藥聞頭條丨Moderna進軍遺傳代謝病！開拓自研「雄禿」藥臨牀2期告捷

I Moderna與ILCM合作開發「遺傳代謝病mRNA療法」

9月7日，Moderna公司與ILCM宣佈達成一項新合作，為1型Crigler-Najjar綜合徵（CN-1）患者開發一款新型mRNA療法（mRNA-3351）。

CN-1是一種超級罕見的遺傳性疾病。由於UGT1A1基因突變，患者肝臟產生的膽紅素不能被正常分解，膽紅素會在體內堆積，導致黃疸和大腦、肌肉和神經的損傷。相關症狀在患者出生后不久就變得明顯，可能危及生命。

mRNA-3351是治療CN-1的候選藥物。它通過編碼UGT1A1，恢復導致CN-1的缺失或功能失調的蛋白質，擬定使用Moderna專有的脂質納米顆粒（LNP）技術配方。

根據協議條款，Moderna將在ILCM無需預付費用或支付任何下游付款的情況下，授予其開發mRNA-3351的權益，而ILCM將負責mRNA-3351的臨牀開發，計劃在2022年啟動研發工作。

I 開拓藥業-B：「福瑞他恩」在中國治療雄激素性脫發的II期臨牀試驗達到主要研究終點

開拓藥業-B發佈公告，福瑞他恩於中國開展的用於治療雄激素性脫發(AGA)的II期臨牀試驗已達到主要研究終點，結果具有統計學顯著性及臨牀意義。

來源：網絡

據悉，福瑞他恩是一種雄激素受體拮抗劑及治療AGA及痤瘡的潛在同類首創外用藥物。就AGA適應症而言，II期臨牀試驗已於2020年12月29日完成120名受試者招募。於2021年7月11日，公司宣佈美國食品和藥物管理局已同意福瑞他恩在美國開展治療AGA的II期臨牀試驗。

此外，就痤瘡適應症而言，於2021年4月16日，福瑞他恩針對痤瘡適應症的I/II期臨牀試驗已於中國完成首批受試者招募併成功給藥。

消息面上，9月6日，開拓藥業-B公告稱，公司股票獲納入港股通名單，該調整即日生效。此前，公司已被納入恆生綜合指數（HSCI），該變動也自9月6日起正式生效。

I 賽諾菲19億美元收購Kadmon公司，加強「移植藥物」產品管線

9月8日，賽諾菲宣佈與Kadmon Holdings達成收購協議，賽諾菲將以19億美元的價格收購后者。

賽諾菲此舉是爲了加強移植藥物產品管線。Kadmon 的產品線包括免疫和纖維化疾病的候選藥物以及免疫腫瘤療法，核心產品是Rezurock。

Rezurock是一款治療cGVHD（移植物抗宿主病）的藥物，可抑制 Rho 相關捲曲螺旋激酶2。捲曲螺旋激酶2是一種調節炎症反應和纖維化過程的信號通路，抑制該信號通路可治療 cGVHD。

2021年7月，Rezurock獲得 FDA 批准，適用於12歲及以上的成人和兒童患者，這些患者已經接受過兩種前期全身性治療。此外，Kadmon 還在開發 Rezurock 用於治療瀰漫性皮膚系統性硬化症。

9月8日收盤，Kadmon Holdings（KDMN）漲71.13%，報9.07美元，總市值為15.63億美元。

截圖來源華盛通桌面PC端，PC端支持多窗口看盤交易，實時把握行情，可在官網下載體驗！

I 四環醫藥開發的抗癲癇藥「拉考沙胺片」獲得國內上市許可

四環醫藥發佈公佈，公司全資附屬公司北京四環製藥有限公司「北京四環」開發的「拉考沙胺片」(50mg及 100mg)已於2021年9月1日獲得中國國家藥品監督管理局頒發的《藥品註冊批件》，批准該藥品生產，視同通過質量和療效一致性評價。

Cortellis資料顯示，拉考沙胺2018年、2019年及2020年的年度全球銷售額分別為13.22億美元、15.46億美元及17.08億美元，銷售額逐年遞增。於國內市場，據米內網資料，2019年及2020年中國樣本醫院終端年度拉考沙胺片銷售額分別為人民幣193萬元及人民幣1,234萬元，市場處於快速增長的階段。

I 和黃醫藥將於「歐洲腫瘤內科學會（ESMO）線上年會」中公佈3款抗癌藥最新臨牀數據

9月7日，和黃醫藥宣佈，該公司將於2021年9月16至21日召開的2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）線上年會中公佈多款抗癌藥的最新與更新后的分析結果，包括：

1. PI3Kδ抑制劑HMPL-689，該藥物是一種新型、選擇性的強效口服PI3Kδ異構體抑制劑。和黃醫藥已經啟動了HMPL-689的全球臨牀開發計劃。本屆大會上，和黃醫藥將公佈HMPL-689治療中國復發/難治性淋巴瘤患者的1b期研究結果；
2. MET抑制劑賽沃替尼，和黃醫藥已與阿斯利康（AstraZeneca）達成合作共同開發和商業化賽沃替尼（savolitinib）。該藥已在中國獲批用於治療接受全身性治療后疾病進展或無法接受化療的MET外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者；
3. VEGFR抑制劑呋喹替尼，該藥物在限制腫瘤的血管生成中起到了至關重要的作用，且已在中國獲批治療三線轉移性結直腸癌患者。

I 再鼎醫藥超3.6億美元引進，「多靶點抑制劑」在華申報臨牀

中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）最新公示顯示，再鼎醫藥引進的TPX-0022膠囊已在中國申報臨牀。公開資料顯示，這是一款MET/SRC/CSF1R抑制劑。

來源：CDE官網

公開資料顯示，再鼎醫藥於2021年1月宣佈與Turning Point Therapeutics公司進一步深化戰略合作，將獲得后者TPX-0022在大中華區獨家開發和商業化權利。基於此，Turning Point公司將獲得2500萬美元的現金預付款，並有資格獲得最高至3.36億美元的潛在開發、註冊和銷售的里程碑付款。再鼎醫藥將向Turning Point支付特許權使用費。

另外，根據2021年Q2財報，2021年，TPX-0022已獲美國FDA授予快速通道資格和孤兒藥資格，用於胃癌治療。

I 最高1.55億美元，諾華引進百奧泰「貝伐珠單抗類似藥」 

9月8日，百奧泰宣佈，與諾華子公司SandozAG簽署授權許可與商業化協議，將公司BAT1706（貝伐珠單抗類似藥）美國、歐洲、加拿大和其它未覆蓋的國際市場的商業化權益授權與SandozAG。

貝伐珠是一款血管內皮生長因子（VEGF）抑制劑。VEGF具有促進內皮細胞增殖、刺激血管形成等作用。 

VEGF在許多腫瘤中過度表達，貝伐珠單抗通過阻斷遊離VEGF與其受體結合，抑制腫瘤新生血管生成，減少對腫瘤養分的供給，從而達到抑制腫瘤生長的目的。

根據協議，百奧泰將獲得包括2750萬美元首付款、累計不超過1.275億美元里程碑付款和兩位數百分比的利潤分成。

I 綠葉製藥向ESTEVE授予新葯「利斯的明多天貼劑」 於西班牙獨家商業化權利

綠葉製藥發佈公告，集團全資附屬公司Luye Pharma Switzerland AG(綠葉瑞士)與ESTEVE PharmaceuticalsS .A . (ESTEVE)訂立協定，ESTEVE獲得新葯利斯的明多日透皮貼劑在西班牙的獨家商業化權利。

根據該協定，ESTEVE獲得在西班牙商業化「利斯的明多天貼劑」的獨家權利。董事會相信，ESTEVE作為一家擁有豐富中樞神經治療領域經驗和強大商業運營體系的知名製藥公司，將擴大利斯的明多天貼劑的可及性，以滿足該地區患者未滿足的需求。

I 先健科技：「LAxible™左心耳封堵器」獲國家藥監局正式註冊批准

先健科技發佈公告，2021年9月2日，集團自主研發的LAxibleTM左心耳封堵器(「LAxibleTM」)獲中國國家藥品監督管理局正式註冊批准。

該器械在LAmbreTM左心耳封堵器"LAmbreTM的基礎上對固定盤及阻流膜進行了一系列創新設計，基於LAmbreTM的良好臨牀反饋，進一步提升該器械的安全性及有效性。同時，該器械可以更好地滿足市場日益增多的房顫消融與左心耳封堵相結合的一站式手術方案，減少房顫患者痛苦，提高患者的臨牀體驗感。

先健科技自主研發的LAmbre左心耳封堵器

風險及免責提示：以上內容僅代表作者的個人立場和觀點，不代表華盛的任何立場，華盛亦無法證實上述內容的真實性、準確性和原創性。投資者在做出任何投資決定前，應結合自身情況，考慮投資產品的風險。必要時，請諮詢專業投資顧問的意見。華盛不提供任何投資建議，對此亦不做任何承諾和保證。