Seelos治疗公司宣布在Healey ALS平台上为肌萎缩侧索硬化症SLS-005注册II/III期试验的首批参与者提供剂量

纽约，2022年2月28日电Seelos治疗公司致力于开发治疗中枢神经系统疾病和罕见疾病疗法的临床阶段生物制药公司(纳斯达克股票代码：SEEL)今天宣布，其注册II/III期试验的首批参与者在Healey ALS平台试验中获得了用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS或Lou Gehrig病)的研究治疗SLS-005(海藻糖注射液，90.5 mg/mL静脉输注)的首批参与者剂量。

Seelos董事长兼首席执行官Raj Mehra Ph.D.说：“启动这项试验是Seelos的一项重大成就，我们很荣幸成为Healey ALS平台试验的一部分。我们期待着为患有这种衰弱疾病的人提供这种研究疗法。”

马萨诸塞州总医院肌萎缩侧索硬化症Sean M.Healey&AMG中心主任Merit Cudkowicz补充道：“我们感谢所有参与Healey ALS平台试验的ALS患者，并帮助他们以更快、更有效的方法开发新的治疗方法。与Seelos合作确定SLS-005在该平台试验中的疗效将更快给出答案，因为平台试验中与其他方案共享数据和基础设施。”马萨诸塞州总医院的Sean M.Healey&AMG ALS中心主任Merit Cudkowicz补充道

Seelos的II/III期试验(NCT05136885)计划招募160名患有家族性或散发性肌萎缩侧索硬化症的参与者参加一项双盲安慰剂对照试验。参与者将被随机分为3：1(药物：安慰剂)，研究的主要终点是测量24周时修订的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表(ALSFRS-R)评分与基线的变化。次要终点也将在24周时进行测量，包括慢肺活量、肌肉力量、生活质量测量以及疾病进展的其他迹象与基线的变化。

如果您是肌萎缩侧索硬化症(CALS)患者(PAL)或照顾者，并且需要更多信息，请访问：

关于SLS-005(海藻糖注射液，90.5 mg/mL静脉输注)

SLS005是一种分子量为0.342 kDa的小分子二糖，跨血脑屏障，被认为通过激活转录因子EB(TFEB)稳定蛋白质并激活自噬，转录因子EB是溶酶体和自噬基因表达的关键因子。TFEB的激活是一种新的治疗靶点，用于治疗一些储存物质病理性堆积的疾病。在与细胞蛋白异常聚集或病理性物质储存相关的几种疾病的动物模型中，SLS-005已被证明可以减少错误折叠蛋白的聚集，减少病理性物质的积累。SLS-005之前已经从美国食品和药物管理局(FDA)和欧盟的欧洲药品管理局(European Medicines Agency)获得了治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药物称号。SLS-005是一种调查性治疗，目前没有任何卫生当局批准用于医疗用途。

关于肌萎缩侧索硬化症

根据美国国家神经疾病和中风研究所的研究，肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一组罕见的神经系统疾病，主要涉及负责控制随意肌肉运动的神经细胞(神经元)。在肌萎缩侧索硬化症中，上运动神经元和下运动神经元都会退化或死亡，并停止向肌肉发送信息。由于不能发挥功能，肌肉逐渐变弱，开始抽搐(称为束状肌)，消瘦(称为萎缩)。最终，大脑失去启动和控制自主运动的能力。这种疾病是进行性的，这意味着症状会随着时间的推移而恶化。大多数ALS病例(90%或更多)被认为是散发性的。这意味着这种疾病似乎是随机发生的，没有明确的相关风险因素，也没有疾病的家族史。虽然散发性肌萎缩侧索硬化症患者的家庭成员患这种疾病的风险增加，但总体风险非常低，大多数人不会发展成肌萎缩侧索硬化症。

大多数肌萎缩侧索硬化症患者最终死于呼吸衰竭，通常是在症状首次出现后的3到5年内。然而，大约10%的肌萎缩侧索硬化症患者可以存活10年或更长时间。目前，肌萎缩侧索硬化症没有治愈方法，也没有有效的治疗方法来阻止或逆转疾病的发展。

前瞻性陈述

本新闻稿中所作的非历史性陈述，出于1995年“私人证券诉讼改革法”所规定的安全港的目的，构成前瞻性陈述。这些陈述包括(但不限于)有关Seelos的SLS-005治疗肌萎缩侧索硬化症的第二/第三阶段注册试验(“试验”)、将参加试验的患者数量、试验的预期持续时间、试验中将评估的主要和次要端点以及有关SLS-005前景的陈述和有关该公司潜在市场机会的陈述。这些陈述是基于Seelos公司目前的预期和信念，会受到一些风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中描述的大不相同。与此处描述的Seelos的业务和计划相关的风险包括，但不限于，不能成功地执行其临床前和临床研究，或继续其试验，并且其候选产品没有获得市场批准的风险，先前的临床结果可能不会在未来的研究和试验中复制的风险(包括SLS-005的先前研究的结果可能不会被复制或可能与SLS-005的试验或其他未来试验和研究的结果有实质性不同的风险)。这些风险包括：临床研究结果可能不符合临床研究的任何或所有终点；此类研究产生的任何数据可能不支持监管“深渊翻滚”或批准的风险；与实施新业务战略相关的风险；与筹集资金为其发展计划和持续运营提供资金相关的风险；与Seelos公司目前的股价相关的风险；与冠状病毒全球影响相关的风险；以及Seelos在提交给美国证券交易委员会的定期报告(包括其最新的10-K表格年度报告和尽管我们相信我们的前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不知道我们的预期是否会被证明是正确的。敬请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅说明截至本文发布之日的情况，即使我们随后在我们的网站或其他网站上提供了这些前瞻性陈述。我们不承担任何义务来更新、修改或澄清这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用的证券法可能要求我们这样做。

联系信息：

安东尼·马西亚诺(Anthony Marciano)首席通信官西洛斯治疗公司(Seelos Treeutics，Inc.)(纳斯达克股票代码：SEEL)纽约公园大道300号，2楼，NY 10022(646)2932136[电子邮件保护]

Mike Moyer董事总经理LifeSci Advisors，LLC250 West 55 Street，Suite3401New York，NY 10019(617)308-4306[电子邮件保护]

来源：Seelos治疗公司