Argenx在2022年美国重症肌无力年会上展示评估VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)的Adapt+Open-Label扩展研究的中期结果

中期数据显示，VYVGART的长期治疗可改善全身性重症肌无力(GMG)疾病评分，且在多个治疗周期中保持一致

VYVGART治疗的长期安全性与3期适应研究一致

VYVGART是第一个也是唯一批准的新生儿Fc受体(FcRN)阻滞剂

荷兰布雷达-2022年4月5日-致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司Argenx SE(Euronext&Nasdaq：ARGX)今天宣布了Adapt+的中期结果，这是一项正在进行的3期开放式三年扩展研究，评估VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)治疗成人GMG的长期安全性、耐受性和有效性。这些数据将于今天在第74届美国神经病学学会(AAN)年会上以口头报告的形式公布。

北卡罗来纳大学医学院神经学系神经学、医学和联合健康教授、Adapt+试验的首席研究员小詹姆斯·F·霍华德医学博士说，GMG可能对一个人及其过上充实生活的能力产生毁灭性的影响。对于治疗GMG患者的医疗保健提供者来说，Adapt+的结果让他们更好地理解了VYVGART的长期治疗如何帮助他们的患者克服这种令人衰弱的疾病所面临的一些日常限制。参加Adapt+的患者在一年的治疗中继续体验到一致的有效性和安全性，加强了这种定向治疗可以为这个社区提供的潜在好处。

Argenx公司首席医疗官Luc Truyen医学博士说：“Adapt+数据继续坚定我们对VYVGART改善受GMG影响的人们生活的潜力的信念。“再加上Adapt研究中已经观察到的强有力的临床数据，这些结果进一步支持了VYVGART作为一种有效的、耐受性良好的定向治疗方案的价值，对于多年来一直没有得到充分服务的患者群体。我们对患者、护理人员和研究人员持续参与临床试验表示感谢和谦卑，他们所有人都使持续创新成为可能。”

Adapt+中期分析要点139名患者在Adapt+中接受了至少一剂VYVGART。截至中期分析，平均治疗持续时间为363天。对106例抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的患者进行疗效分析。

继续接受VYVGART长期治疗的患者在重症肌无力日常生活能力(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)量表上都有一致的和临床上有意义的改善。VYVGART的长期治疗(最多10个治疗周期)的安全性继续保持良好，并与Adapt一致。

AAN口头报告的细节：Efgartigimod在泛发性重症肌无力患者中的长期安全性、耐受性和有效性：Adapt+研究的中期结果，2022年4月5日星期二下午4：06 PT会议：S25：自身免疫性神经病学2：临床试验和治疗；报告004演讲者：小詹姆斯·F·霍华德医学博士，北卡罗来纳大学教堂山医学院神经病学(神经肌肉疾病)、医学和相关健康教授

3期Adapt+研究设计3期Adapt+试验是一项长期、单臂、开放标签、多中心试验，评估VYVGART在GMG患者中的疗效和安全性。91%(151/167)的适应患者进入了适应+研究。共有106名AChR-Ab+和33名AChR-Ab-接受了至少一剂开放标签VYVGART(包括66名Adapt安慰剂患者)。其余的患者要么仍然对他们在Adapt的最后一个周期的治疗有反应，要么在翻身之间退出。在Adapt+研究中，两个周期之间至少有四周，最多十个周期。平均研究持续时间为363天，结果是138个病人年的观察。

请参阅VYVGART在美国的完整说明信息，其中包括以下重要安全信息。欲了解更多有关VYVGART在日本的信息，请访问argenx.jp。

VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)静脉注射的重要安全信息(IV)配方(美国处方信息)

什么是VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)？VYVGART是一种处方药，用于治疗一种名为全身性重症肌无力的疾病，这种疾病会导致成年人全身肌肉疲劳和虚弱，这些成年人对一种名为乙酰胆碱受体的蛋白质(抗乙酰胆碱受体抗体阳性)的抗体呈阳性。关于VYVGART，我应该知道的最重要的信息是什么？VYVGART可能会导致严重的副作用，包括：

在服用VYVGART之前，请将您的所有健康状况告知您的医疗保健提供者，包括您：

告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

VYVGART的常见副作用是什么？VYVGART最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和尿路感染。

这些并不都是VYVGART可能的副作用。给你的医生打电话寻求关于副作用的医学建议。您可以向美国食品和药物管理局报告副作用，电话：1-800-FDA-1088。

请查看VYVGART的完整描述信息并咨询您的医生。

泛发性重症肌无力(GMG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，免疫球蛋白G(Ig G)自身抗体破坏神经和肌肉之间的通讯，导致虚弱并可能危及生命的肌肉无力。大约85%的MG患者在24个月内进展为GMG 1，全身肌肉可能会受到影响。确诊为AChR抗体的患者约占GMG总人数的85%。

Efgartigimod简介Efgartigimod是一种抗体片段，旨在通过与新生儿Fc受体结合并阻止免疫球蛋白G循环过程来减少致病免疫球蛋白G(IgG)抗体。Efgartigimod正在几种已知由致病免疫球蛋白抗体介导的自身免疫性疾病中进行研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤起泡疾病。

关于VYVGART®VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)是一种人类IgG1抗体片段，它与新生儿Fc受体(FcRN)结合，导致循环免疫球蛋白G(IgG)自身抗体减少。它是第一个也是唯一一个被批准的FcRN阻滞剂。VYVGART在美国被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(GMG)，在日本被批准用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法(IST)没有足够反应的GMG成人。

Argenx是一家全球性免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的患者的生活。Argenx通过其免疫学创新计划(IIP)与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界级的基于抗体的新型药物组合。Argenx开发了第一种也是唯一一种在美国和日本获得批准的新生儿Fc受体(FcRN)阻滞剂，并正在将其商业化。该公司正在评估Egartigimod对多种严重自身免疫性疾病的治疗作用，并在其治疗特许经营范围内推出几种早期实验药物。有关更多信息，请访问并在LinkedIn、Twitter和Instagram上关注我们。

引用

欲了解更多信息，请联系：媒体：凯尔西·柯克·柯克@argenx.com

投资者：贝丝·德尔乔·吉德尔吉亚科

Michelle Greenblatt mgreenblatt@argenx.com

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