕见遗传病的新疗法。该公司已经建立了一个多样化的已批准药物和候选治疗方案组合，旨在解决具有高度未得到满足的医疗需求和明确的生物学特征的疾病，这些疾病通常没有治疗潜在疾病的已批准疗法。

该公司由一支在罕见疾病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略以时间和成本效益高的药物开发为基础，目标是为最紧急的患者提供安全有效的治疗。

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Abeona治疗公司简介Abeona治疗公司是一家临床阶段的生物制药公司，为严重疾病开发细胞和基因疗法。Abeona的主要临床计划是EB-101，这是一项针对处于第三阶段开发的隐性营养不良性大疱性表皮松解症的自体、基因校正细胞疗法的研究。该公司的开发组合还包括基于AAV的基因疗法，用于治疗高度未得到满足的医疗需求的眼科疾病。Abeona的新一代AAV衣壳正在接受评估，以改善各种破坏性疾病的嗜性特征。Abeona的完全集成的基因和细胞治疗cGMP制造设施为关键的3期VIITAL™研究生产EB-101，并有能力进行基于AAV的基因治疗的临床和潜在商业生产。有关更多信息，请访问。

除本文包含的历史信息外，本新闻稿陈述的事项，包括与Ultragenyx对其业务计划和目标的预期和预测、对其产品和候选产品的治疗潜力和临床益处、对其产品和候选产品的安全性和耐受性的预期、以及其产品或候选产品的未来临床开发或商业成功有关的声明，均属“1995年私人证券诉讼改革法案”中“安全港”条款定义的前瞻性声明。此类前瞻性陈述涉及大量风险和不确定因素，可能会导致我们的临床开发计划、与第三方的合作、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的内容大相径庭。此类风险和不确定性包括但不限于Ultragenyx及其第三方合作伙伴成功开发包括ABO-102/UX111在内的候选产品的能力、新冠肺炎疫情对公司临床和商业活动以及业务和经营结果的影响、与依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险、任何许可或合作协议(包括本新闻稿中描述的公司与Abeona的许可协议)被终止的可能性、与临床药物开发相关的不确定性和潜在延误、公司在预期时间框架内实现其预期发展目标的能力。与监管审批过程有关的风险和不确定因素，公司产品和候选产品的市场机会小于预期的风险和不确定性，制造风险，来自其他疗法或产品的竞争，以及其他可能影响现有现金、现金等价物和为运营提供资金的短期投资的充足性，公司未来的经营业绩和财务业绩，临床试验活动的时间和报告结果，以及Ultragenyx的产品和候选药物的供应或商业潜力的其他事项。Ultragenyx没有义务更新或修改任何前瞻性陈述。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表述的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ultragenyx业务相关的总体风险，请参阅Ultragenyx于2022年5月5日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-Q表格季度报告以及随后提交给SEC的定期报告。

除了提交给美国证券交易委员会的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还利用其投资者关系网站和社交媒体发布有关该公司的重要信息，包括可能被认为对投资者具有重大意义的信息，并遵守FD法规规定的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息会定期发布在Ultragenyx的投资者关系网站()和LinkedIn网站()上，并可访问。

本新闻稿包含符合1933年《证券法》(修订本)第27A条和1934年《证券交易法》(修订本)第21E条的前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素。我们试图通过“可能”、“将会”、“相信”、“估计”、“预期”等术语以及类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)来识别前瞻性表述，这些术语构成前瞻性表述，并旨在标识前瞻性表述。由于各种重要因素、众多风险和不确定因素，实际结果可能与前瞻性声明所示的结果大不相同，这些因素包括但不限于：新冠肺炎疫情对我们的业务、运营和财务状况的潜在影响；我们对罕见疾病投资组合的持续兴趣；我们候选EB-101产品的商业化能力；获得战略合作伙伴关系，接管ABO-102的开发活动；我们招募患者参加临床试验的能力；未来与美国食品和药物管理局或其他监管机构举行的任何会议的结果；竞争的影响；为我们的候选产品商业化可能需要的任何技术获得许可的能力；获得或获得必要的监管批准的能力；金融市场和全球经济状况变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；我们减少运营费用和扩大现金跑道的能力；我们执行运营计划和实现重要预期里程碑的能力；以及公司最近提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告和其他定期报告中披露的其他风险。除非联邦证券法要求，否则公司没有义务修改或更新前瞻性陈述，以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

联系Ultragenyx制药公司投资者Joshua Higa ir@ultragenyx.com

媒体杰夫·布莱克媒体@Ultragenyx.com

Abeona Treateutics投资者和媒体Greg Gin ir@abeonaTreateutics.com