BridgeBio制药公司和森泰治疗公司宣布就BridgeBio制药公司的NULIBRY™(福司登蝶呤)达成资产购买协议

加州帕洛阿尔托和索拉纳海滩，2022年3月8日(环球通讯社)--BridgeBio Pharma，Inc.纳斯达克股票代码：BBIO)(BridgeBio)，一家专注于基因疾病和癌症的商业期生物制药公司，以及森特尼治疗公司(Sentynl Treeutics，Inc.)。专注于为Zydus Lifesciences Ltd.(前身为卡迪拉医疗有限公司)旗下患有罕见疾病的患者带来创新疗法的美国生物制药公司森特利(Sentynl)今天宣布执行一项资产购买协议(The™)，出售BridgeBio的NULIBRY Fosdenopterin(福氏蝶呤)用于注射。NULIBRY获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于降低A型钼辅助因子缺乏症(MoCD)患者的死亡风险。MoCD是一种极罕见的危及生命的儿科遗传疾病。资产购买的成交受惯例成交条件的制约。

马特·海克说：“收购Fosdenopterin进一步加强了森太尔对严重罕见疾病有意义治疗的关注。我们将利用我们现有的超罕见儿科疾病倡议平台，通过提高意识、新生儿筛查、基因测试以及对多种产品和罕见疾病的患者支持，促进早期诊断和治疗。通过与BridgeBio合作，我们希望尽快接触到更多出生时患有MoCD A型的患者，希望降低这种毁灭性疾病的死亡和进展风险。”

根据该协议，Sentynl将获得NULIBRY的全球权利，并将负责NULIBRY在美国的持续开发和商业化，以及Fosdenopterin在全球的开发、制造和商业化。布里奇比奥公司将通过批准已经与欧洲药品管理局进行加速评估的营销授权申请以及通过与以色列卫生部批准其监管深渊翻滚，来分担福斯得蝶呤的开发责任。Sentynl将在实现某些监管里程碑时提供现金支付。BridgeBio将有资格获得商业里程碑付款以及NULIBRY调整后净销售额的分级特许权使用费。

BridgeBio的创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士说：“鉴于Sentynl在罕见的儿科神经发展领域的专业知识，以及它与诊断和治疗患有A型MoCD儿童的医生的关系，Sentynl是一个理想的合作伙伴。“有重点的执行意味着缩小我们内部活动的范围。我们将继续推进我们正在筹备的高质量项目，同时扩大我们对需要选择的患者的接触。”

关于钼辅助因子缺乏(MoCD)A型MoCD A型是一种常染色体隐性先天性代谢错误，由钼辅助因子合成1基因突变引起，其特征是钼辅助因子合成不足，导致钼依赖的酶活性缺乏。1，2活性缺乏导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，脑组织中亚硫酸盐和次生代谢物(如S-磺基半胱氨酸)积聚，从而导致脑内钼依赖的酶活性降低，从而导致脑组织中亚硫酸盐和次生代谢物(如S-磺胺半胱氨酸)的积聚，从而导致脑组织中钼依赖的酶活性降低，从而导致脑组织中亚硫酸盐和次生代谢物(如S-磺基半胱氨酸)的积聚，从而导致疾病的发生。A型MOCD在美国的发病率和流行率尚不清楚，但估计发病率为每342,000至411,000名活产中有1例(0.24/100,000和0.29/100,000)。3根据这些估计，A型MOCD很可能被低估，据估计，美国和欧盟每年有22至26例漏诊。

BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，被认为是1933年证券法(修订后的证券法)第27A节和1934年证券交易法(修订后的交易法)第21E节含义内的前瞻性陈述，这些陈述通常通过使用“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“寻求”、“应该”等词语来识别，“Will”，以及此类词语的变体或类似的表达方式。BridgeBio Pharma，Inc.(“BridgeBio”、“我们”、“我们”或“我们的”)打算将这些前瞻性陈述纳入“证券法”第27A节和“交易法”第21E节中包含的前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括有关我们的计划和产品候选的临床和治疗潜力、对临床开发计划的期望、计划和前景；监管状况和商业战略；BridgeBio根据协议与Sentynl和Zydus关系的成功，包括双方的开发责任；Sentynl根据协议成功开发、制造、商业化并继续提高市场对Fosdenopterin的接受度和接受度的能力；BridgeBio在实现某些监管目标后获得未来付款的资格而BridgeBio对其管道的长期前景的信心，反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法，这些观点是基于我们目前掌握的信息和我们做出的假设。虽然我们相信这些前瞻性陈述中反映或暗示的我们的计划、意图、期望和战略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略一定会实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的大不相同，并将受到一些风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于，来自我们的临床前研究和临床试验的初始和正在进行的数据不能代表最终数据，我们的候选产品设计用于治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行的和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管申报，批准和/或销售，尽管我们与fda或其他监管机构进行着持续和未来的互动，讨论潜在的路径。FDA或其他监管机构不同意我们的监管批准策略，不同意我们提交的文件的组成部分，如临床试验设计、行为和方法，或提交的数据的充分性，BridgeBio合作的持续成功，全球冠状病毒大流行造成的潜在不利影响，如监管审查延误，制造和供应链中断，对医疗保健系统的不利影响和全球经济中断，以及BridgeBio提交的Form 10-K年度报告中的风险因素部分列出的风险此外，BridgeBio在一个非常好胜和快速变化的环境中运营，在这个环境中不时会出现新的风险。这些前瞻性陈述是基于截至本新闻稿发布之日BridgeBio管理层目前的预期和信念，会受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果大不相同与前瞻性陈述中描述的内容不同。除非适用法律要求，否则我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

A型MoCD最常见的表现症状是癫痫、进食困难和脑病。存活过婴儿期的A型MoCD患者通常患有进行性脑损伤，这在磁共振成像(MRI)上呈现出特征性的模式。这种损伤会导致严重的精神运动障碍，无法做出协调的动作或与周围环境沟通。

注射用NULIBRY™(Fosdenopterin)简介注射用NULIBRY™(Fosdenopterin)是一种底物替代疗法，提供了一种外源性cPMP来源，可转化为钼多喋呤。然后钼多蝶呤被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖的酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是FDA批准的第一种也是唯一一种被证明可以降低A型MoCD患者死亡风险的疗法，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总存活率有所改善。

参考文献1Mechler K等人。珍妮特·梅德。2015年；17(12)：965-970。2Schwarz G.cur Opp in Che Bio。2016；31：179-187。3Mayr SJ，et al.预测罕见疾病的发病率：在2019年SSIEM会议上提出的A型钼辅因子缺乏症的迭代计算和生化方法；2019年9月3日至6日；荷兰鹿特丹。

Sentynl治疗公司简介Sentynl治疗公司是一家总部设在美国的生物制药公司，专注于为患有罕见疾病的患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。Sentynl经验丰富的管理团队此前已经建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未得到满足的需求。Sentynl承诺遵守最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业指导方针。有关更多信息，请访问。

关于BridgeBio Pharma，Inc.BridgeBio Pharma，Inc.桥生物公司(BridgeBio)是一家商业阶段的生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试和交付变革性药物，以治疗患有遗传病和具有明确基因驱动因素的癌症的患者。BridgeBio公司正在筹备30多个开发项目，范围从早期科学到高级临床试验，其商业组织专注于提供该公司批准的前两种疗法。BridgeBio成立于2015年，其由经验丰富的药物发现人员、开发人员和创新者组成的团队致力于应用基因医学的进展来尽快帮助患者。欲了解更多信息，请访问Bridge geBio.com，并在LinkedIn和Twitter上关注我们。

Zydus集团的首要目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活，是一家发现、开发、制造和营销各种保健疗法的创新型全球性制药公司。该集团在全球拥有超过23000名员工，其使命是通过影响生活的高质量医疗解决方案释放生命科学领域的新可能性。该集团渴望成为一家全球生命科学公司，通过开创性的发现改变人们的生活。有关详细信息，请访问

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