Krystore生物技术公司宣布在《自然医学》杂志上发表Beremagene Geperpaec(B-VEC)数据的第一阶段和第二阶段临床试验(GEM 1/2研究)

匹兹堡，2022年3月28日(环球网)--治疗罕见疾病的可纠正基因疗法的领先企业Krystore Biotech，Inc.(“Krystore”)(纳斯达克股票代码：KRYS)今天宣布，外用贝雷马涅geperpaec(B-VEC)治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的第一和第二阶段研究结果发表在“自然医学”杂志上。

该出版物对第1期和第2期研究的数据进行了综合分析，显示重复局部应用B-VEC与伤口持久闭合、全长皮肤II型胶原(COL7)表达和锚定纤维组装相关，不良事件最少。

克里斯特尔生物技术公司研发总裁Suma Krishnan说：“在这项首次可编辑局部基因疗法的临床试验中，我们高兴地看到，这些数据显示了B-VEC解决疾病根本原因的潜力，并将B-VEC描述为一种易于管理、耐受性良好的疗法。”“这么多年来，我们只能为DEB患者提供姑息治疗，所以现在我们很高兴能为这群应得的患者提供潜在的矫正治疗选择。我们感谢使这项研究成为可能的试验参与者。”

这项研究是由资深作者M.Peter Marinkovich医学博士领导的，他是斯坦福卫生保健公司水疱病诊所的主任，也是斯坦福大学医学院皮肤病副教授。

DEB是一种影响皮肤和粘膜组织的罕见而严重的疾病。它是由COL7A1基因的一个或多个突变引起的，COL7基因负责产生COL7蛋白，这种蛋白形成锚定的纤维，将真皮(皮肤的内层)与表皮(皮肤的外层)捆绑在一起。DEB患者缺乏功能性锚定纤维，导致极脆弱的皮肤因轻微摩擦或创伤而起泡和撕裂。DEB患者患有开放性伤口，导致皮肤感染、纤维化，可能导致手指和脚趾融合，最终增加发展为侵袭性鳞状细胞癌的风险，在严重情况下，这可能是致命的。

在第1期和第2期研究中，9名接受局部B-VEC或安慰剂治疗的RDEB患者在超过12周的时间里对匹配的伤口进行了评估。达到了主要和次要的机械和临床终点。没有观察到2级或2级以上与B-VEC相关的不良事件、病媒脱落或全身药物暴露。

B-VEC是一种研究中的非侵入性、局部、可修复的基因疗法，当直接应用于DEB伤口时，可提供两个拷贝的COL7A1基因。B-VEC的设计目的是在分子水平上治疗DEB，为患者的皮肤细胞提供模板，使其产生正常的COL7蛋白，从而解决基本的致病机制。

FDA和EMA分别授予了治疗DEB的B-VEC孤儿药物称号，FDA授予了治疗DEB的B-VEC快速通道称号和罕见的儿科称号。此外，2019年，FDA授予B-VEC治疗DEB的再生医学高级疗法(RMAT)，EMA授予B-VEC治疗DEB的优先药物(PRIME)资格。

关于Krystore Biotech，Inc.纳斯达克股票代码：KRYS)是一家关键阶段的基因治疗公司，利用其专有的可编辑基因治疗平台和内部制造能力，有可能为患有严重疾病(包括皮肤、肺部和其他领域的罕见疾病)的患者带来改变生活的治疗选择。欲了解更多信息，请访问并关注LinkedIn和Twitter上的@KrystalBiotech。

前瞻性陈述本新闻稿中有关克里斯特尔生物技术公司未来预期、计划和前景的任何陈述，包括关于B-VEC临床效用的陈述，以及其他包含“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“可能”、“将会”、“将会”等词语的陈述，“应该”、“继续”和类似的表述构成“1995年私人证券诉讼改革法”意义上的前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述中显示的结果大不相同，这些因素包括：与临床试验和上市批准申请的监管审查有关的不确定性、包括B-VEC在内的候选产品的可用性或商业潜力、现金资源的充裕程度和对额外融资的需求，以及克里斯特尔公司提交给美国证券交易委员会的年度和季度报告中“风险因素”部分列出的其他重要因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表克里斯特尔截至本新闻稿发布之日的观点。克里斯特尔预计，随后发生的事件和事态发展将导致其观点发生变化。然而，虽然克里斯特尔可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性声明，但它明确表示没有任何这样做的义务。这些前瞻性陈述不应被认为代表克里斯特尔在本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。

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