熱門資訊> 正文
PASSION Bio在2022年WORLD研讨会上公布GM1神经节苷脂沉积症患者在IMAGINE-1研究中的新临时临床数据
2022-02-12 00:06
患有GM1(一种罕见的溶酶体储存障碍，由GLB1基因突变引起)的儿童的预期寿命从2到10年不等。目前还没有批准的疾病修改治疗方法。
Passage Bio临床开发部高级副总裁、医学博士David Weinstein介绍了中期数据，显示开发里程碑有意义的改善，没有报告与枕大池内分娩相关的严重不良事件或并发症。开发里程碑使用两个标准化的常模参考量表进行评估-Bayley III，训练有素的医疗保健提供者使用的正式评估工具，以及Vineland II，父母或照顾者评估的量表。 Passage Bio首席研究和发展官Eliseo Salinas，M.D.，MSc说：“12月份报告的前两名患者的临时生物标记物和安全性数据是PBGM01正在发挥生物效应的积极指标，看到这些儿童的发育里程碑得到改善也很重要。”“我们对临床改善的初步报告感到非常鼓舞。我们期待着进一步跟进，并继续在IMAGINE-1研究中增加队列。”低剂量PBGM01的临时安全性简介(患者1的数据持续9个月，患者2的数据持续3个月)
调查员对发展的评估--贝利III
贝利III是一个广泛的正式工具，用于评估儿童早期的发展延迟，包括身体、认知、社会情绪、语言和行为里程碑。护理人员对发展的评估-Vineland II
Vineland II量表是照顾者评估四大发展领域的标准化工具：沟通、日常生活技能、社交和运动技能。
巴西阿雷格里港UFRGS遗传部和医学遗传学服务HCPA的Roberto Giugliani博士和首席研究员Roberto Giugliani说：“在最初获得早期里程碑之后，患有晚发型GM1的儿童通常在12-13个月时发育停滞，然后才会退化。看到一个孩子在2岁时继续获得新的发育里程碑，这是非常鼓舞人心的，也是这种情况的非典型情况，”巴西阿雷格里港UFRGS和医学遗传学服务HCPA的遗传部和IMAGINE-1首席研究员罗伯托·朱格里亚尼(Roberto Giugliani)说。“在看GM1患者的35年中，我也从未见过一个孩子在失去这项技能后恢复行走能力。虽然还比较早，但这些结果是令人兴奋的，我期待着这项试验的继续进行。” Passage Bio公司首席执行官兼总裁布鲁斯·戈德史密斯(Bruce Goldsmith)博士说：“我们对IMAGINE-1试验第1队列的中期数据及其对患者的潜在意义感到非常满意。我们每个临床项目的重点是与宾夕法尼亚大学的基因治疗计划合作，为我们的基因治疗选择一种最佳的AAV衣壳、表达盒和ICM输送方法。这种方法的有效性正在我们的IMAGINE-1试验中得到验证，它增强了我们的信心，因为我们推进了另外两项针对Krabbe病和颗粒素突变的额颞部痴呆的全球临床试验。我们感谢参加IMAGINE-1的儿童以及他们的家人、照顾者和临床试验研究人员对我们研究的持续支持。“ 在队列1的临时安全性和生物标记物数据为阳性之后，IMAGINE-1研究已经取得进展，招募了更多的队列：队列2，患有晚期GM1的儿童接受高剂量的PBGM01；队列3，患有早期GM1的儿童接受与队列1相同的低剂量PBGM01。到目前为止，每个队列中都有一名患者接受了剂量治疗。这两个队列的中期数据预计将在2022年下半年公布。Passage Bio继续在世界各地开设IMAGINE-1临床试验站点。自去年12月以来，该公司已经在加拿大和巴西开设了两个网站。目前，已有6个站点开放，并计划激活另外4个站点。
电话会议详细信息
Passage Bio将在今天下午1点主持电话会议和网络直播。ET讨论在2022年WORLD研讨会上提交的IMAGINE-1数据。要收听现场直播的电话会议，请拨打8335280605(国内)或830221711(国际)，参考会议ID号码：5635958。此次活动的现场音频网络直播将在Passage Bio网站的投资者和新闻部分进行，网址为Investors.passageBio.com。存档的网络直播将在活动结束后大约两个小时和电话会议结束后30天内在Passage Bio的网站上提供。
关于IMAGINE-1
IMAGINE-1是一项1/2期、全球性、开放标签、剂量递增的PBGM01研究，在患有早期和晚期婴儿GM1的儿童受试者中，通过向枕大池单次注射给予PBGM01。这项研究的主要目标是首先评估PBGM01在患者中的安全性和耐受性，然后评估其有效性。美国食品和药物管理局(FDA)已经授予PBGM01快速通道、孤儿药物和罕见儿科疾病的称号。PBGM01还获得了欧盟委员会的孤儿称号。
要了解更多有关临床试验计划的信息，请访问ClinicalTrials.gov：NCT04713475。
关于PBGM01
PBGM01是目前正在开发的一种AAV递送基因疗法，用于治疗婴儿GM1，在这种情况下，患者的GLB1基因发生突变，导致很少或没有残留的β-半乳糖苷酶活性和随后的神经退化。PBGM01利用下一代AAVhu68衣壳通过大池给药，将编码β-半乳糖苷酶的功能性GLB1基因输送到大脑和外周组织。通过提高β-半乳糖苷酶活性，PBGM01有可能减少毒性GM1神经节苷脂的积累，逆转神经元毒性，从而恢复发育潜力。在临床前模型中，PBGM01显示了广泛的脑分布和β-半乳糖苷酶在中枢和关键外周器官中的高水平表达，这表明有可能治疗中枢和外周表现的GM1。关于GM1
GM1是一种罕见的单基因溶酶体贮存性疾病，由编码溶酶体酶β-半乳糖苷酶(β-GAL)的GLB1基因突变引起。β-GAL活性降低导致神经节苷脂在整个大脑的神经元中积累有毒水平，导致快速进行性的神经退化。GM1积聚还会导致包括心脏、肝脏和骨骼在内的其他组织的进行性损害，表现为低眼压(肌张力降低)、进行性中枢神经系统功能障碍、癫痫发作和快速发育衰退。患有GM1的婴儿的预期寿命在2-10年之间，婴儿GM1约占全球GM1发病率的60%，即每100,000名活产中就有1名GM1。关于通道生物
在Passage Bio(纳斯达克股票代码：PASG)，我们肩负着为CNS疾病患者提供改变生命的基因药物的使命，这些药物以无限的可能性取代他们的痛苦，同时与我们服务的社区建立持久的关系。总部设在宾夕法尼亚州费城的我们公司已经与著名的宾夕法尼亚大学基因治疗计划建立了战略合作和许可协议，以开展我们的发现和启用IND的临床前工作。这使我们的团队能够更好地接触到广泛的基因治疗候选产品组合和未来的基因治疗创新，然后我们将这些产品与我们深厚的临床、监管、制造和商业专业知识相结合，迅速推动我们强大的优化基因治疗渠道进入临床测试。当我们以快速和坚韧的速度工作时，我们总是关注那些可能从我们的治疗中受益的患者。有关更多信息，请访问。 前瞻性声明本新闻稿包含符合1995年“私人证券诉讼改革法案”含义并根据其安全港条款作出的“前瞻性声明”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间安排和执行的预期，包括我们的Imagine-1试验中的后续事件；临床试验的启动和此类试验的临床数据的可用性；我们对合作伙伴和合作伙伴执行关键举措的能力的期望；我们对制造计划和战略的期望；以及我们的主要候选产品的能力。这些前瞻性陈述可能伴随着“目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“可能”、“将”、“将”等含义相似的词语和术语。这些声明涉及风险和不确定因素，可能会导致实际结果与此类声明中反映的结果大不相同，这些风险和不确定性包括：我们为我们的候选产品开发和获得监管批准的能力；临床前研究和临床试验的时间和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力；在临床试验期间获得的额外数据或分析可能引起的意外担忧；监管机构可能要求提供更多信息或进一步研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物；不良安全事件的发生；临床前研究或临床试验中的积极结果可能无法在后续试验中复制或在早期临床试验中成功的风险可能不能预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他专有权利；我们对合作者和其他第三方开发和制造候选产品以及我们业务的其他方面的依赖，这些不是我们完全控制的；与当前和潜在的延误、工作停顿或冠状病毒大流行导致的供应链中断相关的风险；以及公司不时向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件和其他提交给SEC的报告中风险因素部分描述的其他风险和不确定性。Passage Bio没有义务公开更新任何可能不时做出的前瞻性陈述，无论是书面的还是口头的，无论是由于新的信息、未来的发展还是其他原因。详情请联系：
Passage Bio投资者：
Stuart Henderson Passage Bio 267-866-0114 shenderson@passageBio.com
通道生物介质：
Gwen Fisher Passage Bio 215-407-1548 gfish@passageBio.com
