PASSION Bio在2022年WORLD研討會上公佈GM1神經節苷脂沉積症患者在IMAGINE-1研究中的新臨時臨牀數據

費城，2022年2月11日（GLOBE NEWSWIRE）-- Passage Bio，Inc.（納斯達克：PASG）是一家專注於開發中樞神經系統（CNS）疾病變革性療法的臨牀階段遺傳藥物公司，今天公佈了Imagine-1的最新臨牀數據，這是一項針對GM 1神經節苷脂沉積症（GM 1）基因療法PBGM 01的1/2期研究。在第18屆年度WORLDSymposium上的平臺介紹包括隊列1（2例晚期嬰兒GM 1患者接受低劑量PBGM 01給藥）的發展里程碑的臨牀評估。此外，該演示還回顧了2021年12月首次宣佈的安全性和生物標誌物數據。

GM 1是一種由GLB 1基因突變引起的罕見的髓鞘儲存症，患有GM 1的兒童的預期壽命為2至10年。目前還沒有批准的治療該疾病的疾病改善治療方法。

大衞·韋恩斯坦，醫學博士碩士學位，Passage Bio臨牀開發高級副總裁提交了中期數據，顯示開發里程碑取得了有意義的改善，並且沒有報告與大池內分娩相關的嚴重不良事件或併發症。使用兩種標準化的、規範參考量表來評估發展里程碑--Bayley III（由訓練有素的醫療保健提供者使用的正式評估工具）和Vineland II（父母或護理人員評估量表）。

醫學博士Eliseo Salinas説：「12月報告的前兩名患者的中期生物標誌物和安全性數據是PBGM 01正在發揮生物學效應的積極指標，看到這些兒童發育里程碑的改善也很重要。」理學碩士，Passage Bio首席研發官。「我們對臨牀改善的初步報告感到非常鼓舞。我們期待進一步跟進並繼續參與Imagine-1研究中的其他隊列。"

低劑量PBGM 01的中期安全性特徵（患者1九個月的數據和患者2三個月的數據）

研究者對開發的評估-貝利三世

Bayley III是一種廣泛的正式工具，用於評估幼兒期發育迟緩，包括身體、認知、社交情感、語言和行為里程碑。

護理人員對發展的評估- Vineland II

Vineland II量表是護理人員評估四個廣泛發展領域的標準化工具：溝通、日常生活技能、社交和運動技能。

「在最初獲得早期里程碑后，迟發型GM 1的兒童通常在12-13個月大時發育穩定，然后纔會消退。看到孩子在2歲時繼續實現新的發育里程碑是非常令人鼓舞的，也是這種情況的典型代表，」醫學博士羅伯託·朱利安尼（Roberto Giugliani）説，博士，遺傳學系UFRGS和醫學遺傳學服務HCPA，巴西阿雷格里港，以及Imagine-1首席研究員。「在看GM 1患者的35年里，我也從未見過一個孩子在失去這項技能后恢復行走能力。雖然還相對較早，但這些結果令人興奮，我期待着這項試驗的繼續。"

布魯斯·戈德史密斯，博士，Passage Bio首席執行官兼總裁表示：「我們對Imagine-1試驗隊列1的臨時數據及其對患者的潛在意義感到非常滿意。我們每個臨牀項目的重點是與賓夕法尼亞大學的基因治療項目合作，為我們的基因治療選擇最佳的AAC外殼、表達盒和ICM遞送方法。這種方法的有效性正在通過我們的Imagine-1試驗得到驗證，在我們推進另外兩項針對克拉布病和顆粒蛋白突變額顳葉痴呆的全球臨牀試驗時，它增強了我們的信心。我們感謝參與Imagine-1的兒童及其家人和護理人員以及臨牀試驗研究人員對我們研究的持續支持。"

在隊列1獲得積極的中期安全性和生物標誌物數據后，Imagine-1研究取得了進展，招募了更多隊列：隊列2中患有晚期嬰兒GM 1的兒童接受高劑量PBGM 01;隊列3中患有早期嬰兒GM 1的兒童接受與隊列1相同的低劑量PBGM 01。到目前為止，每個隊列中已有一名患者接受了給藥。預計這兩個隊列的中期數據將於2022年下半年發佈。

Passage Bio繼續在世界各地開設Imagine-1臨牀試驗中心。自12月以來，該公司已在加拿大和巴西開設了兩個工廠。目前，有六個站點已開放，並計劃啟動另外四個站點。

電話會議詳細信息

Passage Bio將於美國東部時間今天下午1點舉辦電話會議和網絡廣播，討論在2022年世界研討會上展示的Imagine-1數據。要訪問實時電話會議，請撥打833-528-0605（國內）或830-221-9711（國際）並參考會議ID號：5635958。該活動的現場音頻網絡廣播將在Passage Bio網站investors.guardbio.com的投資者和新聞部分提供。存檔的網絡廣播將在活動結束后約兩小時和電話會議結束后30天內在Passage Bio的網站上提供。

關於Imagine-1

Imagine-1是一項在患有早期和晚期嬰兒GM 1的兒科受試者中進行的1/2期、全球、開放標籤、劑量增量研究，在大池中單次注射PBGM 01。該研究的主要目標是首先評估PBGM 01在患者中的安全性和耐受性，然后評估其療效。美國食品和藥物管理局（FDA）已授予PBGM 01快速通道、孤兒藥和罕見兒科病稱號。PBGM 01還獲得了歐盟委員會的孤兒認定。

要了解有關臨牀試驗計劃的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov：NCT 04713475。

關於PBGM 01

PBGM 01是一種目前正在開發的AV遞送基因療法，用於治療嬰兒GM 1，其中患者GLB 1基因突變導致很少或沒有殘留的β-半乳糖苷酶活性和隨后的神經退行性變。PBGM 01利用通過大池給藥的下一代AAVhu 68外殼，將編碼β-半乳糖苷酶的功能性GLB 1基因遞送到大腦和周圍組織。通過增加β-半乳糖苷酶活性，PBGM 01有可能減少有毒GM 1神經節苷脂的積累並逆轉神經元毒性，從而恢復發育潛力。在臨牀前模型中，PBGM 01已證明β-半乳糖苷酶在中樞神經系統和關鍵周圍器官中的廣泛腦分佈和高水平表達，這表明對GM 1的中樞神經系統和周圍表現有潛在的治療作用。

關於GM 1

GM 1是一種罕見的單基因性髓鞘儲存病，由GLB 1基因突變引起，GLB 1基因編碼髓鞘酶β-半乳糖苷酶（β-gal）。β-gal活性降低導致有毒水平的GM 1神經節苷脂在整個大腦神經元中積累，導致迅速進行性神經退行性病變。GM 1積累還導致對心臟、肝臟和骨骼等其他組織進行性損傷，並表現爲張力減退（肌肉張力降低）、進行性中樞神經系統功能障礙、癲癇發作和快速發育倒退。患有GM 1的嬰兒的預期壽命為2-10歲，嬰兒GM 1約佔全球GM 1發病率的60%，每10萬活產中有0.5比1。

關於通道生物

在Passage Bio（納斯達克：PasG），我們的使命是為患有中樞神經系統疾病的患者提供改變生活的基因藥物，以無限的可能性取代他們的痛苦，同時與我們所服務的社區建立持久的關係。我們的公司總部位於賓夕法尼亞州費城，與著名的賓夕法尼亞大學基因治療項目建立了戰略合作和許可協議，以開展我們的發現和IND支持臨牀前工作。這使我們的團隊能夠更好地獲得廣泛的基因療法候選產品組合和未來的基因療法創新，然后我們將其與我們深厚的臨牀、監管、製造和商業專業知識相結合，快速推進我們強大的優化基因療法管道進入臨牀測試。當我們以速度和堅韌的方式工作時，我們始終關心那些可能能夠從我們的治療中受益的患者。更多信息請訪問。

前瞻性陳述本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款做出的「前瞻性陳述」，包括但不限於：我們對預期里程碑的時間和執行的預期，包括Imagine-1試驗中的后續事件;臨牀試驗的啟動和此類試驗的臨牀數據的可用性;我們對合作者和合作夥伴執行關鍵計劃的能力的期望;我們對製造計劃和戰略的期望;以及我們的主要候選產品治療各自目標中樞神經系統疾病的能力。這些前瞻性陳述可能伴隨「目標」、「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「預期」、「預測」、「目標」、「意圖」、「可能」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「可能」、「將」、「將」以及其他具有類似含義的詞語和術語。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異，包括：我們為候選產品開發和獲得監管批准的能力;臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果;與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力，臨牀試驗期間獲得的額外數據或分析可能引起意外擔憂，監管機構可能會要求額外信息或進一步研究，或者可能無法批准或可能推迟批准我們的候選藥物;不良安全事件的發生;臨牀前研究或臨牀試驗的積極結果可能無法在后續試驗中複製，或者早期臨牀試驗的成功可能無法預測后期臨牀試驗的結果;未能保護和執行我們的知識產權和其他專有權利;我們依賴合作者和其他第三方開發和製造候選產品以及我們業務的其他方面，這些方面超出了我們的完全控制範圍;與冠狀病毒大流行造成的當前和潛在延誤、停工或供應鏈中斷相關的風險;以及公司不時向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件以及向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他報告中「風險因素」部分描述的其他風險和不確定性。Passage Bio沒有義務公開更新可能不時做出的任何前瞻性陳述（無論是書面還是口頭），無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

Passage Bio投資人：

斯圖爾特亨德森通道生物267-866-0114 shenderson@passagebio.com

傳代生物培養基：

Gwen Fisher Passage Bio 215-407-1548 gfisher@passagebio.com