Eloxx制药公司宣布囊性纤维化基金会颁发的治疗发展奖

囊性纤维化基金会(CF Foundation)为正在进行的ELX-02临床项目提供高达1,590万美元的奖励

预计在2022年上半年底之前，囊性纤维化二期扩张治疗药物联合应用评估的TOPLINE数据

马萨诸塞州沃特敦，2022年3月29日(Global Newswire)--Eloxx制药公司(纳斯达克市场代码：ELOX)是针对罕见疾病的核糖体RNA基因疗法的领先企业，该公司今天宣布，该公司已从CF基金会获得高达1590万美元的治疗发展奖额外资金，以支持正在进行的ELX-02临床计划。这还不包括此前宣布的全球临床试验计划的部分资金。

Eloxx总裁兼首席执行官Sumit Aggarwal表示：“我们非常感谢来自CF基金会的这一重大财政和科学支持，这将使我们能够在2021年11月宣布的临床结果以及ELX-02为患有无义突变的1类CF患者提供治疗的潜力的基础上再接再厉。带有突变的1类慢性萎缩性胃炎患者没有任何可用的治疗选择，因此我们为患者紧急工作的能力至关重要。此外，CF基金会的这一额外奖励将我们的现金跑道延长到2023年第二季度。

CF基金会已授予高达1590万美元的资金，以支持正在进行的ELX-02全球第二阶段临床计划。在获得700万美元的前期资金后，这笔资金将根据某些临床里程碑的成就进行分批。Eloxx将按照CF基金会的实际资金水平向CF基金会支付特许权使用费。

患者剂量正在第二阶段试验的扩展臂中进行，其中包括ELX-02和CFTR蛋白质增强剂Kalydeco(IVacaftor)的组合。在临床前研究中，使用ELX-02和Kalydeco的组合使用1类慢性肺心病患者的有机类药物的肿胀反应比单独使用ELX-02的高2到3倍。预计2022年上半年底将公布TOPLINE结果。

美国食品和药物管理局(FDA)已批准ELX-02的快速通道称号。此外，ELX-02还被FDA授予治疗无义突变的CF患者的孤儿药物称号，并获得欧洲药品管理局的孤儿药品称号。

关于无意义突变

无义突变会导致信使核糖核酸过早终止密码子，从而导致功能蛋白的全长减少或丢失。这些人仍然严重得不到足够的服务，没有获得批准的疾病修改疗法。在8000多种遗传性罕见疾病中，估计有10%-12%的患者在一个或两个携带无义突变的等位基因中存在无义突变。

关于Eloxx制药

Eloxx PharmPharmticals，Inc.从事核糖体调节科学，利用其创新的Turbo-ZMTM化学技术平台，努力开发新型核糖体调节剂(RMA)及其真核核糖体选择性糖苷(ERSG)文库。Eloxx的主要候选研究产品ELX-02是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能蛋白的生产。ELX-02正处于临床开发阶段，主要治疗囊性纤维化(美国试验NCT04135495，欧盟/IL试验NCT04126473)。Eloxx还有一些临床前项目，重点是一些罕见的疾病，包括遗传病、由无义突变引起的癌症、肾脏疾病，包括常染色体显性多囊肾病，以及罕见的眼部遗传疾病。

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来源：Eloxx PharmPharmticals