Ultragenyx报告从Abeona Treateutics购买治疗Sanfilippo综合征A型的全球基因治疗权ABO-102，未披露条款

ABO-102/UX111正在进行的MPS IIIA患者的Pivotal Transspher A试验中进行评估

临时数据今天在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的再次口头报告中亮相

加州诺瓦托和纽约和克利夫兰，2022年5月17日(环球通讯社)--Ultragenyx制药公司(纳斯达克市场代码：RARE)和Abeona治疗公司(纳斯达克市场代码：ABEO)今天宣布达成一项独家许可协议，用于治疗A型Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的AAV基因疗法ABO-102(现为UX111)。根据协议条款，Ultragenyx将承担ABO-102项目的责任，作为回报，Abeona有资格在监管批准后获得净销售额和商业里程碑付款高达10%的分级特许权使用费。

Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil D.Kakkis医学博士说：“基于来自Abeona临床计划的有希望的数据、到目前为止的监管反馈以及我们开发其他MPS疾病治疗方法的经验，我们相信ABO-102有潜力成为MPS IIIA患者的变革性治疗方法。我们团队在MPS和基因治疗临床开发方面的专业知识使该计划成为无缝集成，它有可能成为我们第一个推向市场的基因治疗方法。Sanfilippo社区已经为第一次治疗等待了太长时间，我们相信我们可以帮助加快这一计划。 Abeona首席执行官Vish Seshadri博士说：“来自正在进行的Transpher A试验的数据表明，ABO-102具有显著的潜力来改善患有MPS IIIA的患者的预后，这些患者在很小的时候就经历了严重的神经发育和身体衰退，这威胁到了他们的生命。”我们相信，Ultragenyx在罕见的遗传代谢溶酶体储存障碍方面拥有深厚的专业知识，并对MPS疾病表现出承诺，是最终将ABO-102带给患者的理想合作伙伴。

Abeona已经成功地完成了与美国食品和药物管理局(FDA)关于关键的Transspher A试验的B型会议，以支持ABO-102用于治疗MPS IIIA患者的申请和批准。TRANSPHER A试验的中期结果今天在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的一次重演报告中公布，结果表明，在2岁之前接受治疗的儿童，或者在接受ABO-102(3x1013 VG/kg)治疗后发育商(DQ)>60(n=10)的正常儿童中，神经认知发育得到保护。中期结果还显示，使用标准的发展评估，认知功能和行为进展持续或稳定。其中一些患者在治疗后已达到24个月，并观察到皮质灰质、大脑总体积和杏仁核体积稳定或增加。在ABO-102治疗中，肝脏体积在统计学上有显著的减少。接受治疗的患者在治疗后两年内脑脊液和血浆硫酸乙酰肝素水平呈剂量依赖性和统计学意义上的显著下降，表明酶活性的替代与中枢神经系统纠正疾病所需的水平一致。ABO-102耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，也没有有临床意义的不良事件报告。

俄亥俄州哥伦布市国家儿童医院基因治疗中心主任、Transpher A研究的首席研究员Kevin Flanigan医学博士说，MPS IIIA的特点是严重的神经退行性变，伴有衰弱的症状，目前还没有治疗方法。到目前为止令人振奋的结果表明，单次静脉注射基于ABO-102 AAV的基因疗法有可能帮助患有MPS IIIA的儿童在疾病的早期阶段接受治疗时维持神经认知发育。