亙喜生物在AACR 2022年會上公佈GC502治療r/r B-ALL的首次人體試驗數據

CD19/CD7雙靶向同種異體即用型CAR-T療法在針對r/r B-ALL的早期臨牀研究中展示出極佳的療效潛力

中國蘇州和美國加利福尼亞州帕羅奧圖2022年4月9日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團（簡稱「亙喜生物」或「公司」；納斯達克股票代碼：GRCL）一家致力於開發高效、經濟的細胞療法用於癌症治療的全球臨牀階段生物製藥公司，今日正式公佈了旗下CD19/CD7雙靶向同種異體CAR-T細胞候選產品GC502針對復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）開展的首次人體試驗的早期臨牀研究結果，詳細數據將於4月12日美國癌症研究協會（AACR）2022年會期間通過海報報告形式披露。

依託其專有的TruUCAR平臺創新型雙靶向CAR結構設計，亙喜生物旨在開發出高質量的「即用型」同種異體CAR-T細胞療法，以進一步降低成本，並提高產品可及性。以TruUCAR-T GC502為例，其產品細胞上的CD19 CAR能特異性靶向惡性腫瘤細胞，而CD7 CAR則能抑制宿主抗移植物排斥反應（HvG）。此外，亙喜生物還在TruUCAR的基礎結構中嵌入了一個增強型分子，以提升TruUCAR-T細胞的擴增能力。

「非常高興能在今年AACR年會上首次披露GC502的早期臨牀數據。衆所周知，CD19是廣經驗證的治療r/r B-ALL的有效靶點，而CD7靶點則能被用於防止HvG，亙喜生物創新性的雙靶向設計目的是更好地兼顧產品的安全性與有效性。」亙喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：「作為一款即用型同種異體CAR-T細胞療法，GC502有望為那些不適合接受自體CAR-T細胞療法的患者提供深度緩解的療效。此次發佈的初步臨牀結果已展示出GC502極具潛力的臨牀應用前景，也再一次驗證了基於TruUCAR平臺打造同種異體CAR-T細胞療法的可行性，以及該平臺針對不同腫瘤適應症廣闊的適用性。接下來，我們也會通過研究者發起的臨牀試驗（IIT）持續評估其安全性及有效性，期待早日讓患者受益。」

GC502候選產品正在中國開展一項開放標籤、非隨機、由研究者發起的臨牀試驗 (IIT)，並在2021年9月至2022年1月期間成功入組並給藥了4名r/r B-ALL患者；入組患者接受了兩種不同劑量水平和兩種不同配方的治療。此前，所有患者均接受過深度的既往治療，包括都曾接受了自體或供者來源的靶向CD19或靶向CD19/CD22的CAR-T細胞治療。截至2022年1月28日，所有患者均接受了GC502的單次輸注治療，其中1例患者的輸注劑量（DL1）為1.0×10⁷細胞/公斤體重, 3例患者輸注的劑量（DL2）為1.5x10⁷細胞/公斤體重。在輸注GC502候選產品之前，患者都接受了Flu/Cy清淋方案。

根據此次公開的AACR海報信息所示：療效方面，4名患者中有3名患者達到了微小殘留病灶陰性的完全緩解/血細胞數量未完全恢復的完全緩解（MRD-CR/CRi）；1名患者在1個月時達到了部分緩解，隨后在第39天接受了同種異體造血干細胞移植。安全性方面，患者在治療中出現了2級/3級的細胞因子釋放綜合徵（CRS），未出現4級/5級的CRS，同時，未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS）或急性移植物抗宿主病（aGvHD）。

有關該試驗的更多詳情，請登錄ClinicalTrials.gov查詢，登記號： NCT05105867。

海報報告詳情如下：

• 報告主題：基於TruUCAR平臺開發的同種異體CAR-T細胞候選產品GC502治療r/r B-ALL患者的安全性及有效性的早期臨牀研究結果
  Presentation Title: Early results of a safety and efficacy study of allogeneic TruUCAR GC502 in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL)
  
• 會議環節：臨牀I期試驗2
  Session Title: Phase I Clinical Trials 2
  
• 會議環節日期及時間：4月12日（周二），美國中部時間上午9:00 – 下午12:30
  Session Date and Time: Tuesday, April 12, from 9:00AM – 12:30PM CT
  
• 會議地點: 新奧爾良市會議中心, 展廳D-H, 海報環節33
  Location: New Orleans Convention Center, Exhibit Halls D-H, Poster Section 33
  
• 海報版位編號：21
  Poster Board Number: 21
  
• 永久摘要編號: CT196
  Permanent Abstract Number: CT196
  

更多會議詳情，可在AACR官網上查閲。摘要全文已在AACR線上議程頁面（Online Itinerary Planner）上公佈。此外，AACR官網註冊用户能在2022年7月13日（周三）前查閲本研究的詳細電子海報。

關於GC502

GC502是基於TruUCAR平臺開發的CD19/CD7雙靶向即用型同種異體CAR-T療法候選產品。目前，該候選產品正在中國開展由研究者發起的臨牀試驗，主要針對B細胞惡性血液腫瘤。GC502使用來自無需人類白細胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T細胞進行製備。此外，該產品的設計中，亙喜生物還將一個增強型分子嵌入到TruUCAR的基礎結構中，以提升TruUCAR T細胞的擴增能力。得益於同時靶向CD19/CD7的雙CAR設計，以及在體內持久性方面的優化，GC502在臨牀前研究模型中展現出卓越的抗腫瘤活性，以及對宿主抗移植物（HvG）排斥反應的抑制效果。

關於急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）

急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種以骨髓中未成熟淋巴細胞異常增殖為特徵的惡性血液腫瘤，通常包括急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）。全球每年約有64,000名患者確診ALL；2022年，美國預計約6,660^[1]名患者確診ALL；在中國，這一數字約為7,400^[2]名（2020年最新公開數據）。B-ALL患者約佔全體ALL成人患者總數的75%。

關於TruUCAR

TruUCAR是亙喜生物具有知識產權的技術平臺，旨在開發高質量的「即用型」同種異體CAR-T細胞療法，進一步降低成本的同時，提供更好的便利性。TruUCAR通過基因編輯實現差異化設計，可在無需與額外深度免疫抑制性藥物聯用的情況下，分別控制宿主抗移植物排斥反應（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 創新的雙靶向CAR設計，能使針對腫瘤抗原的CAR殺傷腫瘤細胞，而針對CD7的CAR抑制HvG。

關於亙喜生物

亙喜生物科技集團（簡稱「亙喜生物」）是一家致力於發現和開發突破性細胞療法的全球臨牀階段生物製藥公司。利用其開創性FasTCAR及TruUCAR兩大突破性技術平臺以及SMART CART™技術模塊，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨牀階段癌症治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、產品細胞質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步瞭解亙喜生物，請訪問 / 關注領英賬號@GracellBio。

關於前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的「前瞻性聲明」。這些聲明包括但不限於與本次發行的預計交易及完成時間相關的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應的否定形式或相似的詞匯：目的為、預期、相信、 估計、預計、預測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應該、將。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風險因素》章節所提及的因素，以及亙喜生物后續向美國證監會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應當前的預期，亙喜生物並無責任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基於新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

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